다양한 형태의 부분 지방이영양증에서 메트렐렙틴의 장기적 안전성 및 효능을 조사하기 위한 임상 프로토콜
다양한 형태의 부분 지방이영양증에서 재조합 인간 렙틴(METRELEPTIN)의 장기적 안전성 및 효능을 조사하기 위한 임상 프로토콜
연구 개요
상세 설명
Leptin은 현재 일반화된 형태의 지방이영양증 환자에게 Myalept 형태로 승인된 치료제입니다. 그러나 2014년 2월 24일 FDA 결정에 따라 질병의 부분적 형태를 가진 환자에 대해 여전히 조사 중입니다. 연구 조사관은 부분 지방이영양증 환자, 특히 가족성 부분 지방이영양증 환자를 대상으로 프로토콜을 수행해 왔습니다. 현재 승인된 라벨이 적용되지 않지만 상당한 임상적 이점을 경험한 많은 환자들이 이 프로토콜에 따라 치료를 받았습니다.
이 연구는 연구자가 완성한 프로토콜(MB002-014)에 따라 자발적으로 치료를 완료하고 헤모글로빈 A1c, 트리글리세라이드 수치 및/또는 삶의 질에 영향을 미치는 기본 당뇨병 또는 지질 요법의 감소.
이 장기 연구에서는 결과에 설명된 대로 최종 데이터 분석에서 데이터가 제외된 3명의 개인이 있었지만 모든 참가자는 기본 데이터와 표로 작성된 안전성 데이터의 프레젠테이션에 포함되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
이전에 완료한 연구 프로토콜:
o 지방이영양증과 관련된 비알코올성 지방간염(NASH) 또는 비알코올성 지방간 질환(NAFLD)에서 재조합 인간 렙틴(METRELEPTIN)의 효능을 조사하기 위한 임상 프로토콜, MB002-014(IRMBED: HUM00058708)
위에 명시된 프로토콜 완료 시 다음 기준 중 하나 이상을 충족하여 정의된 임상적 이점을 입증합니다.
- HbA1c ≥ 1.0% 감소 또는,
- 베이스라인의 트리글리세리드 ≥ 30% 감소 또는,
- 인슐린 요구량의 감소 ≥ 40% 또는,
- 총 NASH 점수가 2점 이상 감소,
- 중단을 한 경우 Metreleptin 중단 후 대사 매개 변수의 현저한 악화.
- 두 명의 독립적인 의료 서비스 제공자가 약물 중단을 방지하도록 요청하는 메트렐렙틴에 의해 상당히 개선된 것으로 보이는 건강 상태입니다. 또한 PI는 약물 지속(예: 골수 억제)에 대한 금기 사항이 없음을 문서화해야 합니다.
- 기준선에서 5세 이상의 남성 또는 여성입니다.
남성, 가임기 여성이 아니거나, 가임기 여성인 경우 다음 기준을 모두 충족함(1년 이내 월경을 한 폐경기 여성 포함):
- 모유 수유 아님
- 기준선에서 음성 임신 검사 결과(인간 융모막 성선 자극 호르몬, 베타 소단위)(자궁절제된 여성에게는 적용되지 않음).
- 적절한 피임법(임플란트, 주사제, 경구 피임약, 일부 자궁내 피임 장치, 금욕, 난관 결찰, 또는 정관 수술 파트너) 메트렐렙틴 치료의 전체 기간 동안.
- 정상적인 변화 범위를 벗어난 체지방의 부분적(사지) 손실의 증거로 정의된 바와 같이 의사가 확인한 지방이영양증이 있습니다.
- ≥ 18세인 경우 미시간 대학교 기관 검토 위원회(IRBMED) 승인 정보에 입각한 동의서(ICF)를 읽고 이해하고 서명할 수 있으며 연구 의사 및 연구 팀과 소통하고 프로토콜 요구 사항을 이해하고 준수할 수 있습니다.
- 18세 미만 및 7세 이상인 경우 적절한 미시간 대학교 IRBMED 승인 승인 양식을 읽고 이해하고 서명할 수 있으며 ICF를 읽고 이해하고 서명할 수 있는 부모 또는 법적 보호자가 있습니다.
- 7세 미만 및 5세 이상이거나 글을 읽을 수 없는 경우 적절한 동의서 양식을 아동에게 설명해야 합니다.
- 이전에 티아졸리딘디온 또는 비타민 E로 치료받은 적이 있는 경우, 이러한 약물을 최소 3개월 동안 안정적으로 투여하십시오.
제외 기준:
- 진행성 간 질환의 존재(이상 합성 기능, 비정상적인 부분 트롬보플라스틴 시간 또는 알부민으로 입증됨).
- 바이러스성 간염의 다른 원인의 증거.
- 임상적으로 유의한 혈액학적 이상(예: 호중구감소증 및/또는 림프절병증)의 존재.
- HIV 감염의 존재.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없습니다.
- 병력 및 신체 검사에 근거한 말기 신장 질환, 모든 유형의 활동성 암 또는 클래스 2 이상의 울혈성 심부전((뉴욕 심장 협회 기능 분류 시스템)의 존재.
- 대장균 유래 단백질에 대한 알려진 알레르기 또는 메트렐렙틴 치료 성분에 대한 과민증이 있습니다.
- 성공적인 데이터 수집을 방해할 수 있다고 조사관이 판단하는 기타 조건.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 메트렐렙틴
메트렐렙틴 오픈 라벨
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MyaLept(재조합-메티오닐 인간 렙틴(r-metHuLeptin) METRELEPTIN) 피하 주사
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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공복 트리글리세리드 수치의 변화율
기간: 메트렐렙틴 투여 5년 또는 이월된 마지막 관찰
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Mg/dL로 측정된 메트렐렙틴 투여 5년 후 공복 트리글리세라이드 수치는 기준선에서의 공복 트리글리세라이드 수치와 비교됩니다.
전체 범위와 함께 기준선 대비 중앙값 증가(양수) 또는 감소가 표시됩니다.
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메트렐렙틴 투여 5년 또는 이월된 마지막 관찰
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 A1c 수치의 변화율
기간: 메트렐렙틴 투여 5년 또는 이월된 마지막 관찰
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%로 측정된 메트렐렙틴 투여 5년 후의 공복 헤모글로빈 A1c 수치는 기준선에서의 공복 헤모글로빈 수치와 비교됩니다.
따라서 예를 들어 10%에서 5%로 변경하면 -50% 변경(또는 50% 감소)이 됩니다.
전체 범위와 함께 기준선 대비 중앙값 증가(양수) 또는 감소가 표시됩니다.
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메트렐렙틴 투여 5년 또는 이월된 마지막 관찰
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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