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ScAAV9.U1a.hSGSHの第I/II/III相遺伝子導入臨床試験

2026年8月19日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

ムコ多糖症（MPS）IIIAに対するscAAV9.U1a.hSGSHの第I/II/III相遺伝子導入臨床試験

ScAAV9.U1a.hSGSHの非盲検用量漸増臨床試験 四肢末梢静脈から静脈内注射

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

Ｕ１ａプロモーターの制御下でヒトＳＧＳＨ遺伝子を保有する自己相補性アデノ随伴ウイルス血清型９（ｓｃＡＡＶ９．Ｕ１ａ．ｈＳＧＳＨ）は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通して１回送達される。 予防的な経腸プレドニゾンまたはプレドニゾロンの漸減コースは、少なくとも2か月間投与されます。

この研究は、Abeona Therapeutics, Inc によって以前に投稿され、2022 年 8 月に Ultragenyx に転送されました。

研究の種類

介入

入学 (推定)

36

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • 完了
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 完了
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • オーストラリア
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、オーストラリア、5006
        • 完了
        • Women's and Children's Hospital
  • スペイン
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Vall d'Hebron Barcelona Hospital Campus
        • 主任研究者：
          • Mireia del Toro, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 以下の方法で確認されたMPS IIIAの診断：
  • 白血球アッセイでSGSH酵素活性が検出されないか、有意に低下している、および
  • SGSH 遺伝子のホモ接合性または複合ヘテロ接合性変異を示すゲノム DNA 解析
  • 年齢: 新生児から 2 歳まで、または認知発達指数 (DO) が 60 以上の 2 歳以上の子供 (Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition で計算)

除外基準:

  • -PIによって決定された臨床評価に参加できない
  • SGSH遺伝子の遺伝子検査における2つのナンセンスまたはヌルバリアントの同定
  • SGSH遺伝子に少なくとも1つのS298P変異
  • -MPS IIIAの弱毒化表現型の証拠があります
  • -腰椎穿刺または麻酔薬の使用を妨げる付随する病状の存在
  • -臨床観察に基づく活動性ウイルス感染
  • -PIの意見では、遺伝子導入の不必要なリスクを生み出す、または子供がプロトコル評価に参加することを妨げる慢性薬物治療の付随する病気または必要性 フォローアップ
  • -ELISA結合イムノアッセイによって決定された総抗AAV9抗体価が1:100以上の被験者
  • AAV9に対するT細胞応答のELISPOTに陽性反応を示した被験者
  • -HIVへの曝露と一致する血清学、または活動性のB型またはC型肝炎感染と一致する血清学
  • -出血性疾患またはその他の病状または環境 腰椎穿刺（CSFの収集のため）は、地元の施設の方針に従って禁忌です
  • -神経発達検査への協力を妨げるのに十分な視覚または聴覚障害
  • 制御不能な発作障害
  • -被験者が地元の機関の方針に従ってMRIを受けることができないようにするアイテム（ブレースなど）
  • -被験者がこの研究で必要な手順を受けることを妨げるその他の状況
  • -心筋症または重大な先天性心臓異常のある被験者
  • -MPS IlIAに関連しない重要なCNS障害または行動障害の存在は、科学的厳密性または研究結果の解釈を混乱させる可能性があります
  • -GGT、総ビリルビン、クレアチニン、ヘモグロビン、WBC数、血小板数、PTおよびaPTTについて、CTCAE v4.03で定義されているグレード2以上の異常な検査値
  • -妊娠している、またはスクリーニング評価で陽性の尿またはbhCG結果を示す女性参加者（該当する場合）
  • 治療予定日（およびプレドニゾロンの使用）の30日以内にウイルス弱毒化ワクチンによるワクチン接種
  • 造血幹細胞移植による治療歴
  • -遺伝子/細胞療法またはERT臨床試験への以前の参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 1 低用量
0.5 X 10^13 vg/kgの用量
生物学的：UX111
U1a プロモーターの制御下でヒト SGSH 遺伝子を保有する自己相補的アデノ随伴ウイルス血清型 9 (scAAV9.U1a.hSGSH) は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通じて 1 回送達されます。
他の名前：
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • レビスフリゲン エティスパルボベク
薬：予防的免疫調節 (IM) 療法
薬：アジュバントIM療法
研究主任者および/または介護者は、医療モニターと相談して、補助IM療法を開始するかどうかを決定します。 すべての参加者が補助IM療法を受けられるわけではありません。
実験的：コホート 2 中用量
1 X 10^13 vg/kgの用量
生物学的：UX111
U1a プロモーターの制御下でヒト SGSH 遺伝子を保有する自己相補的アデノ随伴ウイルス血清型 9 (scAAV9.U1a.hSGSH) は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通じて 1 回送達されます。
他の名前：
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • レビスフリゲン エティスパルボベク
薬：予防的免疫調節 (IM) 療法
薬：アジュバントIM療法
研究主任者および/または介護者は、医療モニターと相談して、補助IM療法を開始するかどうかを決定します。 すべての参加者が補助IM療法を受けられるわけではありません。
実験的：コホート 3 高用量
3 X 10^13 vg/kgの用量
生物学的：UX111
U1a プロモーターの制御下でヒト SGSH 遺伝子を保有する自己相補的アデノ随伴ウイルス血清型 9 (scAAV9.U1a.hSGSH) は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通じて 1 回送達されます。
他の名前：
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • レビスフリゲン エティスパルボベク
薬：予防的免疫調節 (IM) 療法
薬：アジュバントIM療法
研究主任者および/または介護者は、医療モニターと相談して、補助IM療法を開始するかどうかを決定します。 すべての参加者が補助IM療法を受けられるわけではありません。
実験的：コホート 4 高用量 (スペインのみ)
用量 3 X 10^13 vg/kg
生物学的：UX111
U1a プロモーターの制御下でヒト SGSH 遺伝子を保有する自己相補的アデノ随伴ウイルス血清型 9 (scAAV9.U1a.hSGSH) は、末梢肢静脈に挿入された静脈カテーテルを通じて 1 回送達されます。
他の名前：
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • レビスフリゲン エティスパルボベク
薬：アジュバントIM療法
研究主任者および/または介護者は、医療モニターと相談して、補助IM療法を開始するかどうかを決定します。 すべての参加者が補助IM療法を受けられるわけではありません。
薬：最適化された予防的IM療法

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
髄液（CSF）ヘパラン硫酸（HS）（二糖類）曝露
時間枠：最大24ヶ月時点の来院
曝露は、ベースラインからの減少率の曲線下面積（AUC）を時間正規化したものとして定義されます。
最大24ヶ月時点の来院

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CSF ガングリオシド タイプ 2 (GM2) への曝露
時間枠：月24日までの訪問
露出は、ベースラインからの変化率の時間正規化された曲線下面積 (AUC) として定義されます。
月24日までの訪問
CSF ガングリオシド タイプ 3 (GM3) への曝露
時間枠：月24日までの訪問
露出は、ベースラインからの変化率の時間正規化された曲線下面積 (AUC) として定義されます。
月24日までの訪問
CSF HS のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 か月目の訪問まで
ベースライン、24 か月目の訪問まで
総皮質体積のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 か月目の訪問まで
ベースライン、24 か月目の訪問まで
Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition (BSITD-III) の経時的な認知生スコア
時間枠：月24日までの訪問
月24日までの訪問
BSITD-III 受容的コミュニケーションの生スコアの経時変化
時間枠：月24日までの訪問
月24日までの訪問
BSITD-III 表現力豊かなコミュニケーションの生スコアの経時変化
時間枠：月24日までの訪問
月24日までの訪問

その他の成果指標

結果測定
時間枠
治療中に発生した有害事象および治療中に発生した重篤な有害事象が発生した参加者の数
時間枠：月24日までの訪問
月24日までの訪問

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

協力者

Abeona Therapeutics, Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年4月25日

一次修了 (推定)

2029年3月1日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2016年3月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2016年3月17日

最初の投稿 (推定)

2016年3月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月19日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ABT-001
  • 2015 (米国 NIH グラント/契約：American Sleep Medicine Foundation)
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • UX111-CL301 (その他の識別子：Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2015-003904-21 (EudraCT番号)
  • 2023-510032-37-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

データ共有の予定はありません

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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