낫적혈구병 환자를 위한 골수파괴 컨디셔닝, 예방적 섬유소 제거제 및 Haplo AlloSCT (NYMC-571)
2026년 7월 24일 업데이트: Mitchell Cairo, New York Medical College
CD34 농축 및 T-세포(CD3) 추가를 활용한 MAC 및 일배체 줄기 세포 이식 후 낫적혈구병 또는 베타 지중해빈혈이 있는 소아, 청소년 및 청년에서 예방적 섬유소 제거제의 안전성 및 효능
이것은 NYMC 526(NCT01461837)에 대한 후속 시험으로, CD34 농축 및 T 세포를 이용한 가족성 동종 동종이계 줄기 세포 이식을 받는 고위험 겸상적혈구 또는 베타 지중해 빈혈 환자에 대한 Defibrotide 예방 투여의 안전성, 효능 및 독성을 평가합니다. 애드백
이 환자 집단은 역사적으로 정현파 폐쇄 증후군(SOS) 발병 위험이 있으며 Defibrotide는 SOS 치료에 효능이 있는 것으로 입증되었습니다.
자금 출처는 FDA OOPD입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Erin Morris, RN
- 전화번호: 714-964-5359
- 이메일: erin_morris@nymc.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Mitchell S Cairo, MD
- 전화번호: 914-594-2150
- 이메일: Mitchell_Cairo@nymc.edu
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- 모병
- University of California Los Angeles
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수석 연구원:
- Theodore B Moore, MD
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연락하다:
- Theodore B Moore, MD
- 전화번호: (310) 825-6708
- 이메일: tbmoore@mednet.ucla.edu
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연락하다:
- Ricardo Ortega
- 전화번호: 310-794-8929
- 이메일: RicardoOrtega@mednet.ucla.edu
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610-0278
- 모병
- University of Florida
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연락하다:
- Jordan Milner, MD
- 이메일: jordan.milner@peds.ufl.edu
-
연락하다:
- Giselle Moore-Higgs, PhD
- 이메일: mooregj@ufl.edu
-
-
New York
-
Valhalla, New York, 미국, 10595
- 모병
- New York Medical College
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연락하다:
- Erin Morris, RN
- 전화번호: 714-964-5359
- 이메일: erin_morris@nymc.edu
-
수석 연구원:
- Mitchell S Cairo, MD
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연락하다:
- Megan Campbell, RN, PNP
- 전화번호: (914) 594-2154
- 이메일: Megan.Campbell@wmchealth.org
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- 모병
- Medical College of Wisconsin
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연락하다:
- Julie A Talano, MD
- 전화번호: 414-955-4185
- 이메일: jtalano@mcw.edu
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수석 연구원:
- Julie A Talano, MD
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연락하다:
- Meredith Beversdorf, BSN, RN
- 이메일: mbeversdorf@childrenswi.org
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 질병: 동형접합 헤모글로빈 S 질환 또는 헤모글로빈 S B0/+ 지중해빈혈 또는 헤모글로빈 SC 질병 또는 베타 지중해빈혈 중간/대조라
- 환자는 다음 겸상 적혈구 질환 합병증 중 하나 이상을 입증해야 합니다(또는 코호트 2의 환자는 대신 다른 고위험 기준을 충족할 수 있음).
- 임상적으로 중요한 신경학적 사건(뇌졸중) 또는 대뇌 MRI에서 경색이 동반된 24시간 이상 지속되는 모든 신경학적 결함
- 등록 전 2년 이내에 수산화요소 치료에 실패했거나, 순응하지 않았거나, 거부되었거나, 만성 RBC 수혈 요법, 교환 수혈 또는 적혈구 채집술 이전에 급성 흉부 증후군.
- 재발성 통증 사례(등록 전 또는 만성 만성 적혈구 수혈 요법, 교환 수혈 또는 적혈구 채혈 전 2년 중 적어도 3회).
- 만성 수혈 요법 및/또는 교환 수혈을 시작해야 하는 비정상적인 TCD 연구.
- 머리의 MRI 스캔에서 적어도 하나의 무증상 경색 병변. 또는 (직접적으로 또는 아마도 SCD와 관련된)
- 겸상적혈구 신병증;
- RBC 수혈이 필요한 비장 격리;
- RBC 수혈이 필요한 재생불량 위기;
- MRI로 진단된 고관절의 무혈성 괴사;
- 2회 이상의 다리 궤양;
- 재발성 지속발기증
유아지염.
- 또는 코호트 #2에만 해당: 환자는 18세에서 34.99세 사이여야 하며 환자는 다음 중 적어도 두 가지를 입증해야 합니다.
- 급성 질환이 아닌 경우 기준선에서 WBC > 13,500개 세포/마이크로리터(별도의 두 경우) > VOC 사건 또는 입원으로부터 2주.
- 삼첨판 역류 제트 속도(TRV) > 3.0m/s
- 만성적인 월간 수혈이 필요한 경우(12개월 동안 > 12회 수혈)
- 패혈증의 병력
- N-말단 전뇌 나트륨 이뇨 펩타이드(NT-proBNP) > 급성 질환 또는 입원이 아닌 경우 임상 기준선에서 160ng/L.
- 모든 환자는 질병, 연령, 장기 기능 및 기증자 기준을 충족해야 합니다.
제외 기준:
- 병용 전신 항응고제 및/또는 섬유소용해 요법을 받고 있는 환자.
- 이전에 defibrotide에 대한 과민 반응이 알려진 환자.
- 임신 중이거나 수유 중인 여성은 참가할 수 없습니다.
- 연구 등록 시점에 통제되지 않는 감염이 기록된 SCD 환자는 자격이 없습니다.
- 영향을 받지 않은 HLA 일치 가족 기증자가 기증을 진행하려는 SCD 환자는 이 연구에 적합하지 않습니다.
- Karnofsky 또는 Lansky(적절한 연령) 수행 점수 <50%(이전 뇌졸중에 이차적인 편마비만 배제되지 않음)
- 의료 서비스를 준수하지 않는 것으로 나타났습니다.
- 임상적으로 의미 있는 간 섬유증 또는 간경변증이 있는 환자는 자격이 없습니다.
- 이전에 HSCT를 받은 환자는 자격이 없습니다.
- defibrotide 사용에 금기 사항이 있는 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
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defibrotide는 AlloSCT 전에 예방적으로 제공되어 이 고위험군에서 SOS 발생률을 감소시키는지 확인하고 골수면역 절제 요법 및 동종 이식과 함께 제공하는 것이 안전하고 실행 가능한지 확인합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모든 환자는 병원에 있는 동안 그리고 필요에 따라 화학, 혈액학 실험실을 포함한 일일 실험실 값 외에 필요에 따라 매일 신체 검사를 통해 섬유소 제거제의 알려지거나 알려지지 않은 부작용에 대해 모니터링됩니다.
기간: 100일
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환자는 줄기 세포 주입 10일 전 6.25mg/kg IV q6h로 시작하여 Day +21까지 Defibrotide 예방을 받게 됩니다.
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100일
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모든 환자는 SOS 발달에 대해 모니터링됩니다.
기간: 일년
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모든 환자는 환자에 있는 동안 매일 실험실 값을 받고 필요에 따라 간 기능 검사 및 기타 비정상적인 화학 또는 혈액학적 값의 상승을 모니터링합니다.
defibrotide로 SOS가 발생하는지 확인하기 위해 필요에 따라 간에서 이미징을 수행합니다.
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일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 7월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 2월 2일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NYMC 571
- 7837 (기타 보조금/기금 번호: OPD)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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