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ACTIMMUNE dans l'ostéopétrose intermédiaire

10 octobre 2023 mis à jour par: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Étude ouverte de phase 2 précoce avec un seul bras d'interféron gamma-1b pour le traitement de l'ostéopétrose

Cette étude évalue les effets d'ACTIMMUNE (IFN-γ1b) chez des enfants et des adultes atteints d'ostéoporose intermédiaire. Tous les participants recevront un traitement avec ACTIMMUNE pendant 12 mois. Les chercheurs émettent l'hypothèse qu'ACTIMMUNE sera toléré par les participants pendant les 12 mois complets et entraînera une diminution de la gravité de la maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'ostéopétrose est une maladie osseuse métabolique héréditaire rare caractérisée par une altération de la fonction des ostéoclastes entraînant une résorption osseuse défectueuse et une masse osseuse et une densité minérale (DMO) élevées généralisées. Chez les patients atteints d'une maladie grave, cette masse osseuse élevée compromet l'espace médullaire, entraînant une insuffisance médullaire et des infections fréquentes, ainsi qu'une hépatosplénomégalie due à une hématopoïèse extramédullaire. Actuellement, le seul traitement pour les personnes atteintes de formes sévères d'ostéopétrose est la greffe de cellules hématopoïétiques (HCT), mais la survie des patients atteints d'ostéopétrose traités par HCT n'est que d'environ 55 %. Par conséquent, ce traitement n'est indiqué que chez certaines personnes présentant des complications potentiellement mortelles de leur maladie. Ainsi, des traitements supplémentaires pour l'ostéopétrose sont nécessaires à la fois pour les personnes qui ne sont pas candidates au HCT et pour prolonger le temps jusqu'à ce que le HCT soit nécessaire.

L'interféron gamma (IFN-γ) est une cytokine naturelle qui s'est avérée avoir des effets immunomodulateurs antimicrobiens et antiviraux, et est un puissant stimulateur de la production d'anions superoxydes qui à son tour favorise la formation et l'activation des ostéoclastes. Deux études antérieures sur l'IFN-γ1b dans un petit groupe d'individus atteints d'ostéopétrose ont révélé une diminution de la surface osseuse trabéculaire, une augmentation de l'espace médullaire, une diminution du nombre d'infections graves nécessitant une antibiothérapie et une augmentation de la génération de superoxyde par les granulocytes. colonies de macrophages.

Par conséquent, les chercheurs mèneront un essai clinique précoce de phase 2, multicentrique, en ouvert, d'une durée de 12 mois sur le traitement par ACTIMMUNE (IFN-γ1b) de patients atteints d'ostéopétrose intermédiaire afin de déterminer ce qui suit :

  1. La faisabilité et la tolérabilité du traitement par interféron gamma-1b pendant 1 an chez les patients atteints d'ostéopétrose intermédiaire. Plus précisément, i) la capacité d'inscrire des patients et ii) la poursuite du traitement tout au long de la période d'observation d'un an.
  2. Modification de la fonction immunologique et hématologique, de la densité minérale osseuse et de la fonction des ostéoclastes, de la fonction physique et de la qualité de vie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Torrance, California, États-Unis, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de l'ostéopétrose ; et
  • Anémie (Hémoglobine <12 g/dL) non liée à une carence en fer, ou
  • Neutropénie (nombre de neutrophiles < 1 000 neutrophiles/ul non pris en charge par des cytokines), ou
  • Thrombocytopénie (Numération plaquettaire <50 000 cellules x 109/L), ou
  • Antécédents de cicatrisation osseuse altérée, ou
  • ≥ 1 infection grave au cours de l'année précédente définie comme nécessitant une hospitalisation et/ou des antibiotiques IV, et
  • Âge > 1 an ; et
  • Capacité à se rendre dans un centre d'étude pour chaque visite d'étude de 3 à 6 mois ; et
  • Le patient ou le parent/tuteur légal est capable et disposé à fournir un consentement éclairé. Pour les patients âgés de 7 à 17 ans, un consentement doit également être fourni.

Critère d'exclusion:

  • 12 mois ou moins après le HCT ;
  • Grossesse ou allaitement;
  • Allergie connue ou suspectée à l'interféron gamma-1b ou à des produits apparentés ;
  • Participation à une étude thérapeutique simultanée impliquant un médicament ou un agent expérimental dans les 4 semaines suivant l'inscription à l'étude ;
  • ALT supérieure à 3 fois supérieure à la normale ; ou
  • Toute autre condition sociale ou médicale qui, selon l'investigateur, poserait un risque important pour le sujet si la thérapie expérimentale était initiée ou serait préjudiciable à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: interféron gamma-1b
Interféron gamma-1b 100 mcg sous-cutané (SC) 3 fois par semaine pendant 12 mois
Médicament: Interféron gamma-1b
augmentation de la dose d'interféron gamma-1b au cours des 4 premières semaines de l'étude à 100 mcg SC 3 fois par semaine
Autres noms:
  • ACTIMMUNE

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement CTCAE v4.0 Grade 3 ou supérieur
Délai: 12 mois
La version 4.0 des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) définit un événement de grade 4 comme ayant des conséquences potentiellement mortelles et/ou une intervention urgente indiquée.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la densité minérale osseuse (DMO)
Délai: 6 mois
DMO mesurée par tomodensitométrie quantitative périphérique (pQCT) dans la zone osseuse avec DMO <169 mg/m3
6 mois
Changement par rapport à la valeur initiale du nombre de globules blancs (WBC)
Délai: 6 mois
6 mois
Changement par rapport à la valeur initiale de la douleur
Délai: 6 mois
Nom de l'enquête : RAND 36-Item Health Survey (version 1.0) Nom de l'échelle : Plage de l'échelle de douleur : 0-100 ; Un score plus élevé signifie moins de douleur
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Collaborateurs

University of Minnesota
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 février 2016

Achèvement primaire (Réel)

11 mars 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

11 avril 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 juin 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2016

Première publication (Estimé)

28 janvier 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 octobre 2023

Dernière vérification

1 mars 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 21549-01

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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