Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Myeloablativní kondice, profylaktický defibrotid a Haplo AlloSCT pro pacienty se srpkovitou anémií (NYMC-571)

20. května 2025 aktualizováno: Mitchell Cairo, New York Medical College

Bezpečnost a účinnost profylaktické defibrotidy u dětí, dospívajících a mladých dospělých se srpkovitou anémií nebo beta thalasémií po MAC a transplantaci haploidentických kmenových buněk s využitím obohacení CD34 a T-buněk (CD3) Addback

Toto je následná studie k NYMC 526 (NCT01461837) k posouzení bezpečnosti, účinnosti a toxicity podávání profylaxe defibrotidem u vysoce rizikových pacientů s srpkovitou anémií nebo beta talasémií podstupujících familiární haploidentickou alogenní transplantaci kmenových buněk s obohacením CD34 a T-buňkami addback. Tato populace pacientů má historicky riziko rozvoje sinusového obstrukčního syndromu (SOS) a defibrotid prokázal účinnost v léčbě SOS. Zdrojem financování je FDA OPD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Nábor
        • University of California Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
    • Florida
    • New York
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Nábor
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
          • Julie A Talano, MD
          • Telefonní číslo: 414-955-4185
          • E-mail: jtalano@mcw.edu
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julie A Talano, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nemoc: Homozygotní onemocnění hemoglobinu S nebo hemoglobin S B0/+ talasémie nebo hemoglobin SC onemocnění nebo beta talasémie intermedia/majora
  • Pacienti musí prokázat jednu nebo více z následujících komplikací srpkovité anémii (nebo pacienti v kohortě 2 mohou místo toho splnit jiná vysoce riziková kritéria)
  • Klinicky významná neurologická příhoda (mrtvice) nebo jakýkoli neurologický deficit trvající > 24 hodin, který je doprovázen infarktem na MRI mozku
  • Akutní hrudní syndrom v období předchozích dvou let před zařazením do studie, které selhaly, nevyhovovaly nebo odmítaly léčbu hydroxyureou, nebo před chronickou transfuzní terapií červených krvinek, výměnnou transfuzí nebo erytrocytovou aferézou.
  • Opakované bolestivé příhody (alespoň 3 za 2 roky před zařazením do studie nebo před chronickou chronickou transfuzní terapií červených krvinek, výměnnou transfuzí nebo erytrocytovou aferézou).
  • Abnormální studie TCD vyžadující zahájení chronické transfuzní terapie a/nebo výměnné transfuze.
  • Alespoň jedna němá infarktová léze na MRI skenu hlavy. Nebo (přímo nebo pravděpodobně souvisí s SCD)
  • srpkovitá nefropatie;
  • sekvestrace sleziny vyžadující transfuzi červených krvinek;
  • Aplastická krize vyžadující transfuzi červených krvinek;
  • Avaskulární nekróza kyčle diagnostikovaná MRI;
  • Dvě nebo více epizod ulcerací na nohou;
  • Recidivující priapismus.

  • Kojenecká daktylitida.

    • NEBO POUZE pro kohortu #2: Pacient musí být ve věku 18 až 34,99 let, pacienti musí prokázat alespoň dvě z následujících skutečností:
  • WBC > 13 500 buněk/mikrolitr na začátku, když není akutně nemocný (při dvou různých příležitostech) > 2 týdny od události VOC nebo hospitalizace.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Vyžaduje chronické měsíční transfuze (> 12 transfuzí za 12 měsíců)
  • Historie sepse
  • N-koncový promozkový natriuretický peptid (NT-proBNP) > 160 ng/l na začátku klinického hodnocení, pokud není akutně nemocný nebo hospitalizován.
  • všichni pacienti musí splňovat kritéria onemocnění, věku, funkce orgánů a dárce;

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří současně dostávají systémová antikoagulancia a/nebo fibrinolytické terapie.
  • Pacienti s dříve známou hypersenzitivní reakcí na defibrotid.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící, nemají nárok
  • Pacienti s SCD s dokumentovanou nekontrolovanou infekcí v době vstupu do studie nejsou způsobilí.
  • Pacienti s SCD, kteří mají neovlivněného dárce shodného s HLA, který je ochotný přistoupit k dárcovství, nebudou způsobilí pro tuto studii.
  • Karnofsky nebo Lansky (přiměřený věku) Skóre výkonu <50 % (samotná hemiplegie sekundární k předchozí mrtvici není vyloučena)
  • Prokázaný nedodržování lékařské péče.
  • Pacienti s klinicky významnou fibrózou nebo cirhózou jater nebudou způsobilí.
  • Pacienti, kteří již dříve podstoupili HSCT, nebudou způsobilí.
  • Pacienti s kontraindikacemi k použití defibrotidu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Profylaxe defibrotidu
defibrotid bude podán před a během myeloablativního imunoterapeutického kondicionování (MAIC) s následnou familiární haploidentickou (FHI) alogenní transplantací kmenových buněk (AlloSCT) s obohacením CD34 a přidáním t-buněk u pacientů s vysoce rizikovou srpkovitou anémií nebo beta talasémií ke snížení riziko a rychlost rozvoje sinusového obstrukčního syndromu (SOS).
Lék: Defibrotid
defibrotid bude podán profylakticky před AlloSCT, aby se zjistilo, zda snižuje výskyt SOS v této vysoce rizikové populaci, a určilo se, že je bezpečné a proveditelné podávat spolu s myeloimunoablativní terapií a alogenní transplantací.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Všichni pacienti budou sledováni na známé a neznámé vedlejší účinky defibrotidu každodenními fyzickými vyšetřeními v nemocnici a poté podle potřeby, kromě denních laboratorních hodnot včetně chemie, hematologických laboratoří podle potřeby
Časové okno: 100 dní
Pacientům bude podávána profylaxe defibrotidem počínaje 10 dnů před infuzí kmenových buněk v dávce 6,25 mg/kg IV q6h a bude pokračovat až do dne +21.
100 dní
U všech pacientů bude sledován rozvoj SOS.
Časové okno: 1 rok
Všichni pacienti budou dostávat denní laboratorní hodnoty během pobytu u pacientů a poté podle potřeby ke sledování zvýšení jaterních funkčních testů a dalších abnormálních chemických nebo hematologických hodnot. Podle potřeby bude provedeno zobrazení jater, aby se zjistilo, zda se u nich rozvine SOS s defibrotidem.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York Medical College

Spolupracovníci

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

5. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NYMC 571
  • 4090 (OPD)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Defibrotid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jordan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit