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Condicionamento Mieloablativo, Defibrotida Profilática e Haplo AlloSCT para Pacientes com Doença Falciforme (NYMC-571)

24 de julho de 2026 atualizado por: Mitchell Cairo, New York Medical College

Segurança e eficácia da defibrotida profilática em crianças, adolescentes e adultos jovens com doença falciforme ou talassemia beta após MAC e transplante de células-tronco haploidênticas utilizando enriquecimento de CD34 e adição de células T (CD3)

Este é um estudo de acompanhamento do NYMC 526 (NCT01461837) para avaliar a segurança, eficácia e toxicidade da administração de profilaxia com Defibrotide para pacientes com anemia falciforme ou beta talassemia de alto risco submetidos a transplante de células-tronco alogênicas haploidênticas familiares com enriquecimento de CD34 e células T addback. Esta população de pacientes tem historicamente um risco de desenvolver síndrome obstrutiva sinusoidal (SOS) e o Defibrotide demonstrou eficácia no tratamento da SOS. A fonte de financiamento é FDA OOPD.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • University of California Los Angeles
        • Investigador principal:
          • Theodore B Moore, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Recrutamento
        • New York Medical College
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Recrutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contato:
          • Julie A Talano, MD
          • Número de telefone: 414-955-4185
          • E-mail: jtalano@mcw.edu
        • Investigador principal:
          • Julie A Talano, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 30 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Doença: Doença da Hemoglobina S Homozigótica, ou Hemoglobina S B0/+ talassemia, ou Doença da Hemoglobina SC, ou Beta talassemia intermedia/majora
  • Os pacientes devem demonstrar uma ou mais das seguintes Complicações da Doença Falciforme (ou os pacientes da Coorte 2 podem atender a outros critérios de alto risco)
  • Evento neurológico clinicamente significativo (AVC) ou qualquer déficit neurológico com duração > 24 horas acompanhado de infarto na RM cerebral
  • Síndrome torácica aguda no período anterior de dois anos antes da inscrição que falhou, não cumpriu ou recusou o tratamento com hidroxiureia, ou antes da terapia crônica de transfusão de hemácias, transfusão de troca ou férese de eritrócitos.
  • Eventos dolorosos recorrentes (pelo menos 3 nos 2 anos anteriores à inscrição ou antes da terapia crônica de transfusão de hemácias, transfusão de troca ou férese de eritrócitos).
  • Estudo anormal do DTC que requer início de terapia transfusional crônica e/ou transfusões de troca.
  • Pelo menos uma lesão de infarto silenciosa em uma ressonância magnética da cabeça. Ou (diretamente ou provavelmente relacionado à SCD)
  • Nefropatia falciforme;
  • Sequestro esplênico requerendo transfusão de hemácias;
  • Crise aplástica que requer transfusão de hemácias;
  • Necrose avascular do quadril diagnosticada por ressonância magnética;
  • Dois episódios ou mais de ulcerações nas pernas;
  • Priapismo recorrente.

  • Dactilite infantil.

    • OU APENAS para a Coorte #2: O paciente deve ter entre 18 e 34,99 anos de idade, os pacientes devem demonstrar pelo menos dois dos seguintes:
  • WBC > 13.500 células/microlitro na linha de base quando não estiver gravemente doente (em duas ocasiões separadas) > 2 semanas de um evento VOC ou hospitalização.
  • Velocidade do jato regurgitante tricúspide (TRV) > 3,0 m/s
  • Requerendo Transfusões Mensais Crônicas (> 12 transfusões nos 12 meses)
  • Histórico de sepse
  • N-terminal pró-peptídeo natriurético cerebral (NT-proBNP) > 160 ng/L na linha de base clínica quando não gravemente doente ou hospitalizado.
  • todos os pacientes devem atender aos critérios de doença, idade, função do órgão e doador;

Critério de exclusão:

  • Pacientes que estão recebendo anticoagulantes sistêmicos concomitantes e/ou terapias fibrinolíticas.
  • Pacientes com reação de hipersensibilidade previamente conhecida à defibrotida.
  • Mulheres grávidas ou amamentando não são elegíveis
  • Pacientes com SCD com infecção não controlada documentada no momento da entrada no estudo não são elegíveis.
  • Pacientes com SCD que têm um doador familiar compatível com HLA não afetado disposto a proceder à doação não serão elegíveis para este estudo.
  • Karnofsky ou Lansky (adequado à idade) Pontuação de desempenho <50% (hemiplegia isolada secundária a um AVC anterior não é uma exclusão)
  • Demonstrada falta de adesão aos cuidados médicos.
  • Pacientes com fibrose ou cirrose hepática clinicamente significativa não serão elegíveis.
  • Os pacientes que receberam um HSCT anteriormente não serão elegíveis.
  • Pacientes com contra-indicações ao uso de defibrotida

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Medicamento: Defibrotida
o defibrotide será administrado profilaticamente antes do AlloSCT para determinar se diminui a incidência de SOS nesta população de alto risco e determinar se é seguro e viável administrar junto com a terapia mieloimunoablativa e o transplante alogênico.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Todos os pacientes serão monitorados quanto aos efeitos colaterais conhecidos e desconhecidos da defibrotida com exames físicos diários enquanto estiverem no hospital e, conforme necessário, além dos valores laboratoriais diários, incluindo produtos químicos, laboratórios de hematologia, conforme necessário
Prazo: 100 dias
Os pacientes receberão profilaxia com defibrotida começando 10 dias antes da infusão de células-tronco a 6,25 mg/kg IV a cada 6 horas e continuarão até o dia +21.
100 dias
Todos os pacientes serão monitorados quanto ao desenvolvimento de SOS.
Prazo: 1 ano
Todos os pacientes receberão valores laboratoriais diários enquanto estiverem em pacientes e, conforme necessário, para monitorar a elevação nos testes de função hepática e outros valores anormais de química ou hematologia. Imagens do fígado serão realizadas conforme necessário para determinar se eles desenvolvem SOS com defibrotida.
1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

New York Medical College

Colaboradores

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Investigadores

  • Investigador principal: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de janeiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimado)

5 de fevereiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de julho de 2026

Última verificação

1 de julho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NYMC 571
  • 7837 (Número de outro subsídio/financiamento: OPD)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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