さまざまな形態の部分脂肪異栄養症におけるメトレレプチンの長期的な安全性と有効性を調査するための臨床プロトコル

包含基準:

• 以前に完了した研究プロトコル:

  o 脂肪異栄養症に関連する非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）または非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）における組換えヒトレプチン（METRELEPTIN）の有効性を調査するための臨床プロトコル、MB002-014（IRMBED：HUM00058708）

• -上記のプロトコルの完了時に、次の基準の少なくとも1つを満たすことによって定義される臨床的利益を示します。

  • HbA1c ≥ 1.0% の減少、または、
  • ベースラインの 30% 以上のトリグリセリドの減少、または、
  • インスリン必要量の減少≧40%、または、
  • 総 NASH スコアが 2 ポイント以上低下し、
  • 中止が行われた場合、メトレレプチンの中止後の代謝パラメータの著しい悪化。
  • メトレレプチンによって大幅に改善されたように見える健康状態で、2 つの独立した医療提供者が薬物の中止を防ぐよう要請しています。 さらに、PI は、薬物継続の禁忌 (骨髄抑制など) がないことを文書化する必要があります。
• -ベースラインで5歳以上の男性または女性です。

• 男性、出産の可能性のない女性、または出産の可能性のある女性の場合は、次のすべての基準を満たしています (1 年以内に月経があった閉経期の女性を含む):

  • 授乳していない
  • -ベースラインでの陰性妊娠検査結果（ヒト絨毛性ゴナドトロピン、ベータサブユニット）（子宮摘出女性には適用されません）。
  • 適切な避妊法（インプラント、注射剤、経口避妊薬、一部の子宮内避妊器具、性的禁欲、卵管結紮、または精管切除されたパートナー）メトレレプチン治療の全期間中。
• -正常な変動の範囲外の部分的な（四肢）体脂肪の喪失の証拠によって定義される、医師が確認した脂肪異栄養症を持っています。
• 18 歳以上で、ミシガン大学機関審査委員会 (IRBMED) が承認したインフォームド コンセント フォーム (ICF) を読み、理解し、署名することができ、治験担当医および治験チームと連絡を取り、プロトコル要件を理解して遵守することができる。
• 18 歳未満で 7 歳以上の場合、ミシガン大学 IRBMED が承認した適切な同意書を読み、理解し、署名することができ、ICF を読み、理解し、署名できる親または法定後見人がいる。
• 7 歳未満かつ 5 歳以上の場合、または読み書きができない場合は、適切な同意書を子供に説明する必要があります。
• 以前にチアゾリジンジオンまたはビタミン E で治療したことがある場合は、少なくとも 3 か月間これらの薬を安定して服用してください。

除外基準:

• -進行した肝疾患の存在（異常な合成機能、異常な部分トロンボプラスチン時間またはアルブミンによって証明される）.
• ウイルス性肝炎の他の病因の証拠。
• -臨床的に重大な血液学的異常（好中球減少症および/またはリンパ節腫脹など）の存在。
• HIV感染の存在。
• -インフォームドコンセントを与えることができない。
• -末期腎疾患、あらゆる種類の活動性がん、または>クラス2のうっ血性心不全の存在（（ニューヨーク心臓協会機能分類システム）、病歴および身体検査に基づく。
• -大腸菌由来のタンパク質に対する既知のアレルギーがあるか、メトレレプチン治療の成分に対する過敏症があります。
• データ収集の成功を妨げる可能性があると調査員が判断したその他の状態。