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镰状细胞病患者的清髓性调节、预防性去纤维蛋白多核苷酸和 Haplo AlloSCT (NYMC-571)

2026年7月24日 更新者：Mitchell Cairo、New York Medical College

使用 CD34 富集和 T 细胞 (CD3) Addback 进行 MAC 和半相合干细胞移植后，预防性使用去纤维蛋白多核苷酸在患有镰状细胞病或 β 地中海贫血的儿童、青少年和年轻人中的安全性和有效性

这是 NYMC 526 (NCT01461837) 的后续试验，旨在评估对接受家族性半相合同种异体干细胞移植和 CD34 富集和 T 细胞的高危镰状细胞或 β 地中海贫血患者进行去纤维多核苷酸预防的安全性、有效性和毒性加回。 该患者群体历来有发生肝窦阻塞综合征（SOS）的风险，而去纤维多肽已证明在治疗 SOS 方面有效。 资金来源是 FDA OOPD。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

40

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • 招聘中
        • University of California Los Angeles
        • 首席研究员：
          • Theodore B Moore, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Florida
    • New York
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • 招聘中
        • New York Medical College
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Mitchell S Cairo, MD
        • 接触：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • 招聘中
        • Medical College of Wisconsin
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Julie A Talano, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 30年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 疾病：纯合血红蛋白 S 病，或血红蛋白 S B0/+ 地中海贫血，或血红蛋白 SC 病，或中型/重度β地中海贫血
  • 患者必须表现出以下一种或多种镰状细胞病并发症（或者队列 2 中的患者可以满足其他高风险标准）
  • 具有临床意义的神经系统事件（中风）或任何持续 >24 小时并伴有脑 MRI 梗死的神经系统缺陷
  • 在入组之前的前两年期间发生过急性胸部综合征，这些患者失败、不依从或拒绝羟基脲治疗，或在慢性红细胞输注治疗、换血或红细胞提取术之前。
  • 反复发作的疼痛事件（入组前 2 年或慢性 RBC 输血治疗、换血或红细胞提取术前至少 3 次）。
  • 异常的 TCD 研究需要开始长期输血治疗和/或换血。
  • 头部 MRI 扫描中至少有一处无症状梗死灶。 或（直接或可能与 SCD 有关）
  • 镰状细胞肾病；
  • 需要输注红细胞的脾隔离症；
  • 需要红细胞输注的再生障碍危机；
  • MRI诊断为髋关节缺血性坏死；
  • 两次或更多次腿部溃疡；
  • 复发性异常勃起。

  • 婴儿趾炎。

    • 或仅适用于队列#2：患者必须在 18 至 34.99 岁之间，患者必须证明以下至少两项：
  • 基线时白细胞 > 13,500 个细胞/微升，如果不是急性病（在两次不同的情况下）> VOC 事件或住院后 2 周。
  • 三尖瓣返流射流速度 (TRV) > 3.0 m/s
  • 需要长期每月输血（12 个月内 > 12 次输血）
  • 败血症史
  • N-末端脑利钠肽前体 (NT-proBNP) 在未患急性病或住院时在临床基线时 > 160 ng/L。
  • 所有患者必须符合疾病、年龄、器官功能和供体标准；

排除标准：

  • 正在同时接受全身抗凝剂和/或纤维蛋白溶解治疗的患者。
  • 先前已知对去纤维蛋白多核苷酸有超敏反应的患者。
  • 怀孕或哺乳的女性不符合资格
  • 在进入研究时有记录的不受控制的感染的 SCD 患者不符合条件。
  • 具有未受影响的 HLA 匹配的家庭供体愿意继续进行捐赠的 SCD 患者将不符合本研究的资格。
  • Karnofsky 或 Lansky（适合年龄）表现评分 <50%（仅继发于既往中风的偏瘫不排除）
  • 表现出不遵守医疗护理。
  • 具有临床显着肝纤维化或肝硬化的患者将不符合资格。
  • 之前接受过 HSCT 的患者将不符合条件。
  • 有去纤维多核苷酸使用禁忌症的患者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
药品：去纤维多核苷酸
将在 AlloSCT 之前预防性给予去纤维蛋白多核苷酸，以确定它是否会降低该高危人群中 SOS 的发生率，并确定与骨髓免疫清除疗法和同种异体移植一起给予是安全可行的。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
所有患者将在住院期间通过每日体检监测去纤维蛋白多核苷酸的已知和未知副作用，然后根据需要进行日常实验室检查，包括必要时的化学、血液学实验室检查
大体时间：100天
患者将在干细胞输注前 10 天以 6.25 mg/kg IV q6h 开始接受去纤维多核苷酸预防，并持续至第 +21 天。
100天
将监测所有患者的 SOS 发展。
大体时间：1年
所有患者在接受治疗期间都将获得每日实验室值，然后根据需要监测肝功能测试和其他异常化学或血液学值的升高。 将根据需要对肝脏进行成像，以确定他们是否发展为去纤维蛋白多核苷酸 SOS。
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

New York Medical College

合作者

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

调查人员

  • 首席研究员：Mitchell Cairo, MD、New York Medical College

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年7月1日

初级完成 (估计的)

2026年12月1日

研究完成 (估计的)

2027年12月1日

研究注册日期

首次提交

2016年1月22日

首先提交符合 QC 标准的

2016年2月2日

首次发布 (估计的)

2016年2月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月24日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NYMC 571
  • 7837 (其他赠款/资助编号：OPD)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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