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ScAAV9.U1a.hSGSH의 I/II/III상 유전자 전달 임상 시험

2026년 8월 19일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

점액다당증(MPS) IIIA에 대한 scAAV9.U1a.hSGSH의 I/II/III상 유전자 전달 임상 시험

ScAAV9.U1a.hSGSH의 오픈 라벨 용량 증량 임상 시험 말초 정맥을 통해 정맥 주사

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 보완적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다. 예방적 장내 프레드니손 또는 프레드니솔론의 테이퍼링 과정을 최소 2개월 동안 투여합니다.

이 연구는 이전에 Abeona Therapeutics, Inc에서 게시했으며 2022년 8월에 Ultragenyx로 이전되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

36

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • 완전한
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • 완전한
        • Children's Hospital of Pittsburgh
  • 스페인
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, 스페인, 08035
        • 모병
        • Vall d'Hebron Barcelona Hospital Campus
        • 수석 연구원:
          • Mireia del Toro, MD
        • 연락하다:
  • 호주
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
        • 완전한
        • Women's and Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 다음 방법으로 확인된 MPS IIIA의 진단:
  • 백혈구 분석으로 SGSH 효소 활성이 감지되지 않거나 유의하게 감소됨
  • SGSH 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이를 입증하는 게놈 DNA 분석
  • 연령: 출생부터 2세까지 또는 최소 인지 발달 지수(DO)가 60 이상인 2세 이상의 어린이(Baley Scales of lnfant and Toddler Development - Third Edition으로 계산)

제외 기준:

  • PI가 결정한 임상 평가에 참여할 수 없음
  • SGSH 유전자의 유전자 검사에서 2개의 넌센스 또는 null 변이 식별
  • SGSH 유전자에서 적어도 하나의 S298P 돌연변이
  • MPS IIIA의 약화된 표현형의 증거가 있음
  • 요추 천자 또는 마취제 사용을 방해하는 수반되는 의학적 상태의 존재
  • 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염
  • PI의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하거나 아동이 프로토콜 평가 및 후속 조치에 참여하는 것을 방해하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항
  • ELISA 결합 면역분석으로 측정한 총 항-AAV9 항체 역가가 1:100 이상인 피험자
  • AAV9에 대한 T 세포 반응에 대한 ELISPOT에 대해 양성 반응을 보이는 피험자
  • HIV 노출과 일치하는 혈청검사 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청검사
  • 출혈 장애 또는 요추 천자(CSF 수집을 위한)가 현지 기관 정책에 따라 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황
  • 신경발달 검사에 협력할 수 없을 정도로 충분한 시각 또는 청각 장애
  • 조절되지 않는 발작 장애
  • 현지 기관 정책에 따라 대상자가 MRI를 받을 수 없도록 하는 모든 항목(교정기 등)
  • 피험자가 본 연구에서 요구되는 절차를 거치지 못하게 하는 기타 모든 상황
  • 심근병증 또는 현저한 선천성 심장 이상이 있는 피험자
  • 과학적 엄밀함 또는 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하는 중대한 비 MPS IlIA 관련 CNS 장애 또는 행동 장애의 존재
  • GGT, 총 빌리루빈, 크레아티닌, 헤모글로빈, WBC 수, 혈소판 수, PT 및 aPTT에 대해 CTCAE v4.03에 정의된 비정상 실험실 값 2등급 이상
  • 임신 중이거나 선별 평가에서 양성 소변 또는 bhCG 결과를 보이는 여성 참가자(해당되는 경우)
  • 예정된 치료 날짜(및 프레드니솔론 사용) 전 30일 미만의 바이러스 약독화 백신으로의 모든 예방 접종
  • 조혈모세포 이식에 의한 이전 치료
  • 유전자/세포 요법 또는 ERT 임상 시험에 이전에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1 저용량
0.5 X 10^13 vg/kg 용량
생물학적: UX111
U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 상보적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 사지 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • 레비스플리게네 에티스파르보벡
의약품: 예방적 면역조절(IM) 요법
의약품: 보조 IM 치료
주 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 협의하여 보조 IM 요법을 시작할지 여부를 결정합니다. 모든 참가자가 보조 IM 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
실험적: 코호트 2 중간 용량
1 X 10^13 vg/kg 용량
생물학적: UX111
U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 상보적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 사지 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • 레비스플리게네 에티스파르보벡
의약품: 예방적 면역조절(IM) 요법
의약품: 보조 IM 치료
주 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 협의하여 보조 IM 요법을 시작할지 여부를 결정합니다. 모든 참가자가 보조 IM 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
실험적: 코호트 3 고용량
3 X 10^13 vg/kg 용량
생물학적: UX111
U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 상보적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 사지 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • 레비스플리게네 에티스파르보벡
의약품: 예방적 면역조절(IM) 요법
의약품: 보조 IM 치료
주 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 협의하여 보조 IM 요법을 시작할지 여부를 결정합니다. 모든 참가자가 보조 IM 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
실험적: 코호트 4 고용량(스페인만 해당)
3 X 10^13 vg/kg의 복용량
생물학적: UX111
U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 상보적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 사지 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
  • scAAV9.U1a.hSGSH
  • ABO-102
  • 레비스플리게네 에티스파르보벡
의약품: 보조 IM 치료
주 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 협의하여 보조 IM 요법을 시작할지 여부를 결정합니다. 모든 참가자가 보조 IM 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
의약품: 최적화된 예방적 IM 요법

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대뇌척수액(CSF) 헤파란 황산염(HS)(이당류) 노출
기간: 최대 24개월 방문
노출은 기준선 대비 백분율 감소 곡선 아래 면적(AUC)의 시간 정규화 값으로 정의됩니다.
최대 24개월 방문

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CSF 강글리오사이드 유형 2(GM2) 노출
기간: 24개월차까지 방문
노출은 기준선 대비 백분율 변화의 곡선 아래 시간 정규화 영역(AUC)으로 정의됩니다.
24개월차까지 방문
CSF 강글리오사이드 유형 3(GM3) 노출
기간: 24개월차까지 방문
노출은 기준선 대비 백분율 변화의 곡선 아래 시간 정규화 영역(AUC)으로 정의됩니다.
24개월차까지 방문
CSF HS의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 최대 24개월 방문
기준선, 최대 24개월 방문
총 피질 부피의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 최대 24개월 방문
기준선, 최대 24개월 방문
시간 경과에 따른 베일리 영유아 발달 척도 - 제3판(BSITD-III) 인지 원시 점수
기간: 24개월차까지 방문
24개월차까지 방문
시간 경과에 따른 BSITD-III 수용 의사소통 원시 점수
기간: 24개월차까지 방문
24개월차까지 방문
시간 경과에 따른 BSITD-III 표현 의사소통 원시 점수
기간: 24개월차까지 방문
24개월차까지 방문

기타 결과 측정

결과 측정
기간
치료로 인한 부작용 및 치료로 인한 심각한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 24개월차까지 방문
24개월차까지 방문

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

협력자

Abeona Therapeutics, Inc

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 4월 25일

기본 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 17일

처음 게시됨 (추정된)

2016년 3월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 19일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ABT-001
  • 2015 (미국 NIH 보조금/계약: American Sleep Medicine Foundation)
  • 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
  • UX111-CL301 (기타 식별자: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
  • 2015-003904-21 (EudraCT 번호)
  • 2023-510032-37-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

데이터 공유 계획은 없습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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