중간 골화석증에서의 ACTIMMUNE
골석화증의 인터페론 감마-1b 치료 단일군을 사용한 공개 라벨 초기 2상 연구
연구 개요
상세 설명
골화석증은 파골 세포 기능 장애로 인해 골 재흡수 결함과 일반화된 높은 골량 및 미네랄 밀도(BMD)를 특징으로 하는 드문 유전 대사성 골 질환입니다. 중증 질환 환자의 경우 이 높은 골량은 골수 공간을 손상시켜 골수 부전 및 빈번한 감염을 유발하고 골수외 조혈로 인한 간비종대를 동반합니다. 현재 심각한 형태의 골화석증을 가진 개인을 위한 유일한 치료법은 조혈 세포 이식(HCT)이지만 HCT로 치료받은 골화석증 환자의 생존율은 약 55%에 불과합니다. 따라서 이 치료는 생명을 위협하는 질병 합병증이 있는 일부 개인에게만 적용됩니다. 따라서 HCT 후보가 아닌 개인과 HCT가 필요할 때까지 시간을 연장하려면 골석화증에 대한 추가 치료가 필요합니다.
인터페론 감마(IFN-γ)는 항미생물 및 항바이러스 면역조절 효과가 있는 것으로 밝혀진 자연 발생 사이토카인이며, 파골세포의 형성 및 활성화를 촉진하는 슈퍼옥사이드 음이온 생성의 강력한 자극제입니다. 골석화증이 있는 소그룹의 IFN-γ1b에 대한 이전의 두 연구에서 소주골 면적의 감소, 골수 공간의 증가, 항생제 치료가 필요한 심각한 감염의 수 감소, 과립구에 의한 슈퍼옥사이드 생성 증가가 발견되었습니다. 대식세포 콜로니.
따라서 조사관은 중간 골화석증 환자를 대상으로 ACTIMMUNE(IFN-γ1b) 치료에 대한 초기 2상 다기관 공개 라벨 12개월 임상 시험을 수행하여 다음을 결정할 것입니다.
- 중간 골화석증 환자에서 1년간 인터페론 감마-1b 치료의 타당성 및 내약성. 구체적으로, i) 환자를 등록할 수 있는 능력 및 ii) 1년의 관찰 기간 동안 지속적인 치료.
- 면역학적 및 혈액학적 기능, 골밀도 및 파골세포 기능, 신체 기능 및 삶의 질의 변화.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
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Torrance, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 골화석증의 진단; 그리고
- 철결핍과 관련이 없는 빈혈(헤모글로빈 <12g/dL) 또는
- 호중구 감소증(사이토카인으로 지원되지 않는 호중구 수 <1000 호중구/ul), 또는
- 혈소판 감소증(혈소판 수 <50,000 세포 x 109/L), 또는
- 손상된 뼈 치유의 역사, 또는
- ≥ 입원 및/또는 IV 항생제가 필요한 것으로 정의된 전년도에 비해 심각한 감염 1건, 그리고
- 연령 > 1세; 그리고
- 매 3-6개월 연구 방문을 위해 연구 센터로 이동할 수 있는 능력; 그리고
- 환자 또는 부모/법적 보호자는 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다. 7~17세 환자의 경우 동의도 제공해야 합니다.
제외 기준:
- HCT 후 12개월 이하;
- 임신 또는 모유 수유
- 인터페론 감마-1b 또는 관련 제품에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기
- 연구 등록 4주 이내에 조사 연구 약물 또는 제제를 포함하는 동시 치료 연구에 참여;
- 정상보다 3배 이상 높은 ALT; 또는
- 조사 요법이 개시되거나 연구에 유해한 경우 대상체에게 상당한 위험을 초래할 것이라고 조사자가 믿는 임의의 다른 사회적 또는 의학적 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 감마 인터페론-1b
감마 인터페론-1b 100mcg 피하(SC) 12개월 동안 매주 3회
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연구 첫 4주 동안 감마 인터페론-1b 용량을 매주 3회 100mcg SC로 증량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 부작용이 있는 참가자 수 CTCAE v4.0 3등급 이상
기간: 12 개월
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CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.0에서는 4등급 사건을 생명을 위협하는 결과 및/또는 긴급 개입이 필요한 것으로 정의합니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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골밀도(BMD) 기준선 대비 백분율 변화
기간: 6 개월
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BMD<169mg/m3인 뼈 부위의 말초 정량 컴퓨터 단층촬영(pQCT)으로 측정한 BMD
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6 개월
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백혈구 수(WBC)의 기준선 대비 변화
기간: 6 개월
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6 개월
|
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통증의 기준선에서 변경
기간: 6 개월
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설문조사 이름: RAND 36개 항목 건강 설문조사(버전 1.0) 척도 이름: 통증 척도 범위: 0-100; 점수가 높을수록 통증이 적다는 것을 의미
|
6 개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
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