Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Миелоаблативное кондиционирование, профилактический дефибротид и Haplo AlloSCT для пациентов с серповидноклеточной анемией (NYMC-571)

24 июля 2026 г. обновлено: Mitchell Cairo, New York Medical College

Безопасность и эффективность профилактического дефибротида у детей, подростков и молодых людей с серповидно-клеточной анемией или бета-талассемией после MAC и гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток с использованием обогащения CD34 и добавления Т-клеток (CD3)

Это последующее исследование NYMC 526 (NCT01461837) для оценки безопасности, эффективности и токсичности профилактического применения дефибротида у пациентов с серповидно-клеточной анемией высокого риска или бета-талассемией, перенесших семейную гаплоидентичную аллогенную трансплантацию стволовых клеток с обогащением CD34 и Т-клетками. добавление. Эта популяция пациентов исторически имеет риск развития синусоидального обструктивного синдрома (СОС), и Дефибротид продемонстрировал эффективность в лечении СОС. Источником финансирования является FDA OOPD.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

40

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Erin Morris, RN
  • Номер телефона: 714-964-5359
  • Электронная почта: erin_morris@nymc.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Mitchell S Cairo, MD
  • Номер телефона: 914-594-2150
  • Электронная почта: mitchell_cairo@nymc.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Рекрутинг
        • University of California Los Angeles
        • Главный следователь:
          • Theodore B Moore, MD
        • Контакт:
          • Theodore B Moore, MD
          • Номер телефона: (310) 825-6708
          • Электронная почта: tbmoore@mednet.ucla.edu
        • Контакт:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610-0278
        • Рекрутинг
        • University of Florida
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Giselle Moore-Higgs, PhD
          • Электронная почта: mooregj@ufl.edu
    • New York
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Рекрутинг
        • New York Medical College
        • Контакт:
          • Erin Morris, RN
          • Номер телефона: 714-964-5359
          • Электронная почта: erin_morris@nymc.edu
        • Главный следователь:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Рекрутинг
        • Medical College of Wisconsin
        • Контакт:
          • Julie A Talano, MD
          • Номер телефона: 414-955-4185
          • Электронная почта: jtalano@mcw.edu
        • Главный следователь:
          • Julie A Talano, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 30 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Заболевание: гомозиготная болезнь гемоглобина S, или талассемия гемоглобина S B0/+, или болезнь гемоглобина SC, или промежуточная/большая бета-талассемия
  • Пациенты должны демонстрировать одно или несколько из следующих осложнений серповидно-клеточной анемии (или пациенты из когорты 2 вместо этого могут соответствовать другим критериям высокого риска)
  • Клинически значимое неврологическое событие (инсульт) или любой неврологический дефицит продолжительностью более 24 часов, сопровождающийся инфарктом на МРТ головного мозга
  • Острый грудной синдром в предшествующий двухлетний период до включения в исследование, при котором лечение гидроксимочевиной было неэффективным, несоблюдаемым или от него отказывались, или до хронической трансфузионной терапии эритроцитов, обменного переливания крови или фереза ​​эритроцитов.
  • Рецидивирующие болезненные явления (не менее 3 за 2 года до включения в исследование или до проведения хронической хронической трансфузионной терапии эритроцитарной массы, обменного переливания крови или фереза ​​эритроцитов).
  • Патологическое исследование ТКД, требующее начала постоянной трансфузионной терапии и/или обменных трансфузий.
  • По крайней мере один немой очаг инфаркта на МРТ головы. Или (напрямую или, возможно, связанные с ВСС)
  • серповидноклеточная нефропатия;
  • Секвестрация селезенки, требующая переливания эритроцитов;
  • Апластический криз, требующий переливания эритроцитов;
  • Аваскулярный некроз тазобедренного сустава, диагностированный с помощью МРТ;
  • Два или более эпизодов язв на ногах;
  • Рецидивирующий приапизм.

  • Детский дактилит.

    • ИЛИ ТОЛЬКО для когорты № 2: пациент должен быть в возрасте от 18 до 34,99 лет, пациенты должны демонстрировать как минимум два из следующих признаков:
  • Лейкоциты > 13 500 клеток/мкл на исходном уровне при отсутствии острого заболевания (в двух отдельных случаях) > 2 недель после события ЛОС или госпитализации.
  • Скорость трехстворчатой ​​регургитации (TRV) > 3,0 м/с
  • Требование хронических ежемесячных переливаний (> 12 переливаний за 12 месяцев)
  • История сепсиса
  • N-концевой промозговой натрийуретический пептид (NT-proBNP) > 160 нг/л на исходном клиническом уровне при отсутствии острого заболевания или госпитализации.
  • все пациенты должны соответствовать критериям заболевания, возраста, функции органов и донорства;

Критерий исключения:

  • Пациенты, получающие сопутствующую системную антикоагулянтную и/или фибринолитическую терапию.
  • Пациенты с ранее известной реакцией гиперчувствительности на дефибротид.
  • Женщины, которые беременны или кормят грудью, не имеют права
  • SCD Пациенты с документально подтвержденной неконтролируемой инфекцией на момент включения в исследование не имеют права на участие.
  • Пациенты с ВСС, у которых есть здоровые семейные доноры с HLA-совместимостью, желающие перейти к донорству, не будут допущены к участию в этом исследовании.
  • Karnofsky или Lansky (соответствует возрасту) Оценка производительности <50% (не является исключением только гемиплегия, вторичная по отношению к предыдущему инсульту)
  • Продемонстрировано несоблюдение режима оказания медицинской помощи.
  • Пациенты с клинически значимым фиброзом или циррозом печени не подходят.
  • Пациенты, которые ранее получали HSCT, не будут иметь права.
  • Пациенты с противопоказаниями к применению дефибротида

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Лекарство: Дефибротид
дефибротид будет назначаться профилактически перед аллоСКТ, чтобы определить, снижает ли он частоту SOS в этой группе высокого риска, и определить, что его безопасно и целесообразно давать вместе с миелоиммуноаблативной терапией и аллогенной трансплантацией.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Все пациенты будут контролироваться на наличие известных и неизвестных побочных эффектов дефибротида с ежедневными медицинскими осмотрами в больнице, а затем по мере необходимости в дополнение к ежедневным лабораторным показателям, включая биохимию, гематологические анализы по мере необходимости.
Временное ограничение: 100 дней
Пациентам будет назначена профилактика дефибротидом, начиная с 10 дней до инфузии стволовых клеток в дозе 6,25 мг/кг внутривенно каждые 6 часов и продолжая в течение дня +21.
100 дней
Все пациенты будут находиться под наблюдением на предмет развития SOS.
Временное ограничение: 1 год
Все пациенты будут получать ежедневные лабораторные показатели во время пребывания у пациентов, а затем по мере необходимости отслеживать повышение показателей функциональных тестов печени и других аномальных химических или гематологических показателей. Визуализация печени будет проводиться по мере необходимости, чтобы определить, развивается ли у них СОС при применении дефибротида.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

New York Medical College

Соавторы

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Следователи

  • Главный следователь: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 июля 2017 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 января 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

5 февраля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NYMC 571
  • 7837 (Другой номер гранта/финансирования: OPD)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться