KLINISK PROTOKOLL for å undersøke langsiktig sikkerhet og effekt av Metreleptin i forskjellige former for delvis lipodystrofi

Inklusjonskriterier:

• Tidligere gjennomført studieprotokoll:

  o KLINISK PROTOKOLL for å undersøke effekten av rekombinant humant leptin (METRELEPTIN) ved ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH) eller ikke-alkoholisk fettleversykdom (NAFLD) assosiert med lipodystrofi, MB002-014 (IRMBED: HUM00058708)

• Demonstrerer klinisk fordel som definert ved å oppfylle minst ett av følgende kriterier ved fullføring av de ovenfor angitte protokollene:

  • Reduksjon av HbA1c ≥ 1,0 % eller,
  • Reduksjon av triglyserider ≥ 30 % av baseline eller,
  • Reduksjon i insulinbehov ≥ 40 % eller,
  • Reduksjon i total NASH-poengsum med ≥ 2 poeng,
  • Betydelig forverring av metabolske parametere etter seponering av Metreleptin dersom seponering er foretatt.
  • En helsetilstand som ser ut til å ha blitt betydelig forbedret av metreleptin som to uavhengige helsepersonell ber om å forhindre seponering av medikamenter for. I tillegg må PI dokumentere fravær av kontraindikasjoner for fortsettelse av medikamentet (som benmargssuppresjon).
• Er mann eller kvinne ≥ 5 år gammel ved baseline.

• Er mann, kvinne ikke i fertil alder, eller oppfyller alle følgende kriterier hvis kvinne i fertil alder (inkludert perimenopausale kvinner som har hatt menstruasjon innen ett år):

  • Ikke ammer
  • Negativt resultat av graviditetstest (humant koriongonadotropin, beta-underenhet) ved baseline (gjelder ikke hysterektomiserte kvinner).
  • Må praktisere og være villig til å fortsette å praktisere passende prevensjon (definert som en metode som resulterer i en lav feilrate ved konsekvent og korrekt bruk, for eksempel implantater, injiserbare p-piller, orale prevensjonsmidler, enkelte intrauterine prevensjonsmidler, seksuell avholdenhet, tubal ligering, eller en vasektomisert partner) under hele varigheten av metreleptinbehandlingen.
• Har legebekreftet lipodystrofi som definert av bevis på delvis (lemmer) tap av kroppsfett utenfor området for normal variasjon.
• Hvis ≥ 18 år er i stand til å lese, forstå og signere det godkjente informerte samtykkeskjemaet (ICF) ved University of Michigan (IRBMED), må du kommunisere med studielegen og studieteamet, forstå og overholde protokollkravene.
• Hvis < 18 og ≥ 7 år er i stand til å lese, forstå og signere det aktuelle IRBMED-godkjente samtykkeskjemaet ved University of Michigan og har en forelder eller verge som er i stand til å lese, forstå og signere ICF.
• Hvis < 7 og ≥ 5 år eller ikke kan lese, må det aktuelle samtykkeskjemaet forklares for barnet.
• Hvis tidligere behandlet med tiazolidindioner eller vitamin E, stabil dose av disse medisinene i minst 3 måneder.

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av avansert leversykdom (som vist ved unormal syntetisk funksjon, unormal delvis tromboplastintid eller albumin).
• Bevis på andre etiologier av viral hepatitt.
• Tilstedeværelse av klinisk signifikante hematologiske abnormiteter (som nøytropeni og/eller lymfadenopati).
• Tilstedeværelse av HIV-infeksjon.
• Manglende evne til å gi informert samtykke.
• Tilstedeværelse av nyresykdom i sluttstadiet, alle typer aktiv kreft eller >klasse 2 kongestiv hjertesvikt ((New York Heart Association Functional Classification System), basert på sykehistorie og fysisk undersøkelse.
• Har kjente allergier mot E. coli-avledede proteiner eller overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i metreleptinbehandling.
• Enhver annen tilstand etter etterforskernes mening som kan hindre vellykket datainnsamling.