Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

ACTIMMUNE u intermediární osteopetrózy

10. října 2023 aktualizováno: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Otevřená studie časné fáze 2 s jedním ramenem léčby osteopetrózy interferonem gama-1b

Tato studie hodnotí účinky přípravku ACTIMUNE (IFN-γ1b) u dětí a dospělých se střední osteoporózou. Všichni účastníci budou dostávat léčbu přípravkem ACTIMUNE po dobu 12 měsíců. Vyšetřovatelé předpokládají, že ACTIMMUNE bude účastníky tolerován po celých 12 měsíců a bude mít za následek snížení závažnosti onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Osteopetróza je vzácné dědičné metabolické kostní onemocnění charakterizované poruchou funkce osteoklastů vedoucí k defektní kostní resorpci a generalizované vysoké kostní hmotě a minerální hustotě (BMD). U pacientů s těžkým onemocněním tato vysoká kostní hmota narušuje prostor kostní dřeně, což vede k selhání dřeně a častým infekcím spolu s hepatosplenomegalií z extramedulární hematopoézy. V současnosti je jedinou léčbou jedinců s těžkými formami osteopetrózy transplantace hematopoetických buněk (HCT), avšak přežití pacientů s osteopetrózou léčených HCT je pouze kolem 55 %. Proto je tato léčba indikována pouze u vybraných jedinců s život ohrožujícími komplikacemi jejich onemocnění. Proto je potřeba další léčby osteopetrózy jak u jedinců, kteří nejsou kandidáty na HCT, tak pro prodloužení doby, než bude HCT potřeba.

Interferon gama (IFN-γ) je přirozeně se vyskytující cytokin, u kterého bylo prokázáno, že má antimikrobiální a antivirové imunomodulační účinky a je silným stimulátorem produkce superoxidových aniontů, což zase podporuje tvorbu a aktivaci osteoklastů. Dvě předchozí studie IFN-γ1b u malé skupiny jedinců s osteopetrózou zjistily zmenšení plochy trabekulární kosti, zvětšení prostoru kostní dřeně, snížení počtu závažných infekcí vyžadujících antibiotickou léčbu a zvýšení tvorby superoxidu granulocyty- kolonie makrofágů.

Vyšetřovatelé proto provedou ranou fázi 2, multicentrickou, otevřenou, 12měsíční klinickou studii léčby přípravkem ACTIMUNE (IFN-γ1b) u pacientů se střední osteopetrózou, aby určili následující:

  1. Proveditelnost a snášenlivost léčby interferonem gama-1b po dobu 1 roku u pacientů se střední osteopetrózou. Konkrétně i) schopnost zařadit pacienty a ii) pokračování v léčbě po dobu 1 roku pozorování.
  2. Změna imunologické a hematologické funkce, kostní minerální denzity a funkce osteoklastů, fyzické funkce a kvality života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza osteopetrózy; a
  • Anémie (hemoglobin <12 g/dl) nesouvisející s nedostatkem železa, popř
  • Neutropenie (počet neutrofilů < 1000 neutrofilů/ul bez podpory cytokiny), nebo
  • Trombocytopenie (počet krevních destiček <50 000 buněk x 109/l), popř.
  • Anamnéza zhoršeného hojení kostí, popř
  • ≥ 1 závažná infekce za předchozí rok definovaná jako vyžadující hospitalizaci a/nebo IV antibiotika a
  • Věk > 1 rok; a
  • Schopnost cestovat do studijního centra na každé 3-6měsíční studijní pobyty; a
  • Pacient nebo rodič/zákonný zástupce je schopen a ochoten poskytnout informovaný souhlas. U pacientů ve věku 7 až 17 let musí být poskytnut také souhlas.

Kritéria vyloučení:

  • 12 měsíců nebo méně po HCT;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Známá nebo suspektní alergie na interferon gama-1b nebo příbuzné produkty;
  • Účast na simultánní terapeutické studii, která zahrnuje zkoumaný studovaný lék nebo látku do 4 týdnů od zařazení do studie;
  • ALT více než 3krát vyšší než normálně; nebo
  • Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by poškodila studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: gama interferon-1b
Gama interferon-1b ​​100 mcg subkutánně (SC) 3krát týdně po dobu 12 měsíců
Lék: Interferon gama-1b
Eskalace dávky gama interferonu-1b během prvních 4 týdnů studie na 100 mcg SC 3krát týdně
Ostatní jména:
  • ACTIMMUNE

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou CTCAE v4.0 stupeň 3 nebo vyšší
Časové okno: 12 měsíců
Společná terminologická kritéria pro nežádoucí příhody (CTCAE) verze 4.0 definují příhodu 4. stupně jako událost s život ohrožujícími následky a/nebo indikovanou naléhavou intervenci.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna hustoty kostních minerálů (BMD) od výchozí hodnoty
Časové okno: 6 měsíců
BMD měřená periferní kvantitativní počítačovou tomografií (pQCT) v oblasti kosti s BMD<169 mg/m3
6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v počtu bílých krvinek (WBC)
Časové okno: 6 měsíců
6 měsíců
Změna od základní linie v bolesti
Časové okno: 6 měsíců
Název průzkumu: RAND 36-položkový zdravotní průzkum (verze 1.0) Název stupnice: Bolest Rozsah stupnice: 0-100; Vyšší skóre znamená menší bolest
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Spolupracovníci

University of Minnesota
Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

11. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

11. dubna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. června 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. ledna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. října 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 21549-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Interferon gama-1b

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Iran

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit