ACTIMMUNE en Osteopetrosis Intermedia
Estudio de fase 2 temprana de etiqueta abierta con un solo grupo de interferón gamma-1b para el tratamiento de la osteopetrosis
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La osteopetrosis es una enfermedad ósea metabólica hereditaria poco frecuente caracterizada por una función osteoclástica alterada que da como resultado una reabsorción ósea defectuosa y una masa ósea y una densidad mineral (DMO) elevadas generalizadas. En pacientes con enfermedad grave, esta masa ósea elevada compromete el espacio de la médula ósea, lo que conduce a insuficiencia medular e infecciones frecuentes, junto con hepatoesplenomegalia por hematopoyesis extramedular. Actualmente, el único tratamiento para personas con formas graves de osteopetrosis es el trasplante de células hematopoyéticas (TCH); sin embargo, la supervivencia en pacientes con osteopetrosis tratados con TCH es solo de alrededor del 55 %. Por lo tanto, este tratamiento solo está indicado en individuos seleccionados con complicaciones de su enfermedad que amenazan la vida. Por lo tanto, se necesitan tratamientos adicionales para la osteopetrosis tanto para las personas que no son candidatas para el TCH como para prolongar el tiempo hasta que se necesite el TCH.
El interferón gamma (IFN-γ) es una citoquina natural que ha demostrado tener efectos inmunomoduladores antimicrobianos y antivirales, y es un potente estimulador de la producción de anión superóxido que a su vez promueve la formación y activación de osteoclastos. Dos estudios previos de IFN-γ1b en un pequeño grupo de personas con osteopetrosis encontraron una disminución en el área del hueso trabecular, un aumento en el espacio de la médula, una disminución en el número de infecciones graves que requieren terapia con antibióticos y un aumento en la generación de superóxido por parte de los granulocitos. colonias de macrófagos.
Por lo tanto, los investigadores llevarán a cabo un ensayo clínico temprano de fase 2, multicéntrico, abierto, de 12 meses de tratamiento con ACTIMMUNE (IFN-γ1b) de pacientes con osteopetrosis intermedia para determinar lo siguiente:
- La viabilidad y tolerabilidad del tratamiento con interferón gamma-1b durante 1 año en pacientes con osteopetrosis intermedia. Específicamente, i) la capacidad de inscribir pacientes, y ii) tratamiento continuo durante el período de observación de 1 año.
- Cambio en la función inmunológica y hematológica, densidad mineral ósea y función osteoclástica, función física y calidad de vida.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de osteopetrosis; y
- Anemia (hemoglobina <12 g/dL) no relacionada con la deficiencia de hierro, o
- Neutropenia (recuento de neutrófilos <1000 neutrófilos/ul sin apoyo de citoquinas), o
- Trombocitopenia (Recuento de plaquetas <50,000 células x 109/L), o
- Antecedentes de deterioro de la cicatrización ósea, o
- ≥ 1 infección grave durante el año anterior definida como que requiere hospitalización y/o antibióticos intravenosos, y
- Edad > 1 año; y
- Capacidad para viajar a un centro de estudio por cada visita de estudio de 3 a 6 meses; y
- El paciente o padre/tutor legal puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado. Para pacientes de 7 a 17 años de edad, también se debe proporcionar consentimiento.
Criterio de exclusión:
- 12 meses o menos después del TCH;
- Embarazo o lactancia;
- Alergia conocida o sospechada al interferón gamma-1b o productos relacionados;
- Participación en un estudio terapéutico simultáneo que involucre un fármaco o agente de estudio en investigación dentro de las 4 semanas posteriores a la inscripción en el estudio;
- ALT superior a 3 veces superior a lo normal; o
- Cualquier otra condición social o médica que el investigador crea que representaría un peligro significativo para el sujeto si se iniciara la terapia en investigación o sería perjudicial para el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: interferón-1b gamma
Interferón gamma-1b 100 mcg subcutáneo (SC) 3 veces por semana durante 12 meses
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aumento de la dosis de gamma interferón-1b durante las primeras 4 semanas del estudio a 100 mcg SC 3 veces por semana
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento CTCAE v4.0 Grado 3 o superior
Periodo de tiempo: 12 meses
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Los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) versión 4.0 definen un evento de Grado 4 como aquel que tiene consecuencias potencialmente mortales y/o está indicada una intervención urgente.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio porcentual desde el inicio en la densidad mineral ósea (DMO)
Periodo de tiempo: 6 meses
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DMO medida mediante tomografía computarizada cuantitativa periférica (pQCT) en el área ósea con DMO <169 mg/m3
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6 meses
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Cambio con respecto al valor inicial en el recuento de glóbulos blancos (WBC)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio desde el inicio en el dolor
Periodo de tiempo: 6 meses
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Nombre de la encuesta: Encuesta de salud de 36 ítems RAND (Versión 1.0) Nombre de la escala: Dolor Rango de escala: 0-100; Una puntuación más alta significa menos dolor
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Lynda E Polgreen, MD, MS, Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 21549-01
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