Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność ćwiczeń oporowych u pacjentów z chorobą Pompego. (ExercisPompe)

24 września 2019 zaktualizowane przez: Virginia Kimonis, University of California, Irvine

Bezpieczeństwo i skuteczność ćwiczeń oporowych u pacjentów z późną postacią choroby Pompego – badanie pilotażowe

Celem tego badania naukowego jest ustalenie, czy ćwiczenia pomogą poprawić siłę mięśni, wytrzymałość i jakość życia osób z chorobą Pompego. To badanie ma na celu dokładniejsze określenie wyników leczenia pacjentów z chorobą Pompego za pomocą połączonej diety i terapii ruchowej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikowalność: Osoby w wieku 16 lat lub starsze, u których zdiagnozowano chorobę Pompego za pomocą testów genetycznych i wykazują objawy, takie jak osłabienie mięśni

Zaangażowanie czasowe:

Badanie potrwa 8 miesięcy. Badanie to składa się z wizyty wyjściowej i wizyt ponownych w tygodniu 9, tygodniu 16, tygodniu 24 i tygodniu 32. Podczas wizyty w 9 tygodniu pacjent otrzyma zindywidualizowany plan ćwiczeń, który będzie realizowany przez następne 24 tygodnie. Pacjent zostanie poproszony o powrót na trzy kolejne wizyty w 16, 24 i 32 tygodniu. 24-tygodniowy okres treningowy obejmuje 3 treningi tygodniowo po około 15-30 minut każdy. Obejmuje również ćwiczenie oddechowe, które pacjent może wykonywać w domu dwa razy dziennie przez 10-15 minut na sesję. Wizyty studyjne obejmują plan ćwiczeń, badanie fizykalne, pobieranie krwi i kwestionariusze.

Oczekiwane korzyści:

Możliwe korzyści obejmują opóźnienie postępu osłabienia mięśni. Wiedza zdobyta podczas tego badania pomoże naukowcom zrozumieć wpływ ćwiczeń na chorobę. Może to ostatecznie doprowadzić do powstania nowych form zapobiegania wystąpieniu objawów w przyszłości.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 75 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdolny do pełnej zgody na protokół.
  2. Fizycznie zdolny do wykonywania ćwiczeń oporowych przez 12 tygodni.
  3. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Pompego.
  4. Wiek od 16 lat do 75 lat.
  5. Obecnie odbiera ERT.
  6. Pacjent na ERT przez co najmniej 1 rok.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci bez potwierdzonego rozpoznania choroby Pompego na podstawie niedoboru enzymu GAA z jakiejkolwiek tkanki i/lub badań molekularnych wykazujących dwie mutacje genu GAA
  2. Nie można chodzić ani jeździć na rowerze
  3. Brak możliwości wyrażenia zgody na badanie/zabiegi
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  5. Choroba serca
  6. Pacjenci z jakimkolwiek metalem wewnątrz ciała, takim jak metalowe klipsy używane do naprawy naczyń i/lub wszczepionymi urządzeniami, takimi jak rozruszniki serca, które uniemożliwiłyby im wykonanie rezonansu magnetycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Trening ćwiczeń oporowych
Uczestnicy otrzymają schemat treningu oporowego po 2-miesięcznym okresie obserwacji. Uczestnicy będą szkoleni przez 6 miesięcy (łącznie = 72 sesje szkoleniowe). Program treningu oporowego obejmowałby dwie grupy mięśni (kończyny). Uczestnicy zostaną również zainicjowani treningiem siły mięśni oddechowych z wykorzystaniem trenerów oddechowych z progiem ciśnienia.
Inny: Trening ćwiczeń oporowych

Trening z ćwiczeniami oporowymi: wyprost kolana i zgięcie łokcia co 3 razy w tygodniu 3 serie na sesję; 10 powtórzeń/serię przez 6 miesięcy

Trening siły mięśni oddechowych: 25 powtórzeń - dwa razy dziennie, 6 dni w tygodniu przez 6 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Izometryczna zmiana siły mięśni od tygodnia 8 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana testu 6-minutowego marszu od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Maksymalne ciśnienie wdechowe zmienia się procentowo od tygodnia 8 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Zmiana wyniku MRC od tygodnia 8 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Objętość i tekstura mięśni zmieniają się od 8 do 32 tygodnia przy użyciu obrazowania MR
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Zmiana zawartości glikogenu w mięśniu czworogłowym od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Zmiana aktywności enzymu GAA od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Zmiana HEX4 od tygodnia 8 do tygodnia 32
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy
Inne parametry spirometrii zmieniają się od 8 do 32 tygodnia
Ramy czasowe: Osiem miesięcy
Osiem miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, Irvine

Śledczy

  • Główny śledczy: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 października 2015

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

6 sierpnia 2018

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

24 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

13 stycznia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 września 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2019

Ostatnia weryfikacja

1 września 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HS# 2013-9365

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników zostaną udostępnione uczestnikom po opublikowaniu danych w recenzowanym czasopiśmie.

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj