Исследование OPTIMAL - проспективная когорта пациентов с костными метастазами длинных костей (OPTIMAL)

Исследование OPTIMAL в целом направлено на обеспечение более персонализированного лечения метастазов в длинных костях на основе ожидаемой выживаемости и риска предстоящих переломов, чтобы улучшить функционирование и качество жизни на оставшуюся жизнь у пациентов с диссеминированным раком. Исследование OPTIMAL предоставит инфраструктуру для проспективной когорты (когорты OPTIMAL) и нескольких независимых испытаний. Конкретные цели когорты обсуждаются в этом протоколе. Цели и план первого исследования (послеоперационная лучевая терапия; исследование PORT) обсуждаются в отдельном протоколе.

Основная цель когорты — описать качество жизни и восприятие боли у пациентов после местного лечения (лучевая терапия и/или хирургия) метастазов в длинных костях как для всей когорты, так и для конкретных видов лечения в отдельности.

Вторичные цели — описать частоту осложнений и выживаемость пациентов после местного лечения (лучевая терапия и/или хирургия) метастазов в длинных костях.

Конкретные цели дальнейших будущих отдельных испытаний будут описаны в отдельных протоколах и независимо представлены в комитет по этике медицинских исследований (METC). Однако в целом все испытания будут прагматичными исследованиями в поисках ответов на вопрос, какое лечение (лучевая терапия или хирургическое вмешательство) лучше всего подходит конкретным пациентам (классифицированным по локализации метастазов, ожидаемой выживаемости и риску переломов).

ДИЗАЙН ИССЛЕДОВАНИЯ Когорта будет собрана проспективно и будет многоцентровой, включая всех последовательных пациентов с метастазами в кости длинных костей (BMLB), которые подписали информированное согласие. Эти пациенты будут наблюдаться проспективно, и будут собираться данные, касающиеся характеристик пациентов и лечения, а также сообщаемые пациентами результаты в отношении качества жизни. Исходные данные будут собраны врачом и внесены в базу данных ОПТИМАЛ. Эти исходные данные соответствуют информации, полученной при стандартном лечении. Для оценки исходов, сообщаемых пациентами, будет использоваться набор вопросников, утвержденных на международном и национальном уровнях.

На момент включения исходные данные пациентов будут собраны для когорты OPTIMAL, которые также будут использоваться для исследования послеоперационной радиотерапии (PORT). Данные будут охватывать информацию, касающуюся демографии, истории болезни, клинического статуса и функционирования. Подробная информация о лечении будет сообщена по мере необходимости.

Пациентам будет предложено заполнить анкеты о качестве жизни (КЖ) на исходном уровне (до лечения; если возможно) и через 4, 8, 12 и 24 недели после первоначального лечения, затем каждые шесть месяцев в течение как минимум двух лет или до смерть. Будут зарегистрированы все последующие или сопутствующие симптоматические метастазы (включая лечение и последующее наблюдение), но новый курс опросников, как правило, не инициируется. Эти показатели результатов будут применяться ко всей ОПТИМАЛЬНОЙ когорте.

Боль:

Боль была выбрана в качестве первичной конечной точки, потому что она может служить показателем механических осложнений (т. рыхление). Механические осложнения имеют значение для этих пациентов только в том случае, если они предъявляют клинические жалобы, требующие лечения.

Для измерения первичной конечной точки пациентов попросят оценить самую сильную боль за последние 24 часа по числовой оценочной шкале (NRS) от 0 до 10. Кроме того, пациентов попросят перечислить свои обычные обезболивающие и спасательные средства, которые они использовали в предыдущие 24 часа. Эти вопросы получены из шкалы краткого обезболивания (BPI), которая рекомендована в Международном консенсусном заявлении по исследованию костных метастазов. BPI — это инструмент оценки боли для использования у онкологических больных, разработанный Группой исследования боли Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) Сотрудничающего центра по оценке симптомов в лечении рака, который также доступен на голландском языке. Тем не менее, многие вопросы аналогичны вопросам в опроснике качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) для паллиативной помощи (QLQ-PAL15) и вопроснике качества жизни EORTC при метастазах в кости (QLQBM-22) (описано ниже). . Таким образом, чтобы избавить пациентов от повторных ответов на одни и те же вопросы, исследователи выбрали только 2 вопроса из BPI.

Качество жизни:

Для лонгитюдной оценки качества жизни после лечения исследователи будут использовать национальные и международные одобренные и рекомендованные опросники: Европейская организация по исследованию и лечению рака (EORTC) QLQ-C15-PAL и EORTC QLQ-BM22. Кроме того, будет проведен опросник EQ-5D (5 измерений). В настоящее время EORTC разрабатывает инструмент оценки полезности для EORTC QLQ-C30 (от которого происходит QLQ-C15-PAL). Исследователи ожидают, что этот инструмент оценки также будет применим для QLQ-C15-PAL. После проверки этого оценочного инструмента исследователи планируют применить его к данным. Это сделает добавление вопросника EQ-5D излишним, и тогда он будет отозван.

Функция:

Для оценки улучшения функциональных результатов после лечения будет использоваться шкала спасения конечностей Торонто (TESS) для верхних и нижних конечностей.

Наблюдательные клинические данные будут собираться на исходном уровне (до лечения; если возможно) и при первом и, возможно, втором послеоперационном наблюдении (как правило, пациентов впоследствии осматривают только при наличии осложнений или новых жалоб):

Осложнения:

Для частоты осложнений будет применяться классификация осложнений Хендерсона. Эта классификация выделяет пять основных видов несостоятельности эндопротеза: недостаточность мягких тканей (тип 1), асептическое расшатывание (тип 2), структурная недостаточность (тип 3), инфекция (тип 4) и прогрессирование опухоли (тип 5). Раневые осложнения с клиническими последствиями будут регистрироваться отдельно. Повторные операции из-за осложнений будут зарегистрированы как таковые в области лечения как новая операция.

Рентгенологический статус:

Прогрессирование BMLB будет отслеживаться с помощью обычной рентгенографии и, по показаниям, с помощью компьютерной томографии. Это в соответствии с обычным уходом, как правило, в шесть недель и 3 месяца. Никакие дополнительные амбулаторные визиты или визуализация не будут запрошены только для целей исследования. Рентгенологические изображения будут использоваться для того, чтобы представить субъективные сообщения о боли (как сообщает пациент по числовой шкале оценки) в перспективе.

Выживание:

Даты смерти будут получены из электронного регистра пациентов больницы, который связан с муниципальной базой данных личных записей. Если это невозможно или неактуально, данные будут получены от врача общей практики. Будет сделано все возможное, чтобы предотвратить рассылку анкет умершим пациентам.