OPTIMAL-tutkimus – potentiaalinen ryhmä potilaita, joilla on luumetastaasseja pitkissä luissa (OPTIMAL)

OPTIMAL-tutkimuksen kokonaisuutena tavoitteena on tarjota yksilöllisempää hoitoa pitkien luiden etäpesäkkeille odotettuun eloonjäämiseen ja uhkaavaan murtumariskiin perustuen, jotta voidaan parantaa levinneestä syöpää sairastavien potilaiden toimintaa ja elämänlaatua jäljellä olevan eliniän ajan. OPTIMAL-tutkimus tarjoaa infrastruktuurin tulevalle kohortille (OPTIMAL kohortti) ja useille riippumattomille kokeille. Kohortin erityisiä tavoitteita käsitellään tässä pöytäkirjassa. Ensimmäisen tutkimuksen (Post-Operative Radiotherapy; PORT-tutkimus) tavoitteita ja suunnitelmaa käsitellään erillisessä pöytäkirjassa.

Kohortin ensisijaisena tavoitteena on kuvata pitkäluiden etäpesäkkeiden paikallishoidon (sädehoidon ja/tai leikkauksen) jälkeisten potilaiden elämänlaatua ja kiputuntemusta sekä koko kohortille että yksittäisille hoidoille erikseen.

Toissijaisena tavoitteena on kuvata pitkäluiden etäpesäkkeiden komplikaatioiden määrää ja eloonjäämistä paikallisen hoidon (sädehoidon ja/tai leikkauksen) jälkeen.

Tulevien jatkotutkimusten erityistavoitteet kuvataan erillisissä protokollissa ja toimitetaan lääketieteellisen tutkimuksen etiikan komitealle (METC) itsenäisesti. Yleensä kaikki kokeet ovat kuitenkin pragmaattisia tutkimustutkimuksia, joissa etsitään vastauksia siihen, mikä hoito (sädehoito tai leikkaus) sopii tietyille potilaille (etäpesäkkeiden sijainnin, odotetun eloonjäämisajan ja murtumariskin mukaan) parhaiten.

TUTKIMUKSEN SUUNNITTELU Kohortti kootaan prospektiivisesti ja monikeskus, mukaan lukien kaikki peräkkäiset potilaat, joilla on pitkäluiden luumetastaaseja (BMLB), jotka ovat allekirjoittaneet tietoisen suostumuksen. Näitä potilaita seurataan prospektiivisesti ja kerätään tietoja potilaiden ja hoidon ominaisuuksista sekä potilaiden raportoimista elämänlaadun tuloksista. Lääkäri kerää perustiedot ja syöttää ne OPTIMAL-tietokantaan. Nämä perustiedot vastaavat vakiohoidosta saatuja tietoja. Potilaiden raportoimien tulosten arvioinnissa käytetään sarjaa kansainvälisesti ja kansallisesti validoituja kyselylomakkeita.

Inkluusiohetkellä lähtötilanteen potilastiedot kerätään OPTIMAL-kohorttia varten, jota käytetään myös Post-Operative RadioTherapy (PORT) -tutkimuksessa. Data käsittää demografisia tietoja, sairaushistoriaa sekä kliinistä tilaa ja toimintaa koskevia tietoja. Hoidoista ilmoitetaan tarvittaessa.

Potilaita pyydetään täyttämään elämänlaatua (QoL) koskevat kyselylomakkeet lähtötilanteessa (ennen hoitoa, jos mahdollista) ja 4, 8, 12 ja 24 viikkoa aloitushoidon jälkeen, sitten kuuden kuukauden välein vähintään kahden vuoden ajan tai kunnes kuolema. Kaikki myöhemmin tai samanaikaiset oireelliset etäpesäkkeet rekisteröidään (mukaan lukien hoito ja seuranta), mutta uutta kyselylomaketta ei yleensä aloiteta. Näitä tulosmittareita sovelletaan koko OPTIMAALiseen kohorttiin.

Kipu:

Kipu on valittu ensisijaiseksi päätetapahtumaksi, koska se voi toimia mekaanisten komplikaatioiden (esim. löystyminen). Mekaaniset komplikaatiot ovat merkityksellisiä näille potilaille vain, jos he esittävät hoitoa vaativia kliinisiä valituksia.

Ensisijaisen päätepisteen mittaamiseksi potilaita pyydetään arvioimaan pahin kipu viimeisen 24 tunnin aikana numeerisella arviointiasteikolla (NRS) 0-10. Lisäksi potilaita pyydetään listaamaan tavanomaiset kipulääkkeensä ja pakolääkkeensä, joita he ovat käyttäneet viimeisen 24 tunnin aikana. Nämä kysymykset on johdettu Brief Pain Intervention (BPI) -pisteistä, joita neuvoo kansainvälinen luumetastasistutkimuksen konsensuslausunto. BPI on syöpäpotilaiden kivunarviointityökalu, jonka on kehittänyt Maailman terveysjärjestön (WHO) syövänhoidon oirearviointikeskuksen Pain Research Group, ja se on saatavana myös hollanniksi. Useat kysymykset ovat kuitenkin samanlaisia ​​kuin kysymykset Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyssä palliaatiota varten (QLQ-PAL15) ja EORTC:n elämänlaatukyselyssä luumetastaaseille (QLQBM-22) (kuvattu alla). . Jotta potilaat eivät vastaisi samoihin kysymyksiin kahdesti, tutkijat ovat valinneet vain 2 kysymystä BPI:stä.

Elämänlaatu:

Hoidon jälkeisen elämänlaadun pitkittäiseen arviointiin tutkijat käyttävät kansallisesti ja kansainvälisesti käytettyjä, validoituja ja suositeltuja kyselylomakkeita: Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestö (EORTC) QLQ-C15-PAL ja EORTC QLQ-BM22. Lisäksi suoritetaan EQ-5D (5-ulotteinen) -kysely. EORTC kehittää parhaillaan hyödyllisyyspisteytysinstrumenttia EORTC QLQ-C30:lle (josta QLQ-C15-PAL on peräisin). Tutkijat odottavat, että tämä pisteytysväline soveltuu myös QLQ-C15-PAL:iin. Kun tämä pisteytysinstrumentti on validoitu, tutkijat aikovat soveltaa sitä tietoihin. Tämä tekisi EQ-5D-kyselylomakkeen lisäämisestä tarpeettoman ja sen jälkeen se poistetaan.

Tehtävä:

Toiminnallisten tulosten paranemisen arvioimiseksi hoidon jälkeen käytetään ylä- ja alaraajojen Toronto Extremity Salvage Score (TESS) -pistemäärää.

Kliiniset havainnointitiedot kerätään lähtötilanteessa (ennen hoitoa; jos mahdollista) ja ensimmäisessä ja mahdollisesti toisessa seurannassa leikkauksen jälkeen (yleensä potilaita nähdään myöhemmin vain, jos ilmenee komplikaatioita tai uusia valituksia):

Komplikaatiot:

Komplikaatioiden määrään sovelletaan Hendersonin komplikaatioiden luokittelua. Tämä luokittelu tunnistaa viisi ensisijaista endoproteesin epäonnistumisen muotoa: pehmytkudosten vajaatoiminta (tyyppi 1), aseptinen löystyminen (tyyppi 2), rakenteellinen vajaatoiminta (tyyppi 3), infektio (tyyppi 4) ja kasvaimen eteneminen (tyyppi 5). Haavakomplikaatiot, joilla on kliinisiä seurauksia, rekisteröidään erikseen. Komplikaatioista johtuvat uusintaleikkaukset rekisteröidään sellaisenaan hoitoalalle uutena leikkauksena.

Radiologinen tila:

BMLB:n etenemistä seurataan tavanomaisella radiografialla ja indikaatioiden mukaan CT-skannauksella. Tämä tapahtuu tavallisen hoidon mukaisesti, yleensä kuuden viikon ja 3 kuukauden iässä. Ylimääräisiä avohoitokäyntejä tai kuvantamista ei pyydetä pelkästään tutkimustarkoituksiin. Radiologisia kuvia käytetään subjektiivisten kipuraporttien (jotka potilas on ilmoittanut numeerisella luokitusasteikolla) asettamiseen perspektiiviin.

Eloonjääminen:

Kuolinpäivämäärät saadaan sairaalan sähköisestä potilasrekisteristä, joka on linkitetty kaupungin henkilötietokantaan. Jos tämä ei ole mahdollista tai ei ole ajan tasalla, tiedot saadaan yleislääkäriltä. Kyselylomakkeiden lähettäminen kuolleille potilaille pyritään kaikin tavoin estämään.