Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myeloablatiivinen hoito, profylaktinen defibrotidi ja Haplo AlloSCT sirppisolutautia sairastaville potilaille (NYMC-571)

perjantai 24. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Mitchell Cairo, New York Medical College

Ennaltaehkäisevän defibrotidin turvallisuus ja tehokkuus sirppisolutautia tai beetatalassemiaa sairastavilla lapsilla, nuorilla ja nuorilla aikuisilla MAC:n ja haploidenttisen kantasolusiirron jälkeen käyttämällä CD34-rikastusta ja T-soluja (CD3)

Tämä on NYMC 526:n (NCT01461837) seurantatutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida defibrotidin ennaltaehkäisyn turvallisuutta, tehokkuutta ja toksisuutta korkean riskin sirppisolu- tai beetatalassemiapotilaille, joille tehdään familiaalinen haploidenttinen allogeeninen kantasolusiirto CD34- ja T-solujen rikastussiirrolla. lisäys. Tällä potilasryhmällä on historiallisesti riski saada sinusoidaalinen obstruktiivinen oireyhtymä (SOS), ja Defibrotide on osoittautunut tehokkaaksi SOS:n hoidossa. Rahoituslähde on FDA OOPD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

40

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • University of California Los Angeles
        • Päätutkija:
          • Theodore B Moore, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • New York Medical College
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Rekrytointi
        • Medical College of Wisconsin
        • Ottaa yhteyttä:
          • Julie A Talano, MD
          • Puhelinnumero: 414-955-4185
          • Sähköposti: jtalano@mcw.edu
        • Päätutkija:
          • Julie A Talano, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sairaus: Homotsygoottinen hemoglobiini S -tauti tai hemoglobiini S B0/+ -talassemia tai hemoglobiini SC -tauti tai beetatalassemia intermedia/majora
  • Potilaiden on osoitettava yksi tai useampi seuraavista sirppisolutaudin komplikaatioista (tai kohortin 2 potilaat voivat sen sijaan täyttää muita korkean riskin kriteerejä)
  • Kliinisesti merkittävä neurologinen tapahtuma (aivohalvaus) tai mikä tahansa neurologinen vajaus, joka kestää yli 24 tuntia ja johon liittyy infarkti aivojen magneettikuvauksessa
  • Akuutti rintasyndrooma kahden edellisen vuoden aikana ennen ilmoittautumista, jotka ovat epäonnistuneet, olleet vaatimustenvastaisia ​​tai hylänneet hydroksiureahoidon tai ennen kroonista punasolujen siirtohoitoa, vaihtosiirtoa tai punasolufereesiä.
  • Toistuvat tuskalliset tapahtumat (vähintään 3 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista tai ennen kroonista kroonista punasolujen siirtohoitoa, vaihtosiirtoa tai punasolufereesiä).
  • Epänormaali TCD-tutkimus, joka vaatii kroonisen verensiirtohoidon ja/tai vaihtosiirtojen aloittamista.
  • Ainakin yksi hiljainen infarktileesio pään magneettikuvauksessa. Tai (suoraan tai todennäköisesti liittyy SCD:hen)
  • Sirppisolunefropatia;
  • Pernan sekvestraatio, joka vaatii punasolujen siirtoa;
  • Aplastinen kriisi, joka vaatii punasolujen siirtoa;
  • magneettikuvauksella diagnosoitu lonkan verisuoninekroosi;
  • Kaksi tai useampi jalkahaavauma;
  • Toistuva priapismi.

  • Vauvan daktyliitti.

    • TAI VAIN kohortille 2: Potilaan on oltava 18–34,99-vuotias, ja potilaiden on osoitettava vähintään kaksi seuraavista:
  • Valkosolut > 13 500 solua/mikrolitra lähtötilanteessa, kun ei ole akuuttisti sairas (kahdessa erillisessä tapauksessa) > 2 viikkoa VOC-tapahtumasta tai sairaalahoidosta.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Kroonisia kuukausittaisia ​​verensiirtoja vaativa (> 12 verensiirtoa 12 kuukauden aikana)
  • Sepsiksen historia
  • N-terminaalinen pro-aivojen natriureettinen peptidi (NT-proBNP) > 160 ng/l kliinisen lähtötilanteen aikana, kun hän ei ole akuuttisti sairas tai joutunut sairaalaan.
  • kaikkien potilaiden on täytettävä sairauden, iän, elinten toiminnan ja luovuttajan kriteerit;

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka saavat samanaikaisesti systeemisiä antikoagulantteja ja/tai fibrinolyyttisiä hoitoja.
  • Potilaat, joilla on aiemmin tunnettu yliherkkyysreaktio defibrotidille.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset eivät ole tukikelpoisia
  • SCD-potilaat, joilla on dokumentoitu hallitsematon infektio tutkimukseen tullessa, eivät ole kelvollisia.
  • SCD-potilaat, joilla ei ole HLA-soveltuva perheen luovuttaja, joka on halukas luovuttamaan, eivät ole kelvollisia tähän tutkimukseen.
  • Karnofsky tai Lansky (iän mukaan) suorituskykypisteet <50 % (pelkästään aikaisemman aivohalvauksen jälkeinen hemiplegia ei ole poissulkeminen)
  • Osoitettu lääkärinhoidon noudattamatta jättäminen.
  • Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä fibroosi tai maksakirroosi, eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, jotka ovat aiemmin saaneet HSCT:n, eivät ole tukikelpoisia.
  • Potilaat, joilla on vasta-aiheita defibrotidin käytölle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Lääke: Defibrotidi
defibrotidia annetaan profylaktisesti ennen AlloSCT:tä sen määrittämiseksi, vähentääkö se SOS:n ilmaantuvuutta tässä suuren riskin populaatiossa ja onko se turvallista ja mahdollista antaa myeloimmunoablatiivisen hoidon ja allogeenisen siirron kanssa.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kaikkia potilaita seurataan defibrotidin tunnettujen ja tuntemattomien sivuvaikutusten varalta päivittäisillä fyysisillä tutkimuksilla sairaalassa ollessaan ja sitten tarvittaessa päivittäisten laboratorioarvojen lisäksi, mukaan lukien kemiat, hematologiset laboratoriot tarvittaessa.
Aikaikkuna: 100 päivää
Potilaille annetaan defibrotidiprofylaksia, joka alkaa 10 päivää ennen kantasoluinfuusiota annoksella 6,25 mg/kg IV q6h ja jatkuu päivään +21.
100 päivää
Kaikkia potilaita seurataan SOS:n kehittymisen varalta.
Aikaikkuna: 1 vuosi
Kaikki potilaat saavat päivittäiset laboratorioarvot potilailla ollessaan ja sitten tarpeen mukaan maksan toimintakokeiden ja muiden poikkeavien kemiallisten tai hematologisten arvojen seurantaan. Maksan kuvantaminen suoritetaan tarvittaessa sen määrittämiseksi, kehittyykö niille SOS defibrotidin kanssa.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

New York Medical College

Yhteistyökumppanit

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Tutkijat

  • Päätutkija: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. tammikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 27. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NYMC 571
  • 7837 (Muu apuraha/rahoitusnumero: OPD)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa