Pompe 病患者抗阻运动训练的安全性和有效性。 (ExercisPompe)
2019年9月24日 更新者：Virginia Kimonis、University of California, Irvine
晚发性庞贝病患者抗阻运动训练的安全性和有效性——初步研究
这项研究的目的是确定锻炼是否有助于改善庞贝病患者的肌肉力量、耐力和生活质量。
这是一项研究，旨在进一步确定接受饮食和运动联合疗法治疗的庞贝病患者的结果。
研究概览
详细说明
资格：年龄在 16 岁或以上，通过基因检测被诊断患有庞贝病，并出现肌肉无力等症状的受试者
时间承诺：
该研究将持续8个月。 该研究包括第 9 周、第 16 周、第 24 周和第 32 周的基线访视和回访。 在第 9 周访问时，将为受试者提供个性化的锻炼计划，该计划将在接下来的 24 周内实施。 受试者将被要求在第 16 周、第 24 周和第 32 周再回来进行三次访问。 为期 24 周的培训期将包括每周 3 次锻炼，每次锻炼大约 15-30 分钟。 它还将涉及呼吸练习，受试者可以每天在家做两次，每次 10-15 分钟。 研究访问将包括锻炼计划、体格检查、抽血和问卷调查。
预期收益：
可能的好处包括延缓肌肉无力的进展。 从这项研究中获得的知识将帮助研究人员了解运动对疾病的影响。 这最终可能会导致未来预防症状发作的新形式。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Irvine、California、美国、92697
- UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 75年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 能够完全同意协议。
- 身体能够进行 12 周的抗阻训练。
- 确诊为庞贝病的患者。
- 年龄 16 岁至 75 岁。
- 目前正在接受 ERT。
- 接受 ERT 至少 1 年的患者。
排除标准：
- 未确诊庞贝病的患者，无论是通过任何组织的 GAA 酶缺乏和/或分子检测显示两个 GAA 基因突变
- 无法步行或骑自行车
- 无法同意研究/程序
- 怀孕或哺乳的妇女
- 心脏病
- 体内有任何金属的患者，例如用于血管修复的金属夹和/或植入设备（例如心脏起搏器）会阻止他们进行 MRI。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：阻力运动训练
参与者将在 2 个月的观察期后接受阻力训练方案。
参与者将接受为期 6 个月的培训（总共 = 72 次培训课程）。
阻力训练计划中将包括两个肌肉群（四肢）。
参与者还将开始使用压力阈值呼吸训练器进行呼吸肌力量训练。
|
抗阻训练：伸膝屈肘各3次，每周3组； 10 次/组，持续 6 个月 呼吸肌力量训练：25 次重复 - 每天两次，每周 6 天，持续 6 个月 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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从第 8 周到第 32 周的等长肌肉力量变化
大体时间：八个月
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八个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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6 分钟步行测试从第 8 周到第 32 周的变化
大体时间：八个月
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八个月
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从第 8 周到第 32 周的最大吸气压力百分比变化
大体时间：八个月
|
八个月
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MRC 分数从第 8 周到第 32 周的变化
大体时间：八个月
|
八个月
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使用 MR 成像从第 8 周到第 32 周肌肉体积和质地发生变化
大体时间：八个月
|
八个月
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第 8 周至第 32 周股四头肌糖原含量变化
大体时间：八个月
|
八个月
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GAA 酶活性从第 8 周到第 32 周发生变化
大体时间：八个月
|
八个月
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HEX4 从第 8 周到第 32 周的变化
大体时间：八个月
|
八个月
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其他肺活量测定参数从第 8 周到第 32 周发生变化
大体时间：八个月
|
八个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Virginia Kimonis, MD MRCP、University of California, Irvine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Bembi B, Pisa FE, Confalonieri M, Ciana G, Fiumara A, Parini R, Rigoldi M, Moglia A, Costa A, Carlucci A, Danesino C, Pittis MG, Dardis A, Ravaglia S. Long-term observational, non-randomized study of enzyme replacement therapy in late-onset glycogenosis type II. J Inherit Metab Dis. 2010 Dec;33(6):727-35. doi: 10.1007/s10545-010-9201-8. Epub 2010 Sep 14.
- Bodamer OA, Leonard JV, Halliday D. Dietary treatment in late-onset acid maltase deficiency. Eur J Pediatr. 1997 Aug;156 Suppl 1:S39-42. doi: 10.1007/pl00014270.
- Schoser B, Hill V, Raben N. Therapeutic approaches in glycogen storage disease type II/Pompe Disease. Neurotherapeutics. 2008 Oct;5(4):569-78. doi: 10.1016/j.nurt.2008.08.009.
- Slonim AE, Coleman RA, McElligot MA, Najjar J, Hirschhorn K, Labadie GU, Mrak R, Evans OB, Shipp E, Presson R. Improvement of muscle function in acid maltase deficiency by high-protein therapy. Neurology. 1983 Jan;33(1):34-8. doi: 10.1212/wnl.33.1.34.
- Slonim AE, Bulone L, Goldberg T, Minikes J, Slonim E, Galanko J, Martiniuk F. Modification of the natural history of adult-onset acid maltase deficiency by nutrition and exercise therapy. Muscle Nerve. 2007 Jan;35(1):70-7. doi: 10.1002/mus.20665.
- Sveen ML, Jeppesen TD, Hauerslev S, Kober L, Krag TO, Vissing J. Endurance training improves fitness and strength in patients with Becker muscular dystrophy. Brain. 2008 Nov;131(Pt 11):2824-31. doi: 10.1093/brain/awn189. Epub 2008 Sep 6.
- Terzis G, Dimopoulos F, Papadimas GK, Papadopoulos C, Spengos K, Fatouros I, Kavouras SA, Manta P. Effect of aerobic and resistance exercise training on late-onset Pompe disease patients receiving enzyme replacement therapy. Mol Genet Metab. 2011 Nov;104(3):279-83. doi: 10.1016/j.ymgme.2011.05.013. Epub 2011 May 19.
- Winkel LP, Van den Hout JM, Kamphoven JH, Disseldorp JA, Remmerswaal M, Arts WF, Loonen MC, Vulto AG, Van Doorn PA, De Jong G, Hop W, Smit GP, Shapira SK, Boer MA, van Diggelen OP, Reuser AJ, Van der Ploeg AT. Enzyme replacement therapy in late-onset Pompe's disease: a three-year follow-up. Ann Neurol. 2004 Apr;55(4):495-502. doi: 10.1002/ana.20019.
- Jones HN, Crisp KD, Robey RR, Case LE, Kravitz RM, Kishnani PS. Respiratory muscle training (RMT) in late-onset Pompe disease (LOPD): Effects of training and detraining. Mol Genet Metab. 2016 Feb;117(2):120-8. doi: 10.1016/j.ymgme.2015.09.003. Epub 2015 Sep 8.
- van den Berg LE, Favejee MM, Wens SC, Kruijshaar ME, Praet SF, Reuser AJ, Bussmann JB, van Doorn PA, van der Ploeg AT. Safety and efficacy of exercise training in adults with Pompe disease: evalution of endurance, muscle strength and core stability before and after a 12 week training program. Orphanet J Rare Dis. 2015 Jul 19;10:87. doi: 10.1186/s13023-015-0303-0.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年10月1日
初级完成 (实际的)
2018年8月6日
研究完成 (实际的)
2019年9月24日
研究注册日期
首次提交
2015年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月11日
首次发布 (估计)
2016年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2019年9月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2019年9月24日
最后验证
2019年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HS# 2013-9365
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在同行评审的期刊上发表数据后，将向参与者提供个人参与者数据。
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