PROTOKÓŁ KLINICZNY do badania długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności metreleptyny w różnych postaciach częściowej lipodystrofii

Kryteria przyjęcia:

• Wcześniej zakończony protokół badania:

  o PROTOKÓŁ KLINICZNY w celu zbadania skuteczności rekombinowanej ludzkiej leptyny (METRELEPTIN) w niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniu wątroby (NASH) lub niealkoholowej stłuszczeniowej chorobie wątroby (NAFLD) związanej z lipodystrofią, MB002-014 (IRMBED: HUM00058708)

• Wykazuje korzyść kliniczną zgodnie z definicją poprzez spełnienie co najmniej jednego z poniższych kryteriów po ukończeniu wyżej wymienionych protokołów:

  • Redukcja HbA1c ≥ 1,0% lub,
  • Zmniejszenie stężenia triglicerydów ≥ 30% wartości wyjściowej lub,
  • Zmniejszenie zapotrzebowania na insulinę ≥ 40% lub
  • obniżenie całkowitej punktacji NASH o ≥ 2 punkty,
  • Znaczące pogorszenie parametrów metabolicznych po odstawieniu metreleptyny, jeśli przerwanie leczenia zostało podjęte.
  • Stan zdrowia, który wydaje się znacznie poprawiać dzięki metreleptynie, w związku z którym dwóch niezależnych pracowników służby zdrowia prosi o zapobieganie odstawieniu leku. Ponadto PI musi udokumentować brak przeciwwskazań do kontynuacji leczenia (takich jak supresja szpiku kostnego).
• Jest mężczyzną lub kobietą w wieku ≥ 5 lat na początku badania.

• Jest mężczyzną, kobietą nie mogącą zajść w ciążę lub spełnia wszystkie poniższe kryteria, jeśli jest kobietą w wieku rozrodczym (w tym kobiety w okresie okołomenopauzalnym, które miały miesiączkę w ciągu jednego roku):

  • Nie karmienie piersią
  • Negatywny wynik testu ciążowego (ludzka gonadotropina kosmówkowa, podjednostka beta) na początku badania (nie dotyczy kobiet po histerektomii).
  • Musi praktykować i być chętnym do kontynuowania odpowiedniej kontroli urodzeń (zdefiniowanej jako metoda, która skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń, gdy jest stosowana konsekwentnie i prawidłowo, jak np. lub partner po wazektomii) przez cały okres leczenia metreleptyną.
• Ma potwierdzoną przez lekarza lipodystrofię zdefiniowaną jako dowód częściowej (kończyn) utraty tkanki tłuszczowej poza zakresem normalnych odchyleń.
• Jeśli ≥ 18 lat, jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody (ICF) zatwierdzony przez instytucjonalną komisję rewizyjną Uniwersytetu Michigan (IRBMED), komunikować się z lekarzem prowadzącym badanie i zespołem badawczym, rozumieć i przestrzegać wymagań protokołu.
• Jeśli < 18 i ≥ 7 lat, jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać odpowiedni formularz zgody zatwierdzony przez IRBMED Uniwersytetu Michigan i ma rodzica lub opiekuna prawnego, który jest w stanie przeczytać, zrozumieć i podpisać ICF.
• Jeśli dziecko ma < 7 i ≥ 5 lat lub nie potrafi czytać, należy wyjaśnić dziecku odpowiedni formularz zgody.
• Jeśli wcześniej leczono tiazolidynodionami lub witaminą E, stabilną dawkę tych leków przez co najmniej 3 miesiące.

Kryteria wyłączenia:

• Obecność zaawansowanej choroby wątroby (o czym świadczy nieprawidłowa czynność syntezy, nieprawidłowy czas częściowej tromboplastyny ​​​​lub albumina).
• Dowody na inną etiologię wirusowego zapalenia wątroby.
• Obecność klinicznie istotnych nieprawidłowości hematologicznych (takich jak neutropenia i (lub) powiększenie węzłów chłonnych).
• Obecność zakażenia wirusem HIV.
• Niemożność wyrażenia świadomej zgody.
• Obecność schyłkowej niewydolności nerek, dowolnego rodzaju czynnego nowotworu lub zastoinowej niewydolności serca >2. klasy (system klasyfikacji czynnościowej NY Heart Association), na podstawie wywiadu lekarskiego i badania fizykalnego.
• Stwierdzono alergie na białka pochodzące z E. coli lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik leczenia metreleptyną.
• Wszelkie inne warunki w opinii badaczy, które mogą utrudniać pomyślne gromadzenie danych.