ACTIMMUNE vid intermediär osteopetros
Öppen tidig fas 2-studie med en enda arm av interferon Gamma-1b Behandling av osteopetros
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Osteopetros är en sällsynt ärftlig bensjukdom som kännetecknas av nedsatt osteoklastfunktion som resulterar i defekt benresorption och generaliserad hög benmassa och mineraldensitet (BMD). Hos patienter med allvarlig sjukdom äventyrar denna höga benmassa benmärgsutrymmet, vilket leder till märgsvikt och frekventa infektioner, tillsammans med hepatosplenomegali från extramedullär hematopoiesis. För närvarande är den enda behandlingen för individer med svåra former av osteopetros hematopoetisk celltransplantation (HCT), men överlevnaden hos patienter med osteopetros som behandlas med HCT är endast cirka 55 %. Därför är denna behandling endast indicerad hos utvalda individer med livshotande komplikationer av sin sjukdom. Således behövs ytterligare behandlingar för osteopetros både för individer som inte är kandidater för HCT och för att förlänga tiden tills HCT behövs.
Interferon gamma (IFN-γ) är ett naturligt förekommande cytokin som har visat sig ha antimikrobiella och antivirala immunmodulerande effekter, och är en potent stimulator av superoxidanjonproduktion som i sin tur främjar bildandet och aktiveringen av osteoklaster. Två tidigare studier av IFN-γ1b i en liten grupp individer med osteopetros fann en minskning av trabekulär benarea, en ökning av märgutrymme, en minskning av antalet allvarliga infektioner som kräver antibiotikabehandling och en ökning av superoxidgenerering av granulocyter. makrofagkolonier.
Därför kommer utredarna att genomföra en tidig fas 2, multicenter, öppen, 12 månader lång klinisk prövning av ACTIMMUNE (IFN-γ1b) behandling av patienter med intermediär osteopetros för att fastställa följande:
- Genomförbarheten och tolerabiliteten av behandling med interferon gamma-1b under 1 år hos patienter med intermediär osteopetros. Specifikt i) förmågan att registrera patienter och ii) fortsatt behandling under den 1-åriga observationsperioden.
- Förändring i immunologisk och hematologisk funktion, bentäthet och osteoklastfunktion, fysisk funktion och livskvalitet.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- University of Minnesota
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av osteopetros; och
- Anemi (Hemoglobin <12 g/dL) som inte är relaterad till järnbrist, eller
- Neutropeni (antal neutrofiler <1000 neutrofiler/ul utan stöd av cytokiner), eller
- Trombocytopeni (trombocytantal <50 000 celler x 109/L), eller
- Historik om nedsatt benläkning, eller
- ≥ 1 allvarlig infektion under föregående år definierad som att kräva sjukhusvistelse och/eller IV-antibiotika, och
- Ålder > 1 år; och
- Möjlighet att resa till ett studiecentrum för varje 3-6 månaders studiebesök; och
- Patient eller förälder/vårdnadshavare kan och vill ge informerat samtycke. För patienter 7 till 17 år ska samtycke lämnas.
Exklusions kriterier:
- 12 månader eller färre efter HCT;
- Graviditet eller amning;
- Känd eller misstänkt allergi mot interferon gamma-1b eller relaterade produkter;
- Deltagande i samtidig terapeutisk studie som involverar ett prövningsläkemedel eller medel inom 4 veckor efter studieregistreringen;
- ALT större än 3 gånger högre än normalt; eller
- Alla andra sociala eller medicinska tillstånd som utredaren tror skulle utgöra en betydande fara för försökspersonen om undersökningsterapin inleddes eller vara skadlig för studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: gamma-interferon-1b
Gamma interferon-1b 100 mcg subkutant (SC) 3 gånger i veckan i 12 månader
|
gamma interferon-1b dosökning under de första 4 veckorna av studien till 100 mcg SC 3 gånger i veckan
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar CTCAE v4.0 Grad 3 eller högre
Tidsram: 12 månader
|
Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 4.0 definierar en grad 4-händelse som att ha livshotande konsekvenser och/eller akut ingripande indikerat.
|
12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinjen i benmineraldensitet (BMD)
Tidsram: 6 månader
|
BMD mätt med perifer kvantitativ datortomografi (pQCT) i benområde med BMD <169mg/m3
|
6 månader
|
|
Förändring från baslinjen i antalet vita blodkroppar (WBC)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Förändring från baslinjen i smärta
Tidsram: 6 månader
|
Undersökningens namn: RAND 36-Item Health Survey (Version 1.0) Skalnamn: Smärta Skalområde: 0-100; Högre poäng betyder mindre smärta
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 21549-01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .