OPTIMAL 研究 - 長骨の骨転移を有する患者の前向きコホート (OPTIMAL)

OPTIMAL 研究は全体として、播種性がん患者の残りの生涯の機能と生活の質を改善するために、予想される生存率と差し迫った骨折のリスクに基づいて、長骨の転移に対してより個別化された治療を提供することを目的としています。 OPTIMAL スタディは、前向きコホート (OPTIMAL コホート) および複数の独立した試験のためのインフラストラクチャを提供します。 コホートの特定の目的は、このプロトコルで説明されています。 最初の試験 (術後放射線療法; PORT 試験) の目的と計画については、別のプロトコルで説明します。

コホートの主な目的は、コホート全体と個別の特定の治療の両方について、長骨の転移の局所治療（放射線療法および/または手術）後の患者の生活の質と痛みの知覚を説明することです。

二次的な目的は、長骨の転移の局所治療 (放射線療法および/または手術) 後の患者の合併症率と生存率を説明することです。

今後の個々の試験の具体的な目的は、別のプロトコルで説明され、医学研究倫理委員会 (METC) に個別に提出されます。 ただし、一般的に、すべての試験は、どの治療法（放射線療法または手術）が特定の患者（転移の位置、予想される生存率および骨折のリスクによって分類される）に最も適しているかについての答えを探す実用的な研究試験になります。

研究デザイン コホートは、インフォームドコンセントに署名した長骨の骨転移（BMLB）を有するすべての連続した患者を含む、前向きに収集され、多施設になります。 これらの患者は前向きに追跡され、患者と治療の特性に関するデータ、および患者が報告した生活の質に関する結果が収集されます。 ベースラインデータは医師によって収集され、OPTIMAL データベースに入力されます。 これらのベースライン データは、標準治療で得られた情報と一致します。 患者から報告された結果の評価には、国際的および国内的に検証された一連の質問票が使用されます。

組み入れの時点で、OPTIMALコホートのベースライン患者データが収集され、術後放射線療法（PORT）研究にも使用されます。 データには、人口統計、病歴、臨床状態および機能に関する情報が含まれます。 治療に関する詳細は、該当する場合に報告されます。

患者は、ベースライン時（治療前、可能であれば）、および最初の治療後4、8、12、および24週間で生活の質（QoL）に関するアンケートに記入するように招待され、その後6か月ごとに最低2年間または死。 その後または付随して症状のある転移はすべて登録されますが（治療およびフォローアップを含む）、質問票の新しいコースは通常開始されません。 これらの結果測定は、OPTIMAL コホート全体に適用されます。

痛み：

疼痛は、機械的合併症 (すなわち、 緩む）。 機械的合併症は、これらの患者が治療を必要とする臨床症状を訴える場合にのみ関連します。

主要エンドポイントを測定するために、患者は過去 24 時間の最悪の痛みを 0 ～ 10 の数値評価尺度 (NRS) で採点するよう求められます。 さらに、患者は、通常の鎮痛薬と、過去 24 時間に使用した鎮痛薬をリストするよう求められます。 これらの質問は、骨転移研究に関する国際コンセンサス ステートメントによって推奨されている簡易疼痛介入 (BPI) スコアに基づいています。 BPI は、がん治療における症状評価のための世界保健機関 (WHO) 協力センターの疼痛研究グループによって開発された、がん患者に使用するための疼痛評価ツールであり、オランダ語でも利用できます。 ただし、複数の質問は、欧州がん研究治療機構 (EORTC) の緩和のための生活の質に関するアンケート (QLQ-PAL15) および骨転移に関する EORTC の生活の質に関するアンケート (QLQBM-22) の質問に似ています (後述)。 . したがって、患者が同じ質問に 2 回回答することを避けるために、研究者は BPI から 2 つの質問のみを選択しました。

生活の質：

治療後の生活の質を縦断的に評価するために、治験責任医師は、国内外で使用され、検証され、推奨されている質問票を使用します: 欧州がん研究治療機構 (EORTC) QLQ-C15-PAL および EORTC QLQ-BM22。 また、EQ-5D（5次元）アンケートを実施します。 EORTC は現在、EORTC QLQ-C30 (QLQ-C15-PAL の元) 用のユーティリティ スコアリング装置を開発しています。 調査員は、このスコアリング手段が QLQ-C15-PAL にも適用されると予想しています。 このスコアリング手段の検証が行われた後、研究者はそれをデータに適用する予定です。 これにより、EQ-5D 質問票の追加が不要になり、撤回されます。

関数：

治療後の機能転帰の改善を評価するために、上肢および下肢のトロント四肢サルベージスコア（TESS）が使用されます。

観察臨床データは、ベースライン（可能であれば治療前）および最初の、場合によっては2回目の術後フォローアップで収集されます（通常、患者はその後、合併症または新しい苦情がある場合にのみ見られます）。

合併症：

合併症率については、合併症のヘンダーソン分類が適用されます。 この分類は、エンドプロテーゼの失敗の 5 つの主要なモードを識別します: 軟部組織の失敗 (タイプ 1)、無菌的な緩み (タイプ 2)、構造の失敗 (タイプ 3)、感染 (タイプ 4)、および腫瘍の進行 (タイプ 5)。 臨床的影響を伴う創傷合併症は別途登録されます。 合併症による再手術は、そのまま新規手術として治療欄に登録されます。

放射線状態:

BMLBの進行は、従来のX線撮影とCTスキャンによる指示で監視されます。 これは通常のケアによるもので、通常は 6 週間から 3 か月です。 追加の外来通院や画像検査は、研究目的のみで要求されることはありません。 放射線画像は、主観的な痛みの報告 (数値評価スケールで患者によって報告されたもの) を概観するために使用されます。

生存:

死亡日は、自治体の個人記録データベースにリンクされている病院の電子患者登録簿から導き出されます。 これが不可能または最新でない場合、データは一般開業医から得られます。 亡くなられた方へのアンケートは極力控えさせていただきます。