Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Myeloablativ konditionering, profylaktisk defibrotid och Haplo AlloSCT för patienter med sicklecellssjukdom (NYMC-571)

24 oktober 2023 uppdaterad av: Mitchell Cairo, New York Medical College

Säkerhet och effekt av profylaktisk defibrotid hos barn, ungdomar och unga vuxna med sicklecellssjukdom eller betatalassemi efter MAC och haploidentisk stamcellstransplantation med användning av CD34-berikning och T-cell (CD3) Addback

Detta är en uppföljningsstudie till NYMC 526 (NCT01461837) för att bedöma säkerheten, effekten och toxiciteten av administrering av Defibrotideprofylax för högrisksicklecell- eller beta-talassemipatienter som genomgår en familjär haploidentisk allogen stamcellstransplantation med CD-34-anrikning. addback. Denna patientpopulation har historiskt sett en risk att utveckla sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS) och Defibrotide har visat sig vara effektiv vid behandling av SOS. Finansieringskällan är FDA OOPD.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

40

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Rekrytering
        • University of California Los Angeles
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Theodore B Moore, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-1274
        • Indragen
        • University of Michigan
    • New York
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Rekrytering
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mitchell S Cairo, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Rekrytering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Julie A Talano, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 månader till 32 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Sjukdom: Homozygot hemoglobin S-sjukdom, eller hemoglobin S B0/+ talassemi, eller hemoglobin SC-sjukdom, eller beta-thalassemia intermedia/majora
  • Patienter måste uppvisa en eller flera av följande sicklecellskomplikationer (eller så kan patienter i kohort 2 uppfylla andra högriskkriterier istället)
  • Kliniskt signifikant neurologisk händelse (stroke) eller något neurologiskt underskott som varar >24 timmar som åtföljs av en infarkt på cerebral MRT
  • Akut bröstsyndrom under de föregående tvåårsperioden före inskrivningen som har misslyckats, varit icke-kompatibel eller avböjt hydroxiureabehandling, eller före kronisk RBC-transfusionsterapi, utbytestransfusion eller erytrocytferes.
  • Återkommande smärtsamma händelser (minst 3 av de 2 åren före inskrivningen eller före kronisk kronisk RBC-transfusionsterapi, utbytestransfusion eller erytrocytferes).
  • Onormal TCD-studie som kräver att man börjar med kronisk transfusionsterapi och/eller utbytestransfusioner.
  • Minst en tyst infarktskada på en MR-undersökning av huvudet. Eller (direkt eller troligen relaterat till SCD)
  • Sickle Cell nefropati;
  • Mjältsekvestrering som kräver RBC-transfusion;
  • Aplastisk kris som kräver RBC-transfusion;
  • Avaskulär nekros av höften diagnostiserad med MRT;
  • Två episoder eller fler av bensår;
  • Återkommande priapism .

  • Daktylit hos spädbarn.

    • ELLER ENDAST för kohort #2: Patienten måste vara mellan 18 och 34,99 år, patienter måste visa minst två av följande:
  • WBC > 13 500 celler/mikroliter vid baslinjen när den inte är akut sjuk (vid två separata tillfällen) > 2 veckor efter en VOC-händelse eller sjukhusvistelse.
  • Tricuspid Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Kräver kroniska transfusioner varje månad (> 12 transfusioner under de 12 månaderna)
  • Historia av sepsis
  • N-terminal pro-brain natriuretisk peptid (NT-proBNP) > 160 ng/L vid klinisk baslinje när den inte är akut sjuk eller inlagd på sjukhus.
  • alla patienter måste uppfylla kriterier för sjukdom, ålder, organfunktion och donator;

Exklusions kriterier:

  • Patienter som samtidigt får systemiska antikoagulantia och/eller fibrinolytiska terapier.
  • Patienter med en tidigare känd överkänslighetsreaktion mot defibrotid.
  • Kvinnor som är gravida eller ammar är inte berättigade
  • SCD Patienter med dokumenterad okontrollerad infektion vid tidpunkten för studiestart är inte behöriga.
  • SCD-patienter som har en opåverkad HLA-matchad familjegivare som är villig att gå vidare till donation kommer inte att vara berättigade till denna studie.
  • Karnofsky eller Lansky (tillämplig ålder) Prestationsresultat <50 % (enbart hemiplegi sekundärt till en tidigare stroke är inte ett undantag)
  • Påvisade bristande efterlevnad av medicinsk vård.
  • Patienter med kliniskt signifikant fibros eller cirros i levern kommer inte att vara berättigade.
  • Patienter som tidigare har fått en HSCT kommer inte att vara berättigade.
  • Patienter med kontraindikationer för användning av defibrotid

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Defibrotidprofylax
defibrotid kommer att ges före och under myeloablativ immunterapi konditionering (MAIC) följt av familjär haploidentisk (FHI) allogen stamcellstransplantation (AlloSCT) med CD34-berikning och t-cell addback hos patienter med högrisksicklecellssjukdom eller beta-talassemi till reducerad risken och hastigheten för utvecklingen av sinusoidalt obstruktivt syndrom (SOS).
Läkemedel: Defibrotid
defibrotid kommer att ges profylaktiskt före AlloSCT för att avgöra om det minskar förekomsten av SOS i denna högriskpopulation, och för att fastställa att det är säkert och genomförbart att ge tillsammans med myeloimmunoablativ terapi och allogen transplantation.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Alla patienter kommer att övervakas för kända och okända biverkningar av defibrotid med dagliga fysiska undersökningar medan de är på sjukhuset och sedan vid behov utöver dagliga laboratorievärden inklusive kemi, hematologiska laboratorier vid behov
Tidsram: 100 dagar
Patienterna kommer att ges Defibrotide-profylax med start 10 dagar före stamcellsinfusionen med 6,25 mg/kg IV q6h och fortsätta till dag +21.
100 dagar
Alla patienter kommer att övervakas för utvecklingen av SOS.
Tidsram: 1 år
Alla patienter kommer att få dagliga labbvärden medan de är i patienter och sedan vid behov för att övervaka förhöjning i leverfunktionstester och andra onormala kemi- eller hematologiska värden. Avbildning på levern kommer att utföras vid behov för att avgöra om de utvecklar SOS med defibrotid.
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

New York Medical College

Samarbetspartners

Johns Hopkins University
Baylor College of Medicine
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
Medical College of Wisconsin
Tufts Medical Center
Children's Hospital Los Angeles

Utredare

  • Huvudutredare: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juli 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 januari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2016

Första postat (Beräknad)

5 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

26 oktober 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2023

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NYMC 571
  • 4090 (Annat bidrag/finansieringsnummer: OPD)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Defibrotid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera