KLIININEN PROTOKOLLA metreleptiinin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi osittaisen lipodystrofian eri muodoissa
KLIININEN PROTOKOLLA ihmisen rekombinantin leptiinin (METRELEPTIN) pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi osittaisen lipodystrofian eri muodoissa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Leptiini on nyt hyväksytty lääke Myaleptin muodossa potilaille, joilla on yleistynyt lipodystrofia. Sitä tutkitaan kuitenkin edelleen potilaille, joilla on taudin osittaiset muodot FDA:n 24. helmikuuta 2014 tekemän päätöksen perusteella. Tutkijat ovat toteuttaneet protokollaa potilaille, joilla on osittainen lipodystrofia, erityisesti familiaalinen osittainen lipodystrofia. On ollut useita tämän protokollan mukaisesti hoidettuja potilaita, jotka eivät kuulu tällä hetkellä hyväksytyn etiketin piiriin, mutta jotka ovat kokeneet merkittävää kliinistä hyötyä.
Tämä tutkimus mahdollisti sellaisten potilaiden hoidon jatkamisen, joilla oli lipodystrofian osittaista muotoa ja jotka olivat vapaaehtoisesti suorittaneet hoidon tutkijoiden suorittaman protokollan (MB002-014) mukaisesti ja jotka saivat merkittävää kliinistä hyötyä hemoglobiini A1c:n, triglyseridipitoisuuksien ja/tai parantumisen perusteella. diabeteksen tai elämänlaatuun vaikuttavien lipidihoitojen vähentäminen.
Tässä pitkäkestoisessa tutkimuksessa oli kolme henkilöä, joiden tiedot jätettiin pois lopullisista data-analyyseistä, kuten tuloksissa selitettiin, mutta kaikki osallistujat otettiin mukaan perustietojen ja taulukoitujen turvallisuustietojen esittämiseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
- University of Michigan
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Aiemmin valmistunut tutkimusprotokolla:
o KLIININEN PROTOKOLLA ihmisen rekombinantin leptiinin (METRELEPTIN) tehon tutkimiseksi ei-alkoholisessa steatohepatiitissa (NASH) tai lipodystrofiaan liittyvässä alkoholittomassa rasvamaksasairauksissa (NAFLD), MB002-014 (IRMBED: HUM008)5870
Osoittaa kliinisen hyödyn sellaisena kuin se on määritelty täyttämällä vähintään yksi seuraavista kriteereistä, kun edellä mainitut protokollat on suoritettu:
- HbA1c:n vähennys ≥ 1,0 % tai
- Triglyseridien aleneminen ≥ 30 % lähtötasosta tai
- Insuliinintarpeen väheneminen ≥ 40 % tai
- NASH:n kokonaispistemäärän vähennys ≥ 2 pisteellä,
- Aineenvaihduntaparametrien merkittävä heikkeneminen Metreleptin-hoidon lopettamisen jälkeen, jos hoito on keskeytetty.
- Terveystila, joka näyttää parantuneen merkittävästi metreleptiinin vaikutuksesta, jonka vuoksi kaksi riippumatonta terveydenhuollon tarjoajaa pyytää estämään lääkkeiden käytön lopettamisen. Lisäksi PI:n on dokumentoitava lääkkeen jatkamisen vasta-aiheiden puuttuminen (kuten luuytimen suppressio).
- Onko mies tai nainen ≥ 5 vuotta vanha lähtötilanteessa.
Onko mies, nainen, joka ei ole hedelmällisessä iässä tai täyttää kaikki seuraavat kriteerit, jos hän on hedelmällisessä iässä oleva nainen (mukaan lukien perimenopausaaliset naiset, joilla on ollut kuukautiset vuoden sisällä):
- Ei imetä
- Negatiivinen raskaustestitulos (ihmisen koriongonadotropiini, beeta-alayksikkö) lähtötilanteessa (ei koske naisia, joilta on poistettu kohtu).
