KLINISCHES PROTOKOLL zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin bei verschiedenen Formen der partiellen Lipodystrophie

Einschlusskriterien:

• Bisher abgeschlossenes Studienprotokoll:

  o KLINISCHES PROTOKOLL zur Untersuchung der Wirksamkeit von rekombinantem humanem Leptin (METRELEPTIN) bei nichtalkoholischer Steatohepatitis (NASH) oder nichtalkoholischer Fettlebererkrankung (NAFLD) in Verbindung mit Lipodystrophie, MB002-014 (IRMBED: HUM00058708)

• Demonstriert den klinischen Nutzen gemäß Definition durch Erfüllung mindestens eines der folgenden Kriterien nach Abschluss der oben genannten Protokolle:

  • Senkung des HbA1c ≥ 1,0 % oder,
  • Reduktion der Triglyceride ≥ 30 % des Ausgangswerts oder,
  • Abnahme des Insulinbedarfs ≥ 40 % oder
  • Reduktion des Gesamt-NASH-Scores um ≥ 2 Punkte,
  • Signifikante Verschlechterung der Stoffwechselparameter nach Absetzen von Metreleptin, falls ein Absetzen vorgenommen wurde.
  • Ein Gesundheitszustand, der sich durch Metreleptin anscheinend erheblich gebessert hat und für den zwei unabhängige Gesundheitsdienstleister einen Antrag stellen, um das Absetzen des Arzneimittels zu verhindern. Darüber hinaus muss der PI das Fehlen von Kontraindikationen für die Fortsetzung der Behandlung (z. B. Knochenmarksuppression) dokumentieren.
• Ist männlich oder weiblich ≥ 5 Jahre alt bei Studienbeginn.

• Ist männlich, weiblich nicht im gebärfähigen Alter oder erfüllt alle folgenden Kriterien, wenn weiblich im gebärfähigen Alter (einschließlich Frauen in der Perimenopause, die innerhalb eines Jahres eine Menstruation hatten):

  • Nicht stillen
  • Negatives Schwangerschaftstestergebnis (humanes Choriongonadotropin, Beta-Untereinheit) zu Studienbeginn (gilt nicht für hysterektomierte Frauen).
  • Muss eine angemessene Empfängnisverhütung praktizieren und bereit sein, dies auch weiterhin zu tun (definiert als eine Methode, die bei konsequenter und korrekter Anwendung zu einer niedrigen Misserfolgsrate führt, wie z. oder ein vasektomierter Partner) während der gesamten Behandlungsdauer mit Metreleptin.
• Hat eine ärztlich bestätigte Lipodystrophie, definiert durch Anzeichen eines teilweisen (Gliedmaßen-) Verlusts von Körperfett außerhalb des Bereichs der normalen Variation.
• Wenn ≥ 18 Jahre alt, in der Lage ist, die vom Institutional Review Board (IRBMED) der University of Michigan genehmigte Einverständniserklärung (ICF) zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben, mit dem Studienarzt und dem Studienteam zu kommunizieren, die Protokollanforderungen zu verstehen und einzuhalten.
• Wenn Sie < 18 und ≥ 7 Jahre alt sind, in der Lage sind, das entsprechende von der University of Michigan IRBMED genehmigte Zustimmungsformular zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben, und einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten haben, der in der Lage ist, die ICF zu lesen, zu verstehen und zu unterzeichnen.
• Bei < 7 und ≥ 5 Jahren oder Leseschwäche muss dem Kind die entsprechende Einverständniserklärung erklärt werden.
• Bei vorheriger Behandlung mit Thiazolidindionen oder Vitamin E, stabile Dosis dieser Medikamente für mindestens 3 Monate.

Ausschlusskriterien:

• Vorhandensein einer fortgeschrittenen Lebererkrankung (wie durch abnormale synthetische Funktion, abnormale partielle Thromboplastinzeit oder Albumin nachgewiesen).
• Hinweise auf andere Ätiologien der Virushepatitis.
• Vorhandensein klinisch signifikanter hämatologischer Anomalien (wie Neutropenie und/oder Lymphadenopathie).
• Vorhandensein einer HIV-Infektion.
• Unfähigkeit, eine informierte Zustimmung zu geben.
• Vorhandensein einer Nierenerkrankung im Endstadium, jeder Art von aktivem Krebs oder kongestiver Herzinsuffizienz > Klasse 2 ((New York Heart Association Functional Classification System), basierend auf Anamnese und körperlicher Untersuchung.
• Hat bekannte Allergien gegen von E. coli stammende Proteine ​​oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Metreleptin-Behandlung.
• Jede andere Bedingung nach Ansicht der Ermittler, die eine erfolgreiche Datenerfassung behindern könnte.