Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effektivitet av motstandstrening hos pasienter med Pompes sykdom. (ExercisPompe)

24. september 2019 oppdatert av: Virginia Kimonis, University of California, Irvine

Sikkerhet og effektivitet av motstandstrening hos pasienter med sent oppstått Pompe-sykdom - en pilotstudie

Formålet med denne forskningsstudien er å finne ut om trening vil bidra til å forbedre muskelstyrke, utholdenhet og livskvalitet hos personer med Pompes sykdom. Dette er en forskningsstudie for ytterligere å definere utfallet av pasienter med Pompes sykdom behandlet med kombinert diett og treningsterapi.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifisering: Personer som er 16 år eller eldre, har blitt diagnostisert med Pompes sykdom ved genetisk testing, og viser symptomer som muskelsvakhet

Tidsforpliktelse:

Studiet vil vare i 8 måneder. Denne studien består av et baseline-besøk og gjenbesøk i uke 9, uke 16, uke 24 og uke 32. Ved besøket uke 9 vil faget få en individuell treningsplan som skal gjennomføres i løpet av de neste 24 ukene. Observanden vil bli bedt om å komme tilbake for ytterligere tre besøk i uke 16, uke 24 og uke 32. Den 24 uker lange treningsperioden vil innebære 3 treningsøkter i uken, ca. 15-30 minutter hver. Det vil også innebære en pusteøvelse som forsøkspersonen kan gjøre hjemme to ganger daglig i 10-15 minutter per økt. Studiebesøkene vil inkludere treningsplan, fysisk undersøkelse, blodprøvetaking og spørreskjemaer.

Forventede fordeler:

De mulige fordelene inkluderer en forsinkelse i progresjon av muskelsvakhet. Kunnskapen fra denne studien vil hjelpe forskere til å forstå effekten av trening på sykdommen. Dette kan etter hvert føre til nye former for forebygging av symptomdebut i fremtiden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • UCI ICTS (Institute for Clinical and Translational Science)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 75 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kunne gi fullt samtykke til protokollen.
  2. Fysisk i stand til å utføre motstandsøvelser i 12 uker.
  3. Pasienter med bekreftet diagnose av Pompes sykdom.
  4. Alder 16 år til 75 år.
  5. Mottar for tiden ERT.
  6. Pasient på ERT i minst 1 år.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter uten bekreftet diagnose av Pompes sykdom, enten ved GAA-enzymmangel fra vev og/eller molekylære tester som avslører to GAA-genmutasjoner
  2. Kan ikke gå eller sykle
  3. Kan ikke samtykke til studien/prosedyrene
  4. Kvinner som er gravide eller ammer
  5. Hjertesykdom
  6. Pasienter med metall inne i kroppen, for eksempel metallklemmer som brukes til vaskulære reparasjoner og/eller implanterte enheter som pacemakere som hindrer dem i å utføre MR.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Motstandstrening
Deltakerne vil få et diett med motstandstrening etter en 2 måneders observasjonsperiode. Deltakerne vil trenes i 6 måneder (totalt = 72 treningsøkter). To muskelgrupper (lemmer) vil bli inkludert i motstandstreningsprogrammet. Deltakerne vil også bli igangsatt med Respiratorisk muskelstyrketrening ved bruk av trykk-terskel åndedrettstrener.
Annen: Motstandstrening

Motstandstrening: kneforlengelse og albuefleksjon hver 3 ganger per uke 3 sett hver økt; 10 reps/sett i 6 måneder

Respiratorisk muskelstyrketrening: 25 repetisjoner -to ganger daglig, 6 dager i uken i 6 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Isometrisk muskelstyrkeendring fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
6 minutters gangtest endres fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
Prosentvis endring av maksimalt inspirasjonstrykk fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
MRC-poengsendringer fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
Muskelvolum og tekstur endres fra uke 8 til uke 32 ved bruk av MR-bilder
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
Endring av glykogeninnhold i quadriceps-muskelen fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
GAA enzymaktivitet endres fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
HEX4-endring fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder
Andre spirometriparametre endres fra uke 8 til uke 32
Tidsramme: Åtte måneder
Åtte måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, Irvine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Virginia Kimonis, MD MRCP, University of California, Irvine

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. oktober 2015

Primær fullføring (FAKTISKE)

6. august 2018

Studiet fullført (FAKTISKE)

24. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2016

Først lagt ut (ANSLAG)

13. januar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

26. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. september 2019

Sist bekreftet

1. september 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HS# 2013-9365

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata vil bli gjort tilgjengelig for deltakerne etter at data er publisert i et fagfellevurdert tidsskrift.

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere