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Conditionnement myéloablatif, défibrotide prophylactique et Haplo AlloSCT pour les patients atteints de drépanocytose (NYMC-571)

24 juillet 2026 mis à jour par: Mitchell Cairo, New York Medical College

Innocuité et efficacité du défibrotide prophylactique chez les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints de drépanocytose ou de bêta-thalassémie après une greffe de MAC et de cellules souches haploidentiques utilisant l'enrichissement en CD34 et l'ajout de cellules T (CD3)

Il s'agit d'un essai de suivi du NYMC 526 (NCT01461837) visant à évaluer l'innocuité, l'efficacité et la toxicité de l'administration d'une prophylaxie au défibrotide chez les patients à haut risque drépanocytaires ou bêta-thalassémiques subissant une greffe de cellules souches allogéniques haploidentiques familiales avec enrichissement en CD34 et lymphocytes T. rajouter. Cette population de patients présente historiquement un risque de développer un syndrome obstructif sinusoïdal (SOS) et le défibrotide a démontré son efficacité dans le traitement du SOS. La source de financement est FDA OOPD.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • University of California Los Angeles
        • Chercheur principal:
          • Theodore B Moore, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
    • New York
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • New York Medical College
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Recrutement
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
          • Julie A Talano, MD
          • Numéro de téléphone: 414-955-4185
          • E-mail: jtalano@mcw.edu
        • Chercheur principal:
          • Julie A Talano, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 30 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Maladie : maladie homozygote de l'hémoglobine S, ou hémoglobine S B0/+ thalassémie, ou maladie de l'hémoglobine SC, ou bêta thalassémie intermédiaire/majora
  • Les patients doivent démontrer une ou plusieurs des complications suivantes de la drépanocytose (ou les patients de la cohorte 2 peuvent répondre à d'autres critères de risque élevé à la place)
  • Événement neurologique cliniquement significatif (AVC) ou tout déficit neurologique durant > 24 heures accompagné d'un infarctus à l'IRM cérébrale
  • Syndrome thoracique aigu au cours des deux années précédant l'inscription qui ont échoué, ont été non conformes ou ont refusé le traitement à l'hydroxyurée, ou avant une thérapie transfusionnelle chronique de globules rouges, une exsanguinotransfusion ou une phérèse érythrocytaire.
  • Événements douloureux récurrents (au moins 3 au cours des 2 années précédant l'inscription ou avant la thérapie chronique chronique par transfusion de globules rouges, l'exsanguinotransfusion ou la phérèse des érythrocytes).
  • Étude TCD anormale nécessitant le démarrage d'une thérapie transfusionnelle chronique et / ou d'exsanguinotransfusions.
  • Au moins une lésion d'infarctus silencieux sur une IRM de la tête. Ou (directement ou probablement lié au SCD)
  • néphropathie drépanocytaire ;
  • Séquestration splénique nécessitant une transfusion de GR ;
  • Crise aplasique nécessitant une transfusion de globules rouges ;
  • Nécrose avasculaire de la hanche diagnostiquée par IRM ;
  • Deux épisodes ou plus d'ulcères de jambe ;
  • Priapisme récurrent.

  • Dactylite infantile.

    • OU pour la cohorte #2 UNIQUEMENT : le patient doit être âgé de 18 à 34,99 ans, les patients doivent démontrer au moins deux des éléments suivants :
  • WBC> 13 500 cellules / microlitre au départ en l'absence de maladie aiguë (à deux reprises)> 2 semaines après un événement COV ou une hospitalisation.
  • Vitesse du jet tricuspide régurgitant (TRV) > 3,0 m/s
  • Nécessitant des transfusions mensuelles chroniques (> 12 transfusions au cours des 12 mois)
  • Antécédents de septicémie
  • Peptide natriurétique pro-cerveau N-terminal (NT-proBNP) > 160 ng/L au départ clinique en l'absence de maladie aiguë ou d'hospitalisation.
  • tous les patients doivent répondre aux critères de maladie, d'âge, de fonction d'organe et de donneur ;

Critère d'exclusion:

  • Patients recevant des anticoagulants systémiques et/ou des traitements fibrinolytiques concomitants.
  • Patients présentant une réaction d'hypersensibilité connue antérieurement au défibrotide.
  • Les femmes enceintes ou qui allaitent ne sont pas éligibles
  • Les patients SCD présentant une infection non contrôlée documentée au moment de l'entrée dans l'étude ne sont pas éligibles.
  • Les patients atteints de drépanocytose qui ont un donneur familial compatible HLA non affecté qui souhaite procéder au don ne seront pas éligibles pour cette étude.
  • Karnofsky ou Lansky (selon l'âge) Score de performance < 50 % (l'hémiplégie seule secondaire à un AVC antérieur n'est pas une exclusion)
  • Non-respect manifeste des soins médicaux.
  • Les patients présentant une fibrose ou une cirrhose du foie cliniquement significative ne seront pas éligibles.
  • Les patients qui ont déjà reçu une GCSH ne seront pas éligibles.
  • Patients présentant des contre-indications à l'utilisation du défibrotide

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Médicament: Défibrotide
le défibrotide sera administré à titre prophylactique avant l'AlloSCT pour déterminer s'il diminue l'incidence du SOS dans cette population à haut risque, et déterminer s'il est sûr et faisable de l'administrer en même temps qu'un traitement myéloimmunoablatif et une greffe allogénique.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Tous les patients seront surveillés pour les effets secondaires connus et inconnus du défibrotide avec des examens physiques quotidiens pendant leur séjour à l'hôpital, puis au besoin en plus des valeurs de laboratoire quotidiennes, y compris les analyses chimiques et les laboratoires d'hématologie au besoin.
Délai: 100 jours
Les patients recevront une prophylaxie par défibrotide commençant 10 jours avant la perfusion de cellules souches à 6,25 mg/kg IV q6h et se poursuivant jusqu'au jour +21.
100 jours
Tous les patients seront surveillés pour le développement de SOS.
Délai: 1 an
Tous les patients recevront des valeurs de laboratoire quotidiennes pendant leur séjour, puis au besoin pour surveiller l'élévation des tests de la fonction hépatique et d'autres valeurs chimiques ou hématologiques anormales. Une imagerie du foie sera effectuée au besoin pour déterminer s'ils développent un SOS avec le défibrotide.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

New York Medical College

Collaborateurs

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juillet 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 janvier 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2016

Première publication (Estimé)

5 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NYMC 571
  • 7837 (Autre subvention/numéro de financement: OPD)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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