ACTIMMUNE keskiasteisessa osteopetroosissa
Avoin varhaisen vaiheen 2 tutkimus yhdellä gamma-1b-interferonin osteopetroosin hoidolla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Osteopetroosi on harvinainen perinnöllinen metabolinen luusairaus, jolle on ominaista heikentynyt osteoklastien toiminta, joka johtaa luun resorptioon ja yleistyneeseen korkeaan luumassaan ja mineraalitiheyteen (BMD). Potilailla, joilla on vaikea sairaus, tämä suuri luumassa heikentää luuytimen tilaa, mikä johtaa luuytimen vajaatoimintaan ja toistuviin infektioihin sekä ekstramedullaarisesta hematopoieesista johtuvaan hepatosplenomegaaliaan. Tällä hetkellä ainoa hoitomuoto potilaille, joilla on vakavia osteopetroosin muotoja, on hematopoieettisten solujen siirto (HCT), mutta HCT:llä hoidettujen osteopetroosipotilaiden eloonjäämisaste on vain noin 55 %. Siksi tämä hoito on tarkoitettu vain valituille henkilöille, joilla on hengenvaarallisia sairautensa komplikaatioita. Siten lisähoitoja osteopetroosin hoitoon tarvitaan sekä henkilöille, jotka eivät ole ehdokkaita HCT:tä varten, että pidentääkseen HCT:tä tarvittavaa aikaa.
Interferoni gamma (IFN-y) on luonnossa esiintyvä sytokiini, jolla on osoitettu olevan antimikrobisia ja antiviraalisia immunomodulatorisia vaikutuksia, ja se on tehokas superoksidianionituotannon stimulaattori, joka puolestaan edistää osteoklastien muodostumista ja aktivaatiota. Kahdessa aikaisemmassa IFN-γ1b:n tutkimuksessa pienessä osteopetroosia sairastavien yksilöiden ryhmässä havaittiin trabekulaarisen luun alueen pienenemisen, luuydintilan lisääntymisen, antibioottihoitoa vaativien vakavien infektioiden määrän vähenemisen ja granulosyyttien aiheuttaman superoksidin lisääntymisen. makrofagipesäkkeet.
Siksi tutkijat suorittavat varhaisen vaiheen 2, monikeskuksen, avoimen, 12 kuukauden kliinisen tutkimuksen ACTIMMUNE (IFN-γ1b) hoidosta potilailla, joilla on keskiasteinen osteopetroosi, määrittääkseen seuraavat seikat:
- Interferoni gamma-1b -hoidon toteutettavuus ja siedettävyys 1 vuoden ajan potilailla, joilla on keskiasteinen osteopetroosi. Tarkemmin sanottuna i) kyky ottaa potilaita mukaan ja ii) hoidon jatkaminen yhden vuoden havaintojakson ajan.
- Immunologisen ja hematologisen toiminnan, luun mineraalitiheyden ja osteoklastien toiminnan, fyysisen toiminnan ja elämänlaadun muutos.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osteopetroosin diagnoosi; ja
- Anemia (hemoglobiini <12 g/dl), joka ei liity raudanpuutteeseen tai
- Neutropenia (neutrofiilien määrä <1 000 neutrofiilia/ul, jota sytokiinit eivät tue) tai
- Trombosytopenia (verihiutalemäärä <50 000 solua x 109/l), tai
- Aiemmin heikentynyt luun paraneminen tai
- ≥ 1 vakava infektio edellisen vuoden aikana, joka on määritelty sairaalahoitoa ja/tai IV-antibiootteja vaativaksi, ja
- Ikä > 1 vuosi; ja
- Mahdollisuus matkustaa opintokeskukseen joka 3-6 kuukauden opintokäynti; ja
- Potilas tai vanhempi/laillinen huoltaja pystyy ja haluaa antaa tietoon perustuvan suostumuksen. Myös 7–17-vuotiaille potilaille on annettava suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
- 12 kuukautta tai vähemmän HCT:n jälkeen;
- Raskaus tai imetys;
- Tunnettu tai epäilty allergia gamma-1b-interferonille tai vastaaville tuotteille;
- Osallistuminen samanaikaiseen terapeuttiseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkettä tai -ainetta, 4 viikon kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta;
- ALAT yli 3 kertaa normaalia korkeampi; tai
- Mikä tahansa muu sosiaalinen tai lääketieteellinen tila, jonka tutkija uskoo aiheuttavan merkittävän vaaran tutkittavalle, jos tutkimushoito aloitettaisiin, tai jos se olisi haitallista tutkimukselle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: gamma-interferoni-1b
Gamma-interferoni-1b 100 mcg ihonalaisesti (SC) 3 kertaa viikossa 12 kuukauden ajan
|
gamma-interferoni-1b-annoksen nostaminen neljän ensimmäisen tutkimuksen aikana 100 mikrogrammaan SC 3 kertaa viikossa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien osanottajien määrä CTCAE v4.0 Grade 3 tai korkeampi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versio 4.0 määrittelee asteen 4 tapahtuman, jolla on hengenvaarallisia seurauksia ja/tai välitöntä toimenpidettä.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luun mineraalitiheyden (BMD) prosentuaalinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
BMD mitattuna perifeerisellä kvantitatiivisella tietokonetomografialla (pQCT) luualueella w/ BMD<169mg/m3
|
6 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta valkosolujen määrässä (WBC)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
|
Muutos kivun lähtötasosta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kyselyn nimi: RAND 36-Item Health Survey (versio 1.0) Asteikon nimi: Kipu Asteikkoalue: 0-100; Korkeampi pistemäärä tarkoittaa vähemmän kipua
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 21549-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .