Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Myeloablativ kondisjonering, profylaktisk defibrotid og Haplo AlloSCT for pasienter med sigdcellesykdom (NYMC-571)

24. oktober 2023 oppdatert av: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sikkerhet og effekt av profylaktisk defibrotid hos barn, ungdom og unge voksne med sigdcellesykdom eller beta-thalassemi etter MAC og haploidentisk stamcelletransplantasjon ved bruk av CD34-berikelse og T-celle (CD3) Addback

Dette er en oppfølgingsstudie til NYMC 526 (NCT01461837) for å vurdere sikkerheten, effekten og toksisiteten ved administrering av Defibrotide-profylakse for sigdcelle- eller beta-thalassemipasienter med høy risiko som gjennomgår en familiær haploidentisk allogen stamcelletransplantasjon med CD-34-anrikning. addback. Denne pasientpopulasjonen har historisk sett en risiko for å utvikle sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS), og Defibrotide har vist effekt ved behandling av SOS. Finansieringskilden er FDA OOPD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • University of California Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Theodore B Moore, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-1274
        • Tilbaketrukket
        • University of Michigan
    • New York
      • Valhalla, New York, Forente stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Julie A Talano, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 måneder til 32 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Sykdom: Homozygot hemoglobin S-sykdom, eller Hemoglobin S B0/+-thalassemi, eller Hemoglobin SC-sykdom, eller Beta-thalassemia intermedia/majora
  • Pasienter må demonstrere en eller flere av følgende sigdcellesykdomskomplikasjoner (eller pasienter i kohort 2 kan oppfylle andre høyrisikokriterier i stedet)
  • Klinisk signifikant nevrologisk hendelse (slag) eller ethvert nevrologisk underskudd som varer >24 timer som er ledsaget av et infarkt på cerebral MR
  • Akutt brystsyndrom i de foregående toårsperioden før innmelding som har sviktet, vært ikke-kompatibel eller avslått hydroksyureabehandling, eller før kronisk RBC-transfusjonsterapi, utvekslingstransfusjon eller erytrocyttferese.
  • Tilbakevendende smertefulle hendelser (minst 3 av de 2 årene før registrering eller før kronisk kronisk RBC-transfusjonsterapi, utvekslingstransfusjon eller erytrocyttferese).
  • Unormal TCD-studie som krever oppstart av kronisk transfusjonsterapi og/eller utvekslingstransfusjoner.
  • Minst én stille infarktlesjon på en MR-skanning av hodet. Eller (direkte eller sannsynligvis relatert til SCD)
  • Sigdcelle nefropati;
  • Miltsekvestrering som krever RBC-transfusjon;
  • Aplastisk krise som krever RBC-transfusjon;
  • Avaskulær nekrose av hoften diagnostisert ved MR;
  • To episoder eller flere av leggsår;
  • Tilbakevendende priapisme .

  • Daktylitt hos spedbarn.

    • ELLER KUN for kohort #2: Pasienten må være mellom 18 og 34,99 år, pasienter må demonstrere minst to av følgende:
  • WBC > 13 500 celler/mikroliter ved baseline når ikke akutt syk (ved to separate anledninger) > 2 uker etter en VOC-hendelse eller sykehusinnleggelse.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Krever kroniske månedlige transfusjoner (> 12 transfusjoner i løpet av 12 måneder)
  • Historie om sepsis
  • N-terminalt pro-hjerne natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 160 ng/L ved klinisk baseline når den ikke er akutt syk eller innlagt på sykehus.
  • alle pasienter må oppfylle kriterier for sykdom, alder, organfunksjon og donor;

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som samtidig får systemiske antikoagulantia og/eller fibrinolytiske terapier.
  • Pasienter med en tidligere kjent overfølsomhetsreaksjon overfor defibrotid.
  • Kvinner som er gravide eller ammer er ikke kvalifisert
  • SCD Pasienter med dokumentert ukontrollert infeksjon på tidspunktet for studiestart er ikke kvalifisert.
  • SCD-pasienter som har en upåvirket HLA-matchet familiedonor som er villig til å fortsette til donasjon, vil ikke være kvalifisert for denne studien.
  • Karnofsky eller Lansky (tilpasset alder) Ytelsespoeng <50 % (hemiplegi alene sekundært til et tidligere slag er ikke en ekskludering)
  • Påvist manglende overholdelse av medisinsk behandling.
  • Pasienter med klinisk signifikant fibrose eller cirrhose i leveren vil ikke være kvalifisert.
  • Pasienter som tidligere har mottatt en HSCT vil ikke være kvalifisert.
  • Pasienter med kontraindikasjoner for bruk av defibrotid

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Defibrotidprofylakse
defibrotid vil bli gitt før og under myeloablativ immunterapi kondisjonering (MAIC) etterfulgt av familiær haploidentisk (FHI) allogen stamcelletransplantasjon (AlloSCT) med CD34-anriking og t-celle addback hos pasienter med høyrisiko sigdcellesykdom eller beta-talassemi til redusert risikoen og hastigheten for utvikling av sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS).
Legemiddel: Defibrotide
defibrotid vil bli gitt profylaktisk før AlloSCT for å avgjøre om det reduserer forekomsten av SOS i denne høyrisikopopulasjonen, og for å fastslå at det er trygt og mulig å gi sammen med myeloimmunoablativ terapi og allogen transplantasjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Alle pasienter vil bli overvåket for kjente og ukjente bivirkninger av defibrotid med daglige fysiske undersøkelser mens de er på sykehuset og deretter etter behov i tillegg til daglige laboratorieverdier inkludert kjemi, hematologiske laboratorier etter behov
Tidsramme: 100 dager
Pasienter vil få Defibrotide-profylakse som starter 10 dager før stamcelleinfusjonen med 6,25 mg/kg IV hver 6. time og fortsetter til dag +21.
100 dager
Alle pasienter vil bli overvåket for utvikling av SOS.
Tidsramme: 1 år
Alle pasienter vil få daglige laboratorieverdier mens de er hos pasienter og deretter etter behov for å overvåke for forhøyelse i leverfunksjonstester og andre unormale kjemi- eller hematologiske verdier. Avbildning av leveren vil bli utført etter behov for å avgjøre om de utvikler SOS med defibrotid.
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

New York Medical College

Samarbeidspartnere

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2017

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. januar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2016

Først lagt ut (Antatt)

5. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NYMC 571
  • 4090 (Annet stipend/finansieringsnummer: OPD)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Defibrotide

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Ireland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere