КЛИНИЧЕСКИЙ ПРОТОКОЛ по изучению долгосрочной безопасности и эффективности метрелептина при различных формах частичной липодистрофии

Критерии включения:

• Ранее заполненный протокол исследования:

  o КЛИНИЧЕСКИЙ ПРОТОКОЛ по исследованию эффективности рекомбинантного лептина человека (МЕТРЛЕПТИН) при неалкогольном стеатогепатите (НАСГ) или неалкогольной жировой болезни печени (НАЖБП), связанной с липодистрофией, MB002-014 (IRMBED: HUM00058708)

• Демонстрирует клиническую пользу, определяемую соответствием хотя бы одному из следующих критериев после выполнения вышеуказанных протоколов:

  • Снижение HbA1c ≥ 1,0% или,
  • Снижение триглицеридов ≥ 30% от исходного уровня или,
  • Снижение потребности в инсулине ≥ 40% или,
  • Снижение общего балла по НАСГ на ≥ 2 балла,
  • Значительное ухудшение метаболических параметров после отмены метрелептина, если прекращение было предпринято.
  • Состояние здоровья, которое, по-видимому, значительно улучшилось на фоне приема метрелептина, в связи с чем два независимых поставщика медицинских услуг обращаются с просьбой предотвратить прекращение приема препарата. Кроме того, ИП должен документально подтвердить отсутствие противопоказаний для продолжения приема препарата (таких как угнетение функции костного мозга).
• Возраст мужчины или женщины ≥ 5 лет на исходном уровне.

• Является мужчиной, женщиной, не способной к деторождению, или соответствует всем следующим критериям, если женщина с репродуктивным потенциалом (включая женщин в перименопаузе, у которых был менструальный период в течение одного года):

  • Не кормление грудью
  • Отрицательный результат теста на беременность (хорионический гонадотропин человека, бета-субъединица) на исходном уровне (не относится к женщинам после гистерэктомии).
  • Должен практиковать и быть готовым продолжать практиковать соответствующие противозачаточные средства (определяемые как метод, который приводит к низкой частоте неудач при последовательном и правильном использовании, например, имплантаты, инъекции, оральные контрацептивы, некоторые внутриматочные противозачаточные средства, половое воздержание, перевязка маточных труб, или вазэктомированный партнер) в течение всего периода лечения метрелептином.
• Имеет подтвержденную врачом липодистрофию, определяемую доказательствами частичной (конечности) потери телесного жира за пределами диапазона нормальных изменений.
• Если возраст ≥ 18 лет, он может читать, понимать и подписывать форму информированного согласия (ICF), утвержденную Советом по институциональному обзору Мичиганского университета (IRBMED), общаться с врачом-исследователем и исследовательской группой, понимать и соблюдать требования протокола.
• Если возраст < 18 и ≥ 7 лет, он может читать, понимать и подписывать соответствующую форму согласия, утвержденную Мичиганским университетом IRBMED, и имеет родителя или законного опекуна, который может читать, понимать и подписывать ICF.
• Если ребенку < 7 и ≥ 5 лет или он не умеет читать, необходимо объяснить ребенку соответствующую форму согласия.
• Если ранее лечили тиазолидиндионами или витамином Е, стабилизируйте дозу этих препаратов в течение как минимум 3 месяцев.

Критерий исключения:

• Наличие прогрессирующего заболевания печени (о чем свидетельствует нарушение синтетической функции, нарушение частичного тромбопластинового времени или альбумина).
• Доказательства другой этиологии вирусного гепатита.
• Наличие клинически значимых гематологических нарушений (таких как нейтропения и/или лимфаденопатия).
• Наличие ВИЧ-инфекции.
• Невозможность дать информированное согласие.
• Наличие терминальной стадии почечной недостаточности, любого типа активного рака или застойной сердечной недостаточности >2 класса ((Система функциональной классификации Нью-Йоркской кардиологической ассоциации), на основании истории болезни и физического осмотра.
• Известные аллергии на белки, полученные из E. coli, или гиперчувствительность к любому компоненту лечения метрелептином.
• Любые другие условия, по мнению исследователей, которые могут препятствовать успешному сбору данных.