Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kondycjonowanie mieloablacyjne, profilaktyczny defibrotyd i Haplo AlloSCT u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (NYMC-571)

24 lipca 2026 zaktualizowane przez: Mitchell Cairo, New York Medical College

Bezpieczeństwo i skuteczność profilaktycznego stosowania defibrotydu u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią beta po przeszczepieniu MAC i haploidentycznych komórek macierzystych z wykorzystaniem wzbogacenia CD34 i dodania limfocytów T (CD3)

Jest to kontynuacja badania NYMC 526 (NCT01461837) w celu oceny bezpieczeństwa, skuteczności i toksyczności profilaktyki defibrotydem u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią beta wysokiego ryzyka poddawanych rodzinnemu haploidentycznemu allogenicznemu przeszczepowi komórek macierzystych ze wzbogaceniem w CD34 i limfocytami T dodatek. Historycznie ta populacja pacjentów była narażona na ryzyko rozwoju sinusoidalnego zespołu obturacyjnego (SOS), a defibrotyd wykazał skuteczność w leczeniu SOS. Źródłem finansowania jest FDA OOPD.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

40

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • University of California Los Angeles
        • Główny śledczy:
          • Theodore B Moore, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0278
    • New York
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Rekrutacyjny
        • New York Medical College
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Rekrutacyjny
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Julie A Talano, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Choroba: choroba homozygotycznej hemoglobiny S lub talasemia hemoglobiny S B0/+ lub choroba hemoglobiny SC lub talasemia beta pośrednia/majora
  • Pacjenci muszą wykazywać jedno lub więcej z następujących powikłań niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (lub pacjenci w Kohorcie 2 mogą zamiast tego spełniać inne kryteria wysokiego ryzyka)
  • Klinicznie istotne zdarzenie neurologiczne (udar) lub jakikolwiek ubytek neurologiczny trwający >24 godziny, któremu towarzyszy zawał w MRI mózgu
  • Ostry zespół klatki piersiowej w ciągu ostatnich dwóch lat przed włączeniem do badania, u których leczenie hydroksymocznikiem zakończyło się niepowodzeniem, nieprzestrzeganiem zaleceń lub odmową lub przed przewlekłą transfuzją krwinek czerwonych, transfuzją wymienną lub ferezą erytrocytów.
  • Nawracające bolesne zdarzenia (co najmniej 3 w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania lub przed przewlekłą transfuzją krwinek czerwonych, transfuzją wymienną lub ferezą erytrocytów).
  • Nieprawidłowe badanie TCD wymagające rozpoczęcia przewlekłej transfuzji i/lub transfuzji wymiennych.
  • Co najmniej jedna niema zmiana zawałowa w badaniu rezonansem magnetycznym głowy. Lub (bezpośrednio lub prawdopodobnie związane z SCD)
  • nefropatia sierpowatokrwinkowa;
  • Sekwestracja śledziony wymagająca transfuzji krwinek czerwonych;
  • Kryzys aplastyczny wymagający transfuzji krwinek czerwonych;
  • Martwica jałowa stawu biodrowego rozpoznana za pomocą rezonansu magnetycznego;
  • Dwa lub więcej epizodów owrzodzeń nóg;
  • Nawracający priapizm.

  • Niemowlęce zapalenie palców.

    • LUB TYLKO dla kohorty 2: Pacjent musi być w wieku od 18 do 34,99 lat, pacjenci muszą wykazać co najmniej dwa z następujących warunków:
  • WBC > 13 500 komórek/mikrolitr na początku badania, gdy nie jest to ostra choroba (dwa różne przypadki) > 2 tygodnie od zdarzenia związanego z lotnymi związkami organicznymi lub hospitalizacji.
  • Prędkość strumienia zwrotnego zastawki trójdzielnej (TRV) > 3,0 m/s
  • Wymagające przewlekłych comiesięcznych transfuzji (> 12 transfuzji w ciągu 12 miesięcy)
  • Historia sepsy
  • N-końcowy pro-mózgowy peptyd natriuretyczny (NT-proBNP) > 160 ng/l na początku badania klinicznego, gdy nie jest w stanie ostrym ani nie jest hospitalizowany.
  • wszyscy pacjenci muszą spełniać kryteria choroby, wieku, funkcji narządu i dawcy;

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci otrzymujący jednocześnie ogólnoustrojowe leki przeciwzakrzepowe i (lub) leki fibrynolityczne.
  • Pacjenci ze znaną wcześniej reakcją nadwrażliwości na defibrotyd.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie kwalifikują się
  • SCD Pacjenci z udokumentowaną niekontrolowaną infekcją w momencie włączenia do badania nie kwalifikują się.
  • Do tego badania nie kwalifikują się pacjenci z SCD, którzy mają dawcę rodzinnego zgodnego pod względem HLA, który nie jest dotknięty chorobą i który chce przystąpić do dawstwa.
  • Karnofsky'ego lub Lansky'ego (odpowiedni do wieku) Wynik wydajności <50% (sama porażenie połowicze wtórne do poprzedniego udaru nie jest wykluczeniem)
  • Wykazano brak przestrzegania opieki medycznej.
  • Pacjenci z klinicznie istotnym zwłóknieniem lub marskością wątroby nie będą się kwalifikować.
  • Pacjenci, którzy wcześniej przeszli HSCT, nie będą się kwalifikować.
  • Pacjenci z przeciwwskazaniami do stosowania defibrotydu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Lek: Defibrotyd
defibrotyd zostanie podany profilaktycznie przed AlloSCT w celu ustalenia, czy zmniejsza częstość występowania SOS w tej populacji wysokiego ryzyka oraz ustalenia, czy podawanie wraz z terapią mieloimmunoablacyjną i przeszczepem allogenicznym jest bezpieczne i wykonalne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszyscy pacjenci będą monitorowani pod kątem znanych i nieznanych skutków ubocznych defibrotydu poprzez codzienne badania fizykalne podczas pobytu w szpitalu, a następnie w razie potrzeby oprócz codziennych wartości laboratoryjnych, w tym chemii, laboratoriów hematologicznych w razie potrzeby
Ramy czasowe: 100 dni
Pacjenci otrzymają profilaktykę defibrotydem, zaczynając 10 dni przed infuzją komórek macierzystych w dawce 6,25 mg/kg IV co 6 godzin i kontynuując do Dnia +21.
100 dni
Wszyscy pacjenci będą monitorowani pod kątem rozwoju SOS.
Ramy czasowe: 1 rok
Wszyscy pacjenci otrzymają codzienne wartości laboratoryjne podczas pobytu u pacjentów, a następnie w razie potrzeby w celu monitorowania podwyższenia wyników testów czynnościowych wątroby i innych nieprawidłowych wartości biochemicznych lub hematologicznych. Obrazowanie wątroby zostanie wykonane w razie potrzeby w celu ustalenia, czy rozwinie się SOS z defibrotydem.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

New York Medical College

Współpracownicy

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Śledczy

  • Główny śledczy: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 stycznia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Szacowany)

5 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NYMC 571
  • 7837 (Inny numer grantu/finansowania: OPD)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj