Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af modstandstræning hos patienter med Pompes sygdom. (ExercisPompe)

24. september 2019 opdateret af: Virginia Kimonis, University of California, Irvine

Sikkerhed og effektivitet af modstandstræning hos patienter med sent debuterende Pompes sygdom - en pilotundersøgelse

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at afgøre, om træning vil hjælpe med at forbedre muskelstyrke, udholdenhed og livskvalitet hos personer med Pompes sygdom. Dette er et forskningsstudie for yderligere at definere resultatet af patienter med Pompes sygdom behandlet med en kombineret diæt og træningsterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Berettigelse: Forsøgspersoner, der er 16 år eller ældre, er blevet diagnosticeret med Pompes sygdom ved genetisk testning og viser symptomer som muskelsvaghed

Tidsforpligtelse:

Studiet vil vare i 8 måneder. Denne undersøgelse består af et baseline-besøg og genbesøg i uge 9, uge ​​16, uge ​​24 og uge 32. Ved besøget i uge 9 vil forsøgspersonen få en individuel træningsplan, som vil blive gennemført over de næste 24 uger. Forsøgspersonen vil blive bedt om at vende tilbage til yderligere tre besøg i uge 16, uge ​​24 og uge 32. Den 24 ugers træningsperiode vil involvere 3 træningspas om ugen, ca. 15-30 minutter hver. Det vil også involvere en åndedrætsøvelse, som forsøgspersonen kan lave derhjemme to gange dagligt i 10-15 minutter pr. session. Studiebesøgene vil omfatte træningsplanen, fysisk undersøgelse, blodprøvetagning og spørgeskemaer.

Forventede fordele:

De mulige fordele inkluderer en forsinkelse i progression af muskelsvaghed. Den viden opnået fra denne undersøgelse vil hjælpe forskere med at forstå effekten af ​​træning på sygdommen. Dette kan i sidste ende føre til nye former for forebyggelse af symptomdebut i fremtiden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kunne give fuldt samtykke til protokollen.
  2. Fysisk i stand til at udføre modstandsøvelser i 12 uger.
  3. Patienter med en bekræftet diagnose af Pompes sygdom.
  4. Alder 16 år til 75 år.
  5. Modtager i øjeblikket ERT.
  6. Patient på ERT i mindst 1 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter uden bekræftet diagnose af Pompes sygdom, enten ved GAA-enzymmangel fra noget væv og/eller molekylær testning, der afslører to GAA-genmutationer
  2. Ude af stand til at gå eller cykle
  3. Kan ikke give samtykke til undersøgelsen/procedurerne
  4. Kvinder, der er gravide eller ammer
  5. Hjerte sygdom
  6. Patienter med ethvert metal inde i deres krop, såsom metalliske clips, der bruges til vaskulære reparationer og/eller implanterede anordninger, såsom pacemakere, som ville forhindre dem i at udføre MR.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Modstandstræning
Deltagerne vil få et regime med modstandstræning efter en 2 måneders observationsperiode. Deltagerne vil blive trænet i 6 måneder (i alt = 72 træningssessioner). To muskelgrupper (lemmer) vil blive inkluderet i modstandstræningsprogrammet. Deltagerne vil også blive indledt med Respiratorisk muskelstyrketræning ved hjælp af tryktærskel respiratoriske trænere.
Andet: Modstandstræning

Modstandstræning: knæforlængelse og albuefleksion hver 3 gange om ugen 3 sæt hver session; 10 reps/sæt i 6 måneder

Respiratorisk muskelstyrketræning: 25 gentagelser -to gange dagligt, 6 dage om ugen i 6 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Isometrisk muskelstyrkeændring fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
6 minutters gangtest ændres fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
Maksimale inspiratoriske tryk i procent ændres fra uge 8 til og med uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
MRC-scoreændring fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
Muskelvolumen og tekstur ændres fra uge 8 til uge 32 ved hjælp af MR-billeddannelse
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
Ændring af glykogenindhold i quadriceps-musklen fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
GAA enzymaktivitet ændres fra uge 8 til uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
HEX4-ændring fra uge 8 til og med uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder
Andre spirometriparametre ændres fra uge 8 til og med uge 32
Tidsramme: Otte måneder
Otte måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, Irvine

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

6. august 2018

Studieafslutning (FAKTISKE)

24. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2016

Først opslået (SKØN)

13. januar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

26. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. september 2019

Sidst verificeret

1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HS# 2013-9365

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata vil blive gjort tilgængelige for deltagerne, efter at data er offentliggjort i et peer reviewed journal.

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Modstandstræning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Greece

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner