ACTIMMUNE 治疗中度骨硬化症
2024年10月18日 更新者：Lynda E Polgreen、Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
单臂干扰素 Gamma-1b 治疗骨质硬化的开放标签早期 2 期研究
本研究评估了 ACTIMMUNE (IFN-γ1b) 对患有中度骨质疏松症的儿童和成人的影响。
所有参与者都将接受为期 12 个月的 ACTIMMUNE 治疗。
研究人员假设参与者将在整整 12 个月内耐受 ACTIMMUNE 并导致疾病严重程度降低。
研究概览
详细说明
骨硬化症是一种罕见的遗传性代谢性骨病，其特征是破骨细胞功能受损，导致骨吸收缺陷和全身性高骨量和矿物质密度 (BMD)。 在患有严重疾病的患者中，这种高骨量会损害骨髓空间，导致骨髓衰竭和频繁感染，以及髓外造血引起的肝脾肿大。 目前，对于严重形式的骨硬化症患者，唯一的治疗方法是造血细胞移植 (HCT)，但是接受 HCT 治疗的骨硬化症患者的存活率仅为 55% 左右。 因此，这种治疗仅适用于患有危及生命的疾病并发症的特定个体。 因此，对于不适合 HCT 的个体以及延长需要 HCT 的时间，都需要对骨硬化症进行额外的治疗。
γ 干扰素 (IFN-γ) 是一种天然存在的细胞因子，已被证明具有抗微生物和抗病毒免疫调节作用，并且是超氧阴离子产生的有效刺激剂，进而促进破骨细胞的形成和活化。 先前两项针对一小群骨硬化症患者的 IFN-γ1b 研究发现，骨小梁面积减少，骨髓空间增加，需要抗生素治疗的严重感染数量减少，粒细胞超氧化物生成增加 -巨噬细胞集落。
因此，研究人员将对 ACTIMMUNE (IFN-γ1b) 治疗中度骨硬化症患者进行为期 12 个月的早期 2 期、多中心、开放标签临床试验，以确定以下内容：
- 干扰素 γ-1b 治疗中期骨硬化症患者 1 年的可行性和耐受性。 具体而言，i) 招募患者的能力，以及 ii) 在整个 1 年观察期内继续治疗。
- 免疫学和血液学功能、骨矿物质密度和破骨细胞功能、身体机能和生活质量的变化。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Torrance、California、美国、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 骨硬化症的诊断；和
- 与缺铁无关的贫血（血红蛋白 <12 g/dL），或
- 中性粒细胞减少症（中性粒细胞计数 <1000 个中性粒细胞/ul，不受细胞因子支持），或
- 血小板减少症（血小板计数 <50,000 个细胞 x 109/L），或
- 骨愈合受损的历史，或
- ≥ 1 次严重感染定义为需要住院和/或静脉注射抗生素，并且
- 年龄 > 1 岁；和
- 能够每 3-6 个月前往研究中心进行一次研究访问；和
- 患者或父母/法定监护人能够并愿意提供知情同意。 对于 7 至 17 岁的患者，还必须提供同意书。
排除标准：
- HCT 后 12 个月或更短时间；
- 怀孕或哺乳；
- 已知或怀疑对干扰素 gamma-1b 或相关产品过敏；
- 在研究登记后 4 周内参与涉及研究性研究药物或药剂的同步治疗研究；
- ALT 比正常值高 3 倍以上；或者
- 如果研究治疗开始或对研究有害，研究者认为任何其他社会或医疗状况会对受试者造成重大危害。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：γ干扰素-1b
Γ 干扰素-1b 100 mcg 皮下注射 (SC)，每周 3 次，持续 12 个月
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在研究的前 4 周内，γ 干扰素 1b 剂量增加至每周 3 次 100 mcg SC
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患有治疗相关不良事件 CTCAE v4.0 3 级或更高的参与者人数
大体时间：12个月
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不良事件通用术语标准 (CTCAE) 4.0 版将 4 级事件定义为具有危及生命的后果和/或需要紧急干预的情况。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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骨矿物质密度 (BMD) 相对于基线的变化百分比
大体时间：6个月
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通过外周定量计算机断层扫描 (pQCT) 测量骨区域的 BMD，骨密度<169mg/m3
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6个月
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白细胞计数 (WBC) 相对于基线的变化
大体时间：6个月
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6个月
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疼痛基线的变化
大体时间：6个月
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调查名称：兰德 36 项健康调查（1.0 版） 量表名称：疼痛 量表范围：0-100；分数越高意味着疼痛越少
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6个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Lynda E Polgreen, MD, MS、Los Angeles BioMedical Research Center at Harbor-UCLA
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年2月22日
初级完成 (实际的)
2019年3月11日
研究完成 (实际的)
2019年4月11日
研究注册日期
首次提交
2015年6月23日
首先提交符合 QC 标准的
2016年1月25日
首次发布 (估计的)
2016年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年10月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年10月18日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
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