最佳研究 - 长骨骨转移患者的前瞻性队列 (OPTIMAL)

整体而言，OPTIMAL 研究旨在根据预期存活率和即将发生的骨折风险，为长骨转移瘤提供更加个性化的治疗，以改善播散性癌症患者余生的功能和生活质量。 OPTIMAL 研究将为前瞻性队列（OPTIMAL 队列）和多项独立试验提供基础设施。 该队列的具体目标在本协议中进行了讨论。 第一次试验（术后放疗；PORT 研究）的目标和计划在单独的方案中讨论。

该队列的主要目的是描述长骨转移局部治疗（放疗和/或手术）后患者的生活质量和疼痛感知，包括整个队列和单独的特定治疗。

次要目的是描述长骨转移瘤局部治疗（放疗和/或手术）后患者的并发症发生率和生存率。

未来进一步个体试验的具体目标将在单独的方案中描述，并独立提交给医学研究伦理委员会 (METC)。 然而，总的来说，所有试验都将是务实的研究试验，以寻找最适合特定患者（按转移部位、预期存活率和骨折风险分类）的治疗方法（放疗或手术）的答案。

研究设计 该队列将前瞻性地收集并进行多中心研究，包括所有已签署知情同意书的长骨骨转移 (BMLB) 连续患者。 将对这些患者进行前瞻性随访，并收集有关患者和治疗特征的数据以及患者报告的生活质量结果。 基线数据将由医生收集并输入 OPTIMAL 数据库。 这些基线数据与为标准护理获得的信息相匹配。 为了评估患者报告的结果，将使用一套经过国际和国内验证的问卷。

在纳入时，将为 OPTIMAL 队列收集基线患者数据，这也将用于术后放疗 (PORT) 研究。 数据将包含有关人口统计、病史、临床状态和功能的信息。 有关治疗的详细信息将在相关时报告。

将邀请患者填写有关基线（治疗前；如果可能）和初始治疗后 4、8、12 和 24 周的生活质量 (QoL) 的问卷，然后每六个月一次，持续最少两年或直到死亡。 所有随后或同时出现的有症状的转移都会被登记（包括治疗和随访），但通常不会启动新的问卷调查过程。 这些结果测量将应用于整个 OPTIMAL 队列。

疼痛：

疼痛已被选为主要终点，因为它可以作为机械并发症（即 松动）。 机械并发症仅与这些患者有关，如果他们提出需要治疗的临床主诉。

为衡量主要终点，患者将被要求在过去 24 小时内根据 0-10 的数字评分量表 (NRS) 对最严重的疼痛进行评分。 此外，患者将被要求列出他们常用的止痛药和他们在过去 24 小时内使用的逃避药物。 这些问题源自简明疼痛干预 (BPI) 评分，这是骨转移研究国际共识声明所建议的。 BPI 是一种用于癌症患者的疼痛评估工具，由世界卫生组织 (WHO) 癌症护理症状评估合作中心疼痛研究小组开发，也有荷兰语版本。 然而，多个问题类似于欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 姑息治疗生活质量问卷 (QLQ-PAL15) 和 EORTC 骨转移生活质量问卷 (QLQBM-22) 中的问题（如下所述） . 因此，为了避免患者重复回答相同的问题，研究人员仅从 BPI 中选择了 2 个问题。

生活质量：

对于治疗后生活质量的纵向评估，研究人员将使用国内和国际上使用的、经过验证和推荐的问卷：欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) QLQ-C15-PAL 和 EORTC QLQ-BM22。 此外，还将进行EQ-5D（5维）问卷调查。 EORTC 目前正在为 EORTC QLQ-C30（QLQ-C15-PAL 的起源）开发实用评分工具。 研究人员预计该评分工具也适用于 QLQ-C15-PAL。 对该评分工具进行验证后，研究人员计划将其应用于数据。 这将使 EQ-5D 问卷的添加变得多余，然后将被撤回。

功能：

为了评估治疗后功能结果的改善，将使用上肢和下肢的多伦多肢体挽救评分 (TESS)。

观察性临床数据将在基线（治疗前；如果可能的话）和第一次（可能第二次）术后随访中收集（通常，随后仅在出现并发症或新主诉时才对患者进行随访）：

并发症：

对于并发症发生率，将应用 Henderson 并发症分类。 该分类确定了内置假体失败的五种主要模式：软组织失败（1 型）、无菌性松动（2 型）、结构失败（3 型）、感染（4 型）和肿瘤进展（5 型）。 具有临床后果的伤口并发症将单独登记。 因并发症而进行的再次手术将在治疗领域作为新手术进行登记。

放射学状况：

BMLB 的进展将通过常规射线照相术进行监测，并根据 CT 扫描的指示进行监测。 这是根据常规护理，一般在六周零三个月。 仅出于研究目的，不会要求额外的门诊就诊或成像。 放射学图像将用于正确看待疼痛的主观报告（如患者在数字评定量表上报告的那样）。

生存：

死亡日期将来自与市政个人记录数据库相关联的医院电子患者登记处。 如果这不可能或不是最新的，数据将从全科医生那里获得。 将尽量避免向已故患者发送问卷。