ACTIMMUNE na Osteopetrose Intermediária
Estudo aberto de fase inicial 2 com um braço único de tratamento de osteopetrose com interferon gama-1b
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A osteopetrose é uma doença óssea metabólica hereditária rara, caracterizada por função osteoclástica prejudicada, resultando em reabsorção óssea defeituosa e alta massa óssea e densidade mineral (DMO) generalizadas. Em pacientes com doença grave, essa massa óssea elevada compromete o espaço medular levando à falência medular e infecções frequentes, juntamente com hepatoesplenomegalia por hematopoiese extramedular. Atualmente, o único tratamento para indivíduos com formas graves de osteopetrose é o transplante de células hematopoiéticas (CHT), porém a sobrevida em pacientes com osteopetrose tratados com HCT é de apenas cerca de 55%. Portanto, este tratamento é indicado apenas em indivíduos selecionados com complicações fatais de sua doença. Assim, tratamentos adicionais para osteopetrose são necessários tanto para indivíduos que não são candidatos ao HCT quanto para prolongar o tempo até que o HCT seja necessário.
Interferon gama (IFN-γ) é uma citocina de ocorrência natural que demonstrou ter efeitos imunomoduladores antimicrobianos e antivirais e é um potente estimulador da produção de ânion superóxido que, por sua vez, promove a formação e ativação de osteoclastos. Dois estudos anteriores de IFN-γ1b em um pequeno grupo de indivíduos com osteopetrose encontraram uma diminuição na área do osso trabecular, um aumento no espaço medular, uma diminuição no número de infecções graves que requerem terapia antibiótica e um aumento na geração de superóxido por granulócitos. colônias de macrófagos.
Portanto, os investigadores conduzirão um ensaio clínico inicial de fase 2, multicêntrico, aberto, de 12 meses de tratamento com ACTIMMUNE (IFN-γ1b) de pacientes com osteopetrose intermediária para determinar o seguinte:
- A viabilidade e tolerabilidade do tratamento com interferon gama-1b por 1 ano em pacientes com osteopetrose intermediária. Especificamente, i) a capacidade de inscrever pacientes e ii) o tratamento continuado durante o período de observação de 1 ano.
- Alteração na função imunológica e hematológica, densidade mineral óssea e função dos osteoclastos, função física e qualidade de vida.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de osteopetrose; e
- Anemia (Hemoglobina <12 g/dL) não relacionada à deficiência de ferro, ou
- Neutropenia (contagem de neutrófilos <1000 neutrófilos/ul sem suporte com citocinas), ou
- Trombocitopenia (contagem de plaquetas <50.000 células x 109/L), ou
- História de cicatrização óssea prejudicada, ou
- ≥ 1 infecção grave no ano anterior definida como requerendo hospitalização e/ou antibióticos IV, e
- Idade > 1 ano; e
- Capacidade de viajar para um centro de estudos a cada 3-6 meses de visitas de estudo; e
- O paciente ou pai/responsável legal é capaz e está disposto a fornecer consentimento informado. Para pacientes de 7 a 17 anos de idade, o consentimento também deve ser fornecido.
Critério de exclusão:
- 12 meses ou menos após HCT;
- Gravidez ou amamentação;
- Alergia conhecida ou suspeita ao interferon gama-1b ou produtos relacionados;
- Participação em estudo terapêutico simultâneo que envolva um medicamento ou agente de estudo experimental dentro de 4 semanas após a inscrição no estudo;
- ALT superior a 3 vezes superior ao normal; ou
- Qualquer outra condição social ou médica que o Investigador acredite que representaria um risco significativo para o sujeito se a terapia experimental fosse iniciada ou fosse prejudicial ao estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: interferon gama-1b
Interferon gama-1b 100 mcg subcutâneo (SC) 3 vezes por semana durante 12 meses
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escalonamento da dose de interferon-1b gama durante as primeiras 4 semanas de estudo para 100 mcg SC 3 vezes por semana
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento CTCAE v4.0 grau 3 ou superior
Prazo: 12 meses
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Os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) versão 4.0 definem um evento de Grau 4 como tendo consequências potencialmente fatais e/ou indicação de intervenção urgente.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração percentual da linha de base na densidade mineral óssea (DMO)
Prazo: 6 meses
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DMO medida por tomografia computadorizada quantitativa periférica (pQCT) em área óssea com DMO<169mg/m3
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6 meses
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Alteração da linha de base na contagem de glóbulos brancos (leucócitos)
Prazo: 6 meses
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6 meses
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Mudança da linha de base na dor
Prazo: 6 meses
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Nome da pesquisa: RAND 36-Item Health Survey (Versão 1.0) Nome da escala: Dor Faixa da escala: 0-100; Pontuação mais alta significa menos dor
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 21549-01
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