- Täytyy harjoitella ja olla valmis jatkamaan asianmukaista ehkäisyä (määritelty menetelmäksi, joka johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin, kun sitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, ruiskeet, suun kautta otettavat ehkäisyvälineet, jotkin kohdunsisäiset ehkäisyvälineet, seksuaalinen raittius, munanjohtimien sidonta, tai vasektomoitu kumppani) koko metreleptiinihoidon ajan.
- Hänellä on lääkärin vahvistama lipodystrofia, joka on määritelty todisteiden osittaisesta (raajojen) rasvan menetyksestä normaalin vaihtelualueen ulkopuolella.
- Jos ≥ 18-vuotias, pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan Michiganin yliopiston instituutioiden arviointilautakunnan (IRBMED) hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen (ICF), kommunikoimaan tutkimuslääkärin ja tutkimusryhmän kanssa, ymmärtämään ja noudattamaan protokollan vaatimuksia.
- Jos alle 18-vuotias ja ≥ 7-vuotias, pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan asianmukaisen Michiganin yliopiston IRBMED-hyväksynnän ja hänellä on vanhempi tai laillinen huoltaja, joka pystyy lukemaan, ymmärtämään ja allekirjoittamaan ICF:n.
- Jos hän on < 7 ja ≥ 5 vuotta vanha tai ei osaa lukea, lapselle on selitettävä asianmukainen suostumuslomake.
- Jos sitä on aiemmin hoidettu tiatsolidiinidioneilla tai E-vitamiinilla, näiden lääkkeiden vakaa annos vähintään 3 kuukauden ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Pitkälle edennyt maksasairaus (josta on osoituksena epänormaali synteettinen toiminta, epänormaali osittainen tromboplastiiniaika tai albumiini).
- Todisteet virushepatiitin muista etiologioista.
- Kliinisesti merkittävien hematologisten poikkeavuuksien (kuten neutropenia ja/tai lymfadenopatia) esiintyminen.
- HIV-infektion esiintyminen.
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus.
- Loppuvaiheen munuaissairauden, minkä tahansa aktiivisen syövän tyyppi tai > luokan 2 kongestiivinen sydämen vajaatoiminta ((New York Heart Associationin toiminnallinen luokittelujärjestelmä) sairaushistorian ja fyysisen tutkimuksen perusteella.
- Hänellä on tunnettu allergia E. colista peräisin oleville proteiineille tai yliherkkyys jollekin metreleptiinihoidon aineosalle.
- Kaikki muut tutkijoiden mielestä olosuhteet, jotka voivat haitata tiedonkeruun onnistumista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Metreleptiini
Avoin Metreleptin
|
MyaLept (rekombinantti-metionyyli ihmisen leptiini (r-metHuLeptin) METRELEPTIN) ihonalaiset injektiot
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos paaston triglyseriditasoissa
Aikaikkuna: 5 vuotta metreleptiinillä tai viimeinen havainto siirretty eteenpäin
|
Paaston triglyseriditasoja 5 vuoden metreleptiinin käytön jälkeen, mitattuna mg/dl, verrataan paastotriglyseriditasoihin lähtötilanteessa).
Mediaani prosentuaalinen nousu (positiiviset luvut) tai lasku lähtötasosta näytetään yhdessä koko alueen kanssa.
|
5 vuotta metreleptiinillä tai viimeinen havainto siirretty eteenpäin
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttimuutos hemoglobiini A1c -tasoissa
Aikaikkuna: 5 vuotta metreleptiinillä tai viimeinen havainto siirretty eteenpäin
|
Paaston hemoglobiini A1c -tasoja 5 vuoden metreleptiinihoidon jälkeen, mitattuna prosentteina, verrataan paaston hemoglobiinitasoihin lähtötilanteessa).
Siten esimerkiksi muutos 10 %:sta 5 %:iin olisi -50 % muutos (tai 50 % lasku).
Mediaani prosentuaalinen nousu (positiiviset luvut) tai lasku lähtötasosta näytetään yhdessä koko alueen kanssa.
|
5 vuotta metreleptiinillä tai viimeinen havainto siirretty eteenpäin
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUM00093399
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .