Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ACIMMUNE при промежуточном остеопетрозе

10 октября 2023 г. обновлено: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Открытое исследование ранней фазы 2 с использованием одной группы интерферона гамма-1b для лечения остеопетроза

В этом исследовании оценивается влияние ACIMMUNE (IFN-γ1b) на детей и взрослых с промежуточным остеопорозом. Все участники будут получать лечение ACIMMUNE в течение 12 месяцев. Исследователи предполагают, что ACTIMMUNE будет переноситься участниками в течение полных 12 месяцев и приведет к снижению тяжести заболевания.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Остеопетроз — это редкое наследственное метаболическое заболевание костей, характеризующееся нарушением функции остеокластов, что приводит к дефектной резорбции кости и генерализованному повышению массы кости и минеральной плотности (МПКТ). У пациентов с тяжелым заболеванием эта высокая костная масса нарушает пространство костного мозга, что приводит к недостаточности костного мозга и частым инфекциям, наряду с гепатоспленомегалией из-за экстрамедуллярного кроветворения. В настоящее время единственным методом лечения пациентов с тяжелыми формами остеопетроза является трансплантация гемопоэтических клеток (ТГК), однако выживаемость пациентов с остеопетрозом, получавших ТГСК, составляет лишь около 55%. Поэтому это лечение показано только избранным лицам с опасными для жизни осложнениями заболевания. Таким образом, необходимы дополнительные методы лечения остеопетроза как для лиц, не являющихся кандидатами на ТГСК, так и для продления времени, пока не потребуется ТГСК.

Гамма-интерферон (IFN-γ) представляет собой встречающийся в природе цитокин, который, как было показано, обладает противомикробным и противовирусным иммуномодулирующим действием и является мощным стимулятором выработки супероксидных анионов, что, в свою очередь, способствует образованию и активации остеокластов. В двух предыдущих исследованиях IFN-γ1b у небольшой группы пациентов с остеопетрозом было обнаружено уменьшение площади трабекулярной кости, увеличение объема костного мозга, уменьшение числа тяжелых инфекций, требующих антибактериальной терапии, и увеличение образования супероксида гранулоцитами. колонии макрофагов.

Таким образом, исследователи проведут раннюю фазу 2, многоцентровое, открытое, 12-месячное клиническое исследование лечения ACIMMUNE (IFN-γ1b) пациентов с промежуточным остеопетрозом, чтобы определить следующее:

  1. Целесообразность и переносимость лечения интерфероном гамма-1b в течение 1 года у пациентов с промежуточным остеопетрозом. В частности, i) возможность включения пациентов и ii) продолжение лечения в течение 1-летнего периода наблюдения.
  2. Изменение иммунологической и гематологической функции, минеральной плотности кости и функции остеокластов, физической функции и качества жизни.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

5

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

4 месяца и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика остеопетроза; и
  • Анемия (гемоглобин <12 г/дл), не связанная с дефицитом железа, или
  • Нейтропения (количество нейтрофилов <1000 нейтрофилов/мкл, не поддерживаемое цитокинами) или
  • Тромбоцитопения (количество тромбоцитов <50 000 клеток x 109/л) или
  • История нарушения заживления костей, или
  • ≥ 1 серьезная инфекция за предыдущий год, определенная как требующая госпитализации и/или внутривенного введения антибиотиков, и
  • Возраст > 1 года; и
  • Возможность ездить в учебный центр каждые 3-6 месяцев учебных визитов; и
  • Пациент или родитель/законный опекун может и желает дать информированное согласие. Для пациентов в возрасте от 7 до 17 лет также необходимо предоставить согласие.

Критерий исключения:

  • 12 месяцев или меньше после HCT;
  • Беременность или кормление грудью;
  • Известная или предполагаемая аллергия на интерферон гамма-1b или родственные продукты;
  • Участие в одновременном терапевтическом исследовании, включающем исследуемый препарат или агент, в течение 4 недель после включения в исследование;
  • АЛТ более чем в 3 раза выше нормы; или
  • Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта в случае начала исследуемой терапии или нанести ущерб исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: гамма-интерферон-1b
Гамма-интерферон-1b 100 мкг подкожно (п/к) 3 раза в неделю в течение 12 месяцев.
Лекарство: Интерферон гамма-1b
увеличение дозы гамма-интерферона-1b в течение первых 4 недель исследования до 100 мкг подкожно 3 раза в неделю
Другие имена:
  • АКТИВНЫЙ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, CTCAE v4.0 степени 3 или выше
Временное ограничение: 12 месяцев
Общие терминологические критерии нежелательных явлений (CTCAE) версии 4.0 определяют событие 4-й степени как имеющее опасные для жизни последствия и/или требующее срочного вмешательства.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение минеральной плотности костной ткани (МПК) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев
МПК измерена с помощью периферической количественной компьютерной томографии (pQCT) в области кости с МПК <169 мг/м3.
6 месяцев
Изменение количества лейкоцитов (WBC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Изменение боли по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев
Название опроса: Опрос о состоянии здоровья RAND из 36 пунктов (версия 1.0) Название шкалы: Диапазон шкалы боли: 0–100; Более высокий балл означает меньшую боль
6 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Соавторы

University of Minnesota
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Следователи

  • Главный следователь: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 февраля 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

11 апреля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 июня 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 января 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 января 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

11 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 марта 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 21549-01

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Интерферон гамма-1b

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Mozambique

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться