Badanie OPTIMAL — prospektywna kohorta pacjentów z przerzutami do kości długich (OPTIMAL)

Badanie OPTIMAL w całości ma na celu zapewnienie bardziej spersonalizowanego leczenia przerzutów do kości długich w oparciu o przewidywane przeżycie i grożące ryzyko złamania w celu poprawy funkcjonowania i jakości życia przez resztę życia u pacjentów z rozsianym rakiem. Badanie OPTIMAL zapewni infrastrukturę dla kohorty prospektywnej (kohorta OPTIMAL) i wielu niezależnych badań. Konkretne cele kohorty są omówione w tym protokole. Cele i plan pierwszego badania (radioterapia pooperacyjna; badanie PORT) omówiono w odrębnym protokole.

Podstawowym celem kohorty jest opisanie jakości życia i odczuwania bólu przez pacjentów po miejscowym leczeniu (radioterapii i/lub chirurgii) przerzutów do kości długich, zarówno dla całej kohorty, jak i dla poszczególnych zabiegów z osobna.

Celem drugorzędnym jest opisanie częstości powikłań i przeżywalności pacjentów po leczeniu miejscowym (radioterapia i/lub chirurgia) przerzutów do kości długich.

Konkretne cele dalszych przyszłych indywidualnych badań zostaną opisane w oddzielnych protokołach i przedłożone niezależnie komisji ds. etyki badań medycznych (METC). Ogólnie rzecz biorąc, wszystkie badania będą jednak badaniami pragmatycznymi, mającymi na celu znalezienie odpowiedzi na pytanie, które leczenie (radioterapia lub zabieg chirurgiczny) najlepiej pasuje do określonych pacjentów (sklasyfikowanych według lokalizacji przerzutów, oczekiwanego przeżycia i ryzyka złamania).

PROJEKT BADANIA Kohorta zostanie pobrana prospektywnie i wieloośrodkowa, obejmując wszystkich kolejnych pacjentów z przerzutami do kości długich (BMLB), którzy podpisali świadomą zgodę. Pacjenci ci będą obserwowani prospektywnie i gromadzone będą dane dotyczące charakterystyki pacjenta i leczenia, a także zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące jakości życia. Dane wyjściowe zostaną zebrane przez lekarza i wprowadzone do bazy OPTIMAL. Te dane wyjściowe odpowiadają informacjom uzyskanym w przypadku standardowej opieki. Do oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów zostanie wykorzystany zestaw kwestionariuszy zatwierdzonych na szczeblu międzynarodowym i krajowym.

W momencie włączenia podstawowe dane pacjenta zostaną zebrane dla kohorty OPTIMAL, która zostanie również wykorzystana w badaniu radioterapii pooperacyjnej (PORT). Dane będą obejmowały informacje dotyczące danych demograficznych, historii medycznej oraz stanu klinicznego i funkcjonowania. Szczegóły dotyczące leczenia zostaną podane w stosownych przypadkach.

Pacjenci zostaną poproszeni o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących jakości życia (QoL) na początku badania (przed leczeniem; jeśli to możliwe) oraz 4, 8, 12 i 24 tygodni po pierwszym leczeniu, a następnie co sześć miesięcy przez co najmniej dwa lata lub do śmierć. Wszystkie późniejsze lub jednocześnie objawowe przerzuty będą rejestrowane (w tym leczenie i obserwacja), ale zasadniczo nie rozpoczyna się nowego cyklu kwestionariuszy. Te miary wyników zostaną zastosowane w całej kohorcie OPTIMAL.

Ból:

Ból został wybrany jako pierwszorzędowy punkt końcowy, ponieważ może działać jako wskaźnik zastępczy powikłań mechanicznych (tj. rozwolnienie). Powikłania mechaniczne są istotne tylko dla tych pacjentów, jeśli zgłaszają dolegliwości kliniczne wymagające leczenia.

Aby zmierzyć pierwszorzędowy punkt końcowy, pacjenci zostaną poproszeni o ocenę najgorszego bólu w ciągu ostatnich 24 godzin w numerycznej skali ocen (NRS) od 0 do 10. Ponadto pacjenci zostaną poproszeni o wymienienie swoich zwykłych leków przeciwbólowych i leków przeciwbólowych, których używali w ciągu ostatnich 24 godzin. Pytania te pochodzą z wyniku BPI (ang. Brief Pain Intervention), który jest zalecany przez International Consensus Statement for Bone Metastasis Research. BPI to narzędzie do oceny bólu do stosowania u pacjentów z rakiem, opracowane przez Grupę Badawczą ds. Bólu Światowej Organizacji Zdrowia (WHO), współpracujące Centrum Oceny Objawów w Opiece Onkologicznej i jest również dostępne w języku niderlandzkim. Jednak wiele pytań jest podobnych do pytań w kwestionariuszu jakości życia w leczeniu paliatywnym Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) (QLQ-PAL15) i kwestionariuszu jakości życia EORTC w przypadku przerzutów do kości (QLQBM-22) (opisanych poniżej) . Aby oszczędzić pacjentom dwukrotnej odpowiedzi na te same pytania, badacze wybrali tylko 2 pytania z BPI.

Jakość życia:

Do długoterminowej oceny jakości życia po leczeniu badacze wykorzystają stosowane w kraju i za granicą, zatwierdzone i zalecane kwestionariusze: European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) QLQ-C15-PAL i EORTC QLQ-BM22. Dodatkowo zostanie przeprowadzony kwestionariusz EQ-5D (5 wymiarów). EORTC opracowuje obecnie narzędzie oceny użyteczności dla EORTC QLQ-C30 (z którego pochodzi QLQ-C15-PAL). Badacze spodziewają się, że to narzędzie punktacji będzie miało również zastosowanie do QLQ-C15-PAL. Po walidacji tego instrumentu oceniającego badacze planują zastosować go do danych. To sprawiłoby, że dodanie kwestionariusza EQ-5D stałoby się zbędne i wówczas zostanie on wycofany.

Funkcjonować:

W celu oceny poprawy wyników funkcjonalnych po leczeniu zostanie wykorzystana skala Toronto Extremity Salvage Score (TESS) dla kończyn górnych i dolnych.

Obserwacyjne dane kliniczne będą gromadzone na początku badania (przed leczeniem, jeśli to możliwe) oraz w pierwszej i ewentualnie drugiej obserwacji pooperacyjnej (ogólnie, pacjenci są następnie obserwowani tylko w przypadku powikłań lub nowych dolegliwości):

Komplikacje:

Dla częstości powikłań zastosowana zostanie klasyfikacja powikłań według Hendersona. Ta klasyfikacja identyfikuje pięć głównych trybów uszkodzenia endoprotezy: uszkodzenie tkanek miękkich (typ 1), obluzowanie aseptyczne (typ 2), uszkodzenie strukturalne (typ 3), infekcja (typ 4) i progresja guza (typ 5). Powikłania rany z konsekwencjami klinicznymi będą rejestrowane oddzielnie. Ponowne operacje z powodu powikłań będą jako takie rejestrowane w polu leczenia jako nowa operacja.

Stan radiologiczny:

Progresja BMLB będzie monitorowana za pomocą konwencjonalnej radiografii i na wskazanie za pomocą tomografii komputerowej. Jest to zgodne ze zwykłą opieką, na ogół w wieku sześciu tygodni i 3 miesięcy. Żadne dodatkowe wizyty ambulatoryjne ani badania obrazowe nie będą wymagane wyłącznie w celach badawczych. Obrazy radiologiczne zostaną wykorzystane do umieszczenia subiektywnych doniesień o bólu (zgłoszonych przez pacjenta w numerycznej skali ocen) w odpowiedniej perspektywie.

Przetrwanie:

Daty zgonów będą pochodzić z Elektronicznego Rejestru Pacjentów Szpitala, który jest powiązany z Miejską Bazą Danych Osobowych. Jeśli nie jest to możliwe lub nieaktualne, dane zostaną uzyskane od lekarza pierwszego kontaktu. Dołożymy wszelkich starań, aby zapobiec wysyłaniu kwestionariuszy do zmarłych pacjentów.