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鎌状赤血球症患者のための骨髄破壊的コンディショニング、予防的デフィブロチドおよびHaplo AlloSCT (NYMC-571)

2026年7月24日 更新者：Mitchell Cairo、New York Medical College

CD34 濃縮および T 細胞 (CD3) アドバックを利用した MAC およびハプロ同一幹細胞移植後の鎌状赤血球症またはベータサラセミアの小児、青年、若年成人における予防的デフィブロチドの安全性と有効性

これは NYMC 526 (NCT01461837) のフォローアップ試験であり、CD34 濃縮および T 細胞による家族性ハプロ同一同種幹細胞移植を受ける高リスクの鎌状赤血球症またはベータサラセミア患者に対するデフィブロチド予防投与の安全性、有効性、および毒性を評価します。アドバック。 この患者集団は歴史的に類洞閉塞症候群 (SOS) を発症するリスクがあり、デフィブロチドは SOS の治療における有効性を実証しています。 資金源は FDA OOPD です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

40

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California Los Angeles
        • 主任研究者：
          • Theodore B Moore, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0278
    • New York
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • 募集
        • New York Medical College
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Mitchell S Cairo, MD
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • コンタクト：
          • Julie A Talano, MD
          • 電話番号：414-955-4185
          • メール：jtalano@mcw.edu
        • 主任研究者：
          • Julie A Talano, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3年～30年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 疾患: ホモ接合性ヘモグロビン S 病、またはヘモグロビン S B0/+ サラセミア、またはヘモグロビン SC 病、またはベータ サラセミア中間/大規模なサラセミア
  • -患者は、次の鎌状赤血球症の合併症の1つ以上を示さなければなりません（または、コホート2の患者は代わりに他の高リスク基準を満たすことができます）
  • -臨床的に重要な神経学的イベント（脳卒中）または脳MRIでの梗塞を伴う24時間以上続く神経学的欠損
  • -登録前の過去2年間の急性胸部症候群 失敗した、準拠していない、またはヒドロキシ尿素治療を拒否した、または慢性RBC輸血療法、交換輸血または赤血球フェレーシスの前。
  • -再発性の痛みを伴うイベント（登録前の2年間、または慢性慢性RBC輸血療法、交換輸血または赤血球フェレーシスの前に少なくとも3回）。
  • -慢性輸血療法および/または交換輸血の開始を必要とする異常なTCD研究。
  • 頭部の MRI スキャンで少なくとも 1 つのサイレント梗塞病変。 または (直接またはおそらく SCD に関連する)
  • 鎌状赤血球症;
  • RBC 輸血を必要とする脾臓の隔離;
  • RBC輸血を必要とする再生不良の危機;
  • MRIで診断された股関節の無血管性壊死;
  • 2 回以上の脚の潰瘍;
  • 再発性持続勃起症。

  • 幼児の指炎。

    • またはコホート #2 のみ: 患者は 18 歳から 34.99 歳の間である必要があり、患者は次のうち少なくとも 2 つを示す必要があります。
  • VOC イベントまたは入院から 2 週間以上経った急性疾患でない場合のベースラインでの WBC > 13,500 細胞/マイクロリットル。
  • 三尖弁逆流ジェット速度 (TRV) > 3.0 m/s
  • 慢性的な毎月の輸血を必要とする (12 か月で 12 回以上の輸血)
  • 敗血症の病歴
  • -N末端プロ脳性ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）が、急性疾患または入院していない場合の臨床ベースラインで> 160 ng / L。
  • すべての患者は、疾患、年齢、臓器機能、およびドナーの基準を満たさなければなりません。

除外基準:

  • -併用全身抗凝固薬および/または線溶療法を受けている患者。
  • -以前に既知のデフィブロチドに対する過敏反応のある患者。
  • 妊娠中または授乳中の女性は対象外です
  • -研究登録時に制御されていない感染が記録されているSCD患者は適格ではありません。
  • 影響を受けていないHLAが一致する家族ドナーを持っているSCD患者は、寄付に進むことをいとわない この研究には適格ではありません。
  • Karnofsky または Lansky (適切な年齢) パフォーマンス スコア <50% (以前の脳卒中に続発する片麻痺のみは除外されません)
  • 医療へのコンプライアンスの欠如を示した。
  • 臨床的に重大な肝線維症または肝硬変の患者は適格ではありません。
  • 以前にHSCTを受けたことがある患者は適格ではありません。
  • デフィブロチドの使用が禁忌の患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
薬：デフィブロチド
デフィブロチドは、AlloSCT の前に予防的に投与され、この高リスク集団における SOS の発生率が低下するかどうかを判断し、骨髄免疫破壊療法および同種異系移植と併用して投与することが安全かつ実行可能であると判断します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
すべての患者は、デフィブロチドの既知および未知の副作用について、入院中の毎日の身体検査、および必要に応じて化学検査、血液検査を含む毎日の検査値に加えて必要に応じて監視されます。
時間枠：100日
患者には、幹細胞注入の10日前から6.25 mg/kg IV q6hでデフィブロチドの予防投与を開始し、+21日目まで継続する。
100日
すべての患者は、SOSの発生について監視されます。
時間枠：1年
すべての患者は、患者にいる間、毎日の検査値を取得し、必要に応じて、肝機能検査の上昇やその他の異常な化学または血液学値を監視します. デフィブロチドでSOSを発症するかどうかを判断するために、必要に応じて肝臓のイメージングが行われます。
1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

New York Medical College

協力者

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

捜査官

  • 主任研究者：Mitchell Cairo, MD、New York Medical College

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年7月1日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2016年1月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年2月2日

最初の投稿 (推定)

2016年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月24日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NYMC 571
  • 7837 (その他の助成金/資金番号：OPD)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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