中間型大理石骨病におけるACTIMMUNE
インターフェロン ガンマ-1b 治療の単一アームによる大理石骨病の非盲検初期第 2 相試験
調査の概要
詳細な説明
大理石骨病は、まれな遺伝性の代謝性骨疾患であり、破骨細胞機能の障害を特徴とし、骨吸収の欠陥および全身性の高い骨量およびミネラル密度 (BMD) をもたらします。 重篤な疾患の患者では、この高い骨量が骨髄スペースを危険にさらし、髄外造血による肝脾腫とともに、骨髄不全および頻繁な感染を引き起こします。 現在、重度の大理石骨病患者に対する唯一の治療法は造血細胞移植 (HCT) ですが、HCT で治療された大理石骨病患者の生存率はわずか 55% 程度です。 したがって、この治療法は、生命を脅かす疾患の合併症を有する選択された個人にのみ適応されます。 したがって、HCT の候補ではない個人に対しても、HCT が必要になるまでの時間を延長するためにも、大理石骨病の追加治療が必要です。
インターフェロン ガンマ (IFN-γ) は、抗菌および抗ウイルス免疫調節効果があることが示されている天然のサイトカインであり、破骨細胞の形成と活性化を促進するスーパーオキシド アニオン産生の強力な刺激物質です。 大理石骨病患者の小さなグループにおける IFN-γ1b の以前の 2 つの研究では、骨梁領域の減少、骨髄スペースの増加、抗生物質療法を必要とする重度の感染症の数の減少、および顆粒球によるスーパーオキシド生成の増加が見出されました。マクロファージのコロニー。
したがって、研究者は、次のことを決定するために、中間期の大理石骨病患者のACTIMMUNE（IFN-γ1b）治療の初期第2相、多施設、非盲検、12か月の臨床試験を実施します。
- 中間型大理石骨病患者における1年間のインターフェロンガンマ-1b治療の実現可能性と忍容性。 具体的には、i) 患者を登録する能力、および ii) 1 年間の観察期間を通じて治療を継続することです。
- 免疫学的および血液学的機能、骨密度および破骨細胞機能、身体機能および生活の質の変化。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 大理石骨病の診断;と
- 貧血 (ヘモグロビン < 12 g/dL) が鉄欠乏に関連していない、または
- 好中球減少症 (好中球数 < 1000 好中球/ul、サイトカインでサポートされていない)、または
- 血小板減少症 (血小板数 < 50,000 細胞 x 109/L)、または
- 骨治癒障害の病歴、または
- 入院および/または静注抗生物質が必要であると定義された、前の年に1回以上の重篤な感染症、および
- 年齢 > 1 歳;と
- 3 ～ 6 か月の学習訪問ごとにスタディ センターに移動する能力。と
- -患者または親/法定後見人は、インフォームドコンセントを提供することができ、提供する意思があります。 7 歳から 17 歳の患者には、同意も提供する必要があります。
除外基準:
- HCT後12か月以内;
- 妊娠中または授乳中;
- -インターフェロンガンマ-1bまたは関連製品に対する既知または疑いのあるアレルギー;
- -治験薬または薬剤を含む同時治療研究への参加 研究登録から4週間以内;
- ALTが通常よりも3倍以上高い;また
- -治験責任医師が信じるその他の社会的または医学的状態 治験療法が開始された場合、または研究に有害である場合、被験者に重大な危険をもたらすと考えられます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ガンマインターフェロン-1b
ガンマインターフェロン-1b 100 mcg 皮下（SC）を週3回、12か月間投与
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ガンマ インターフェロン-1b の用量を、研究の最初の 4 週間にわたって 100 mcg SC に週 3 回まで漸増
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に関連した有害事象のある参加者の数 CTCAE v4.0 グレード 3 以上
時間枠：12ヶ月
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有害事象共通用語基準 (CTCAE) バージョン 4.0 では、グレード 4 の事象を、生命を脅かす結果をもたらすもの、および/または緊急介入が必要なものとして定義しています。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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骨塩密度 (BMD) のベースラインからの変化率
時間枠：6ヵ月
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BMD<169mg/m3 の骨領域における末梢定量的コンピュータ断層撮影法 (pQCT) によって測定された BMD
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6ヵ月
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白血球数（WBC）のベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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痛みのベースラインからの変化
時間枠：6ヵ月
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調査名: RAND 36-Item Health Survey (バージョン 1.0) スケール名: 痛み スケール範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど痛みが少ないことを意味します
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6ヵ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Lynda E Polgreen, MD, MS、Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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