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Condizionamento mieloablativo, Defibrotide profilattico e Haplo AlloSCT per pazienti con anemia falciforme (NYMC-571)

20 maggio 2025 aggiornato da: Mitchell Cairo, New York Medical College

Sicurezza ed efficacia del Defibrotide profilattico in bambini, adolescenti e giovani adulti con anemia falciforme o beta talassemia in seguito a MAC e trapianto di cellule staminali aploidentiche utilizzando l'arricchimento di CD34 e le cellule T (CD3)

Questo è uno studio di follow-up al NYMC 526 (NCT01461837) per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tossicità della somministrazione della profilassi con Defibrotide per pazienti ad alto rischio con anemia falciforme o beta talassemia sottoposti a trapianto familiare di cellule staminali allogeniche aploidentiche con arricchimento di CD34 e cellule T riaggiungere. Questa popolazione di pazienti ha storicamente un rischio di sviluppare la sindrome sinusoidale ostruttiva (SOS) e il Defibrotide ha dimostrato efficacia nel trattamento della SOS. La fonte di finanziamento è FDA OOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • University of California Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Theodore B Moore, MD
        • Contatto:
    • Florida
    • New York
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
          • Julie A Talano, MD
          • Numero di telefono: 414-955-4185
          • Email: jtalano@mcw.edu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Julie A Talano, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Malattia: Malattia da emoglobina S omozigote, o talassemia da emoglobina S B0/+, o malattia da emoglobina SC, o beta talassemia intermedia/majora
  • I pazienti devono dimostrare una o più delle seguenti complicanze dell'anemia falciforme (o i pazienti nella coorte 2 possono invece soddisfare altri criteri ad alto rischio)
  • Evento neurologico clinicamente significativo (ictus) o qualsiasi deficit neurologico di durata >24 ore accompagnato da un infarto alla risonanza magnetica cerebrale
  • Sindrome toracica acuta nel precedente periodo di due anni prima dell'arruolamento che ha fallito, non è stato conforme o ha rifiutato il trattamento con idrossiurea, o prima della terapia trasfusionale cronica di globuli rossi, exsanguinotrasfusione o aferesi degli eritrociti.
  • - Eventi dolorosi ricorrenti (almeno 3 nei 2 anni precedenti l'arruolamento o prima della terapia trasfusionale cronica cronica di RBC, exsanguinotrasfusione o aferesi eritrocitaria).
  • Studio TCD anormale che richiede l'inizio di una terapia trasfusionale cronica e/o exsanguinotrasfusioni.
  • Almeno una lesione infartuale silente su una risonanza magnetica della testa. Oppure (direttamente o probabilmente correlato a SCD)
  • Nefropatia falciforme;
  • Sequestro splenico che richiede trasfusione di globuli rossi;
  • Crisi aplastica che richiede trasfusione di globuli rossi;
  • Necrosi avascolare dell'anca diagnosticata dalla risonanza magnetica;
  • Due o più episodi di ulcerazioni alle gambe;
  • Priapismo ricorrente.

  • Dattilite infantile.

    • O SOLO per la coorte n. 2: il paziente deve avere un'età compresa tra 18 e 34,99 anni, i pazienti devono dimostrare almeno due dei seguenti:
  • WBC > 13.500 cellule/microlitro al basale se non in stato di malattia acuta (in due diverse occasioni) > 2 settimane da un evento VOC o ricovero.
  • Velocità del getto di rigurgito tricuspidale (TRV) > 3,0 m/s
  • Necessità di trasfusioni mensili croniche (> 12 trasfusioni nei 12 mesi)
  • Storia della sepsi
  • Peptide natriuretico pro-encefalico N-terminale (NT-proBNP) > 160 ng/L al basale clinico se non malato in fase acuta o ospedalizzato.
  • tutti i pazienti devono soddisfare i criteri di malattia, età, funzionalità degli organi e donatore;

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che stanno ricevendo in concomitanza anticoagulanti sistemici e/o terapie fibrinolitiche.
  • Pazienti con una reazione di ipersensibilità precedentemente nota al defibrotide.
  • Le donne in gravidanza o in allattamento non sono idonee
  • SCD I pazienti con infezione incontrollata documentata al momento dell'ingresso nello studio non sono idonei.
  • I pazienti con SCD che hanno un donatore familiare compatibile HLA non affetto disposto a procedere alla donazione non saranno idonei per questo studio.
  • Karnofsky o Lansky (età appropriata) Punteggio delle prestazioni <50% (la sola emiplegia secondaria a un precedente ictus non è un'esclusione)
  • Mancanza dimostrata di rispetto delle cure mediche.
  • I pazienti con fibrosi o cirrosi epatica clinicamente significativa non saranno idonei.
  • I pazienti che hanno precedentemente ricevuto un HSCT non saranno idonei.
  • Pazienti con controindicazioni all'uso di defibrotide

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Profilassi con defibrotide
defibrotide verrà somministrato prima e durante il condizionamento da immunoterapia mieloablativa (MAIC) seguito da trapianto di cellule staminali allogeniche aploidentiche familiari (FHI) (AlloSCT) con arricchimento di CD34 e aggiunta di cellule t in pazienti con anemia falciforme ad alto rischio o beta talassemia a ridotto il rischio e il tasso di sviluppo della sindrome ostruttiva sinusoidale (SOS).
Droga: Defibrotide
defibrotide verrà somministrato come profilassi prima di AlloSCT per determinare se riduce l'incidenza di SOS in questa popolazione ad alto rischio e determinare se è sicuro e fattibile da somministrare insieme alla terapia mieloimmunoablativa e al trapianto allogenico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tutti i pazienti saranno monitorati per gli effetti collaterali noti e sconosciuti del defibrotide con esami fisici giornalieri durante la degenza ospedaliera e quindi, se necessario, in aggiunta ai valori di laboratorio giornalieri inclusi esami chimici, laboratori di ematologia secondo necessità
Lasso di tempo: 100 giorni
Ai pazienti verrà somministrata la profilassi con Defibrotide a partire da 10 giorni prima dell'infusione di cellule staminali a 6,25 mg/kg EV q6h e continuerà fino al giorno +21.
100 giorni
Tutti i pazienti saranno monitorati per lo sviluppo di SOS.
Lasso di tempo: 1 anno
Tutti i pazienti riceveranno valori di laboratorio giornalieri mentre si trovano nei pazienti e quindi, se necessario, per monitorare l'elevazione nei test di funzionalità epatica e altri valori chimici o ematologici anormali. L'imaging sul fegato verrà eseguito secondo necessità per determinare se sviluppano SOS con defibrotide.
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

New York Medical College

Collaboratori

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Investigatori

  • Investigatore principale: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 luglio 2017

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2016

Primo Inserito (Stimato)

5 febbraio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NYMC 571
  • 4090 (OPD)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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