Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Myeloablatieve conditionering, profylactische defibrotide en Haplo AlloSCT voor patiënten met sikkelcelziekte (NYMC-571)

24 juli 2026 bijgewerkt door: Mitchell Cairo, New York Medical College

Veiligheid en werkzaamheid van profylactische defibrotide bij kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met sikkelcelziekte of bèta-thalassemie na MAC- en haplo-identieke stamceltransplantatie met behulp van CD34-verrijking en T-cel (CD3)-addback

Dit is een vervolgstudie op NYMC 526 (NCT01461837) om de veiligheid, werkzaamheid en toxiciteit te beoordelen van het toedienen van defibrotide-profylaxe aan patiënten met een hoog risico op sikkelcel- of bèta-thalassemie die een familiale haplo-identieke allogene stamceltransplantatie ondergaan met CD34-verrijking en T-celtransplantatie. toevoeging. Deze patiëntenpopulatie heeft historisch gezien een risico op het ontwikkelen van sinusoïdaal obstructief syndroom (SOS) en defibrotide is werkzaam gebleken bij de behandeling van SOS. De financieringsbron is FDA OOPD.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

40

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Werving
        • University of California Los Angeles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Theodore B Moore, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
    • New York
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • New York Medical College
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mitchell S Cairo, MD
        • Contact:
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Werving
        • Medical College of Wisconsin
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Julie A Talano, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ziekte: homozygote hemoglobine S-ziekte, of hemoglobine S B0/+ thalassemie, of hemoglobine SC-ziekte, of bèta-thalassemie intermedia/majora
  • Patiënten moeten een of meer van de volgende complicaties van sikkelcelziekte vertonen (of patiënten in cohort 2 kunnen in plaats daarvan aan andere criteria met een hoog risico voldoen)
  • Klinisch significant neurologisch voorval (beroerte) of een neurologisch tekort dat >24 uur aanhoudt en gepaard gaat met een infarct op cerebrale MRI
  • Acuut chest syndroom in de voorafgaande periode van twee jaar voorafgaand aan de inschrijving die een mislukte, niet-conforme of geweigerde behandeling met hydroxyurea hebben ondergaan, of voorafgaand aan chronische RBC-transfusietherapie, wisseltransfusie of erytrocytenferese.
  • Terugkerende pijnlijke gebeurtenissen (minstens 3 in de 2 jaar voorafgaand aan inschrijving of voorafgaand aan chronische chronische RBC-transfusietherapie, wisseltransfusie of erytrocytenferese).
  • Abnormaal TCD-onderzoek waarbij gestart moet worden met chronische transfusietherapie en/of wisseltransfusies.
  • Ten minste één stille infarctlaesie op een MRI-scan van het hoofd. Of (direct of waarschijnlijk gerelateerd aan SCZ)
  • Sikkelcelnefropathie;
  • Miltsekwestratie waarvoor RBC-transfusie nodig is;
  • Aplastische crisis waarvoor RBC-transfusie nodig is;
  • Avasculaire necrose van de heup gediagnosticeerd door MRI;
  • Twee afleveringen of meer van beenzweren;
  • Terugkerend priapisme.

  • Dactylitis bij zuigelingen.

    • OF ALLEEN voor Cohort #2: Patiënt moet tussen 18 en 34,99 jaar oud zijn, patiënten moeten ten minste twee van de volgende kenmerken vertonen:
  • WBC > 13.500 cellen/microliter bij baseline wanneer niet acuut ziek (bij twee afzonderlijke gelegenheden) > 2 weken na een VOS-gebeurtenis of ziekenhuisopname.
  • Tricuspidalis Regurgitant Jet Velocity (TRV) > 3,0 m/s
  • Chronische maandelijkse transfusies vereisen (> 12 transfusies in de 12 maanden)
  • Geschiedenis van sepsis
  • N-terminaal pro-brain natriuretisch peptide (NT-proBNP) > 160 ng/L bij klinische basislijn indien niet acuut ziek of in het ziekenhuis opgenomen.
  • alle patiënten moeten voldoen aan criteria voor ziekte, leeftijd, orgaanfunctie en donor;

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die gelijktijdig systemische anticoagulantia en/of fibrinolytica krijgen.
  • Patiënten met een eerder bekende overgevoeligheidsreactie op defibrotide.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven, komen niet in aanmerking
  • SCD Patiënten met gedocumenteerde ongecontroleerde infectie op het moment van deelname aan de studie komen niet in aanmerking.
  • SCD-patiënten met een onaangetaste HLA-gematchte familiedonor die bereid is tot donatie over te gaan, komen niet in aanmerking voor dit onderzoek.
  • Karnofsky of Lansky (geschikt voor de leeftijd) Prestatiescore <50% (hemiplegie alleen secundair aan een eerdere beroerte is geen uitsluiting)
  • Aangetoond gebrek aan naleving van medische zorg.
  • Patiënten met klinisch significante fibrose of levercirrose komen niet in aanmerking.
  • Patiënten die eerder een HSCT hebben gekregen, komen niet in aanmerking.
  • Patiënten met contra-indicaties voor het gebruik van defibrotide

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Defibrotide prophylaxis
defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).
Geneesmiddel: Defibrotide
defibrotide zal voorafgaand aan AlloSCT profylactisch worden gegeven om te bepalen of het de incidentie van SOS in deze populatie met een hoog risico vermindert, en om te bepalen of het veilig en haalbaar is om samen met myeloimmunoablatieve therapie en allogene transplantatie te geven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Alle patiënten zullen worden gecontroleerd op bekende en onbekende bijwerkingen van defibrotide met dagelijkse fysieke onderzoeken in het ziekenhuis en vervolgens indien nodig naast dagelijkse laboratoriumwaarden, waaronder chemie, hematologische laboratoria indien nodig
Tijdsspanne: 100 dagen
Patiënten zullen Defibrotide-profylaxe krijgen vanaf 10 dagen vóór de stamcelinfusie met 6,25 mg/kg IV om de 6 uur en doorgaan tot en met Dag +21.
100 dagen
Alle patiënten zullen worden gecontroleerd op de ontwikkeling van SOS.
Tijdsspanne: 1 jaar
Alle patiënten krijgen dagelijkse laboratoriumwaarden terwijl ze bij patiënten zijn en vervolgens indien nodig om te controleren op verhoging van leverfunctietesten en andere abnormale chemie- of hematologische waarden. Beeldvorming van de lever zal zo nodig worden uitgevoerd om te bepalen of ze SOS met defibrotide ontwikkelen.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

New York Medical College

Medewerkers

Johns Hopkins University
University of California, Los Angeles
Dana-Farber Cancer Institute
University of Florida
Medical College of Wisconsin
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Children's Hospital Los Angeles

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mitchell Cairo, MD, New York Medical College

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 januari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

5 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NYMC 571
  • 7837 (Ander subsidie-/financieringsnummer: OPD)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren