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Acondicionamiento mieloablativo, defibrotide profiláctico y Haplo AlloSCT para pacientes con enfermedad de células falciformes (NYMC-571)

24 de julio de 2026 actualizado por: Mitchell Cairo, New York Medical College

Seguridad y eficacia de la defibrotida profiláctica en niños, adolescentes y adultos jóvenes con enfermedad de células falciformes o beta talasemia después de MAC y trasplante de células madre haploidénticas utilizando enriquecimiento de CD34 y adición de células T (CD3)

Este es un ensayo de seguimiento de NYMC 526 (NCT01461837) para evaluar la seguridad, la eficacia y la toxicidad de la administración de profilaxis con Defibrotide para pacientes con células falciformes o talasemia beta de alto riesgo que se someten a un trasplante alogénico de células madre haploidénticas familiar con enriquecimiento de CD34 y células T. agregar nuevamente. Esta población de pacientes tiene históricamente un riesgo de desarrollar el síndrome obstructivo sinusoidal (SOS) y Defibrotide ha demostrado eficacia en el tratamiento del SOS. La fuente de financiación es FDA OOPD.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Erin Morris, RN
  • Número de teléfono: 714-964-5359
  • Correo electrónico: erin_morris@nymc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • University of California Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Theodore B Moore, MD
        • Contacto:
        • Contacto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Contacto:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Reclutamiento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contacto:
          • Julie A Talano, MD
          • Número de teléfono: 414-955-4185
          • Correo electrónico: jtalano@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Julie A Talano, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 30 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Enfermedad: Enfermedad de la hemoglobina S homocigótica, o Talasemia de la hemoglobina S B0/+, o Enfermedad de la hemoglobina SC, o Beta talasemia intermedia/majora
  • Los pacientes deben demostrar una o más de las siguientes complicaciones de la enfermedad de células falciformes (o los pacientes de la cohorte 2 pueden cumplir con otros criterios de alto riesgo en su lugar)
  • Evento neurológico clínicamente significativo (accidente cerebrovascular) o cualquier déficit neurológico que dure más de 24 horas que se acompañe de un infarto en la RM cerebral
  • Síndrome torácico agudo en el período anterior de dos años antes de la inscripción que haya fallado, no haya cumplido o haya rechazado el tratamiento con hidroxiurea, o antes de la terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos, exanguinotransfusión o aféresis de eritrocitos.
  • Eventos dolorosos recurrentes (al menos 3 en los 2 años anteriores a la inscripción o antes de la terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos, exanguinotransfusión o aféresis de eritrocitos).
  • Estudio TCD anormal que requiere iniciar terapia transfusional crónica y/o exanguinotransfusiones.
  • Al menos una lesión de infarto silenciosa en una resonancia magnética de la cabeza. O (directamente o probablemente relacionado con SCD)
  • nefropatía de células falciformes;
  • Secuestro esplénico que requiere transfusión de glóbulos rojos;
  • Crisis aplásica que requiere transfusión de glóbulos rojos;
  • Necrosis avascular de la cadera diagnosticada por resonancia magnética;
  • Dos episodios o más de ulceraciones en las piernas;
  • Priapismo recurrente.

  • Dactilitis infantil.

    • O para la cohorte n.° 2 ÚNICAMENTE: el paciente debe tener entre 18 y 34,99 años de edad, los pacientes deben demostrar al menos dos de los siguientes:
  • WBC > 13 500 células/microlitro al inicio cuando no está gravemente enfermo (en dos ocasiones separadas) > 2 semanas desde un evento de VOC u hospitalización.
  • Velocidad del chorro regurgitante tricuspídeo (TRV) > 3,0 m/s
  • Requerimiento de Transfusiones Crónicas Mensuales (> 12 transfusiones en los 12 meses)
  • Historia de la sepsis
  • Propéptido natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP) > 160 ng/L en el inicio clínico cuando no está gravemente enfermo ni hospitalizado.
  • todos los pacientes deben cumplir con los criterios de enfermedad, edad, función del órgano y donante;

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que estén recibiendo anticoagulantes sistémicos concomitantes y/o terapias fibrinolíticas.
  • Pacientes con una reacción de hipersensibilidad previamente conocida a la defibrotida.
  • Las mujeres que están embarazadas o amamantando no son elegibles
  • Los pacientes con SCD con infección no controlada documentada en el momento del ingreso al estudio no son elegibles.
  • Los pacientes con SCD que tienen un donante familiar compatible con HLA no afectado dispuesto a proceder a la donación no serán elegibles para este estudio.
  • Puntuación de rendimiento de Karnofsky o Lansky (adecuada para la edad) <50% (la hemiplejía sola secundaria a un accidente cerebrovascular anterior no es una exclusión)
  • Incumplimiento demostrado de la atención médica.
  • Los pacientes con fibrosis o cirrosis hepática clínicamente significativas no serán elegibles.
  • Los pacientes que hayan recibido previamente un HSCT no serán elegibles.
  • Pacientes con contraindicaciones para el uso de defibrotide

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Droga: Defibrotida
se administrará defibrotide de manera profiláctica antes de AlloSCT para determinar si disminuye la incidencia de SOS en esta población de alto riesgo y determinar si es seguro y factible administrarlo junto con la terapia mieloinmunoablativa y el trasplante alogénico.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Todos los pacientes serán monitoreados para detectar efectos secundarios conocidos y desconocidos de la defibrotida con exámenes físicos diarios mientras estén en el hospital y luego según sea necesario, además de los valores de laboratorio diarios, incluidos análisis químicos y laboratorios de hematología, según sea necesario.
Periodo de tiempo: 100 días
Los pacientes recibirán profilaxis con Defibrotide comenzando 10 días antes de la infusión de células madre a 6,25 mg/kg IV cada 6 horas y continuando hasta el día +21.
100 días
Todos los pacientes serán monitoreados para el desarrollo de SOS.
Periodo de tiempo: 1 año
Todos los pacientes obtendrán valores de laboratorio diarios mientras estén en los pacientes y luego, según sea necesario, para monitorear la elevación en las pruebas de función hepática y otros valores químicos o hematológicos anormales. Se realizarán imágenes en el hígado según sea necesario para determinar si desarrollan SOS con defibrotida.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

New York Medical College

Colaboradores

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Investigadores

  • Investigador principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de julio de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

5 de febrero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NYMC 571
  • 7837 (Otro número de subvención/financiamiento: OPD)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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