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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT02716246
ScAAV9.U1a.hSGSH의 I/II/III상 유전자 전달 임상 시험
2024년 2월 5일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
점액다당증(MPS) IIIA에 대한 scAAV9.U1a.hSGSH의 I/II/III상 유전자 전달 임상 시험
ScAAV9.U1a.hSGSH의 오픈 라벨 용량 증량 임상 시험
말초 정맥을 통해 정맥 주사
연구 개요
상세 설명
U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 보완적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다. 예방적 장내 프레드니손 또는 프레드니솔론의 테이퍼링 과정을 최소 2개월 동안 투여합니다.
이 연구는 이전에 Abeona Therapeutics, Inc에서 게시했으며 2022년 8월에 Ultragenyx로 이전되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
28
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Barcelona, 스페인, 08035
- Vall d'Hebron Barcelona Hospital Campus
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Santiago De Compostela, 스페인, 15706
- Hospital Clinico Universitario de Santiago
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South Australia
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North Adelaide, South Australia, 호주, 5006
- Women's and Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 다음 방법으로 확인된 MPS IIIA의 진단:
- 백혈구 분석으로 SGSH 효소 활성이 감지되지 않거나 유의하게 감소됨
- SGSH 유전자의 동형접합 또는 복합 이형접합 돌연변이를 입증하는 게놈 DNA 분석
- 연령: 출생부터 2세까지 또는 최소 인지 발달 지수(DO)가 60 이상인 2세 이상의 어린이(Baley Scales of lnfant and Toddler Development - Third Edition으로 계산)
제외 기준:
- PI가 결정한 임상 평가에 참여할 수 없음
- SGSH 유전자의 유전자 검사에서 2개의 넌센스 또는 null 변이 식별
- SGSH 유전자에서 적어도 하나의 S298P 돌연변이
- MPS IIIA의 약화된 표현형의 증거가 있음
- 요추 천자 또는 마취제 사용을 방해하는 수반되는 의학적 상태의 존재
- 임상 관찰에 근거한 활동성 바이러스 감염
- PI의 의견에 따라 유전자 전달에 불필요한 위험을 초래하거나 아동이 프로토콜 평가 및 후속 조치에 참여하는 것을 방해하는 수반되는 질병 또는 만성 약물 치료에 대한 요구 사항
- ELISA 결합 면역분석으로 측정한 총 항-AAV9 항체 역가가 1:100 이상인 피험자
- AAV9에 대한 T 세포 반응에 대한 ELISPOT에 대해 양성 반응을 보이는 피험자
- HIV 노출과 일치하는 혈청검사 또는 활동성 B형 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청검사
- 출혈 장애 또는 요추 천자(CSF 수집을 위한)가 현지 기관 정책에 따라 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황
- 신경발달 검사에 협력할 수 없을 정도로 충분한 시각 또는 청각 장애
- 조절되지 않는 발작 장애
- 현지 기관 정책에 따라 대상자가 MRI를 받을 수 없도록 하는 모든 항목(교정기 등)
- 피험자가 본 연구에서 요구되는 절차를 거치지 못하게 하는 기타 모든 상황
- 심근병증 또는 현저한 선천성 심장 이상이 있는 피험자
- 과학적 엄밀함 또는 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 하는 중대한 비 MPS IlIA 관련 CNS 장애 또는 행동 장애의 존재
- GGT, 총 빌리루빈, 크레아티닌, 헤모글로빈, WBC 수, 혈소판 수, PT 및 aPTT에 대해 CTCAE v4.03에 정의된 비정상 실험실 값 2등급 이상
- 임신 중이거나 선별 평가에서 양성 소변 또는 bhCG 결과를 보이는 여성 참가자(해당되는 경우)
- 예정된 치료 날짜(및 프레드니솔론 사용) 전 30일 미만의 바이러스 약독화 백신으로의 모든 예방 접종
- 조혈모세포 이식에 의한 이전 치료
- 유전자/세포 요법 또는 ERT 임상 시험에 이전에 참여
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1 저용량
0.5 X 10^13 vg/kg 용량
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U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 보완적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
주임 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 상의하여 보조 IS 요법을 시작할지 여부를 결정할 것입니다.
모든 참가자가 IS 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
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실험적: 코호트 2 중간 용량
1 X 10^13 vg/kg 용량
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U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 보완적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
주임 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 상의하여 보조 IS 요법을 시작할지 여부를 결정할 것입니다.
모든 참가자가 IS 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
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실험적: 코호트 3 고용량
3 X 10^13 vg/kg 용량
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U1a 프로모터(scAAV9.U1a.hSGSH)의 제어 하에 인간 SGSH 유전자를 운반하는 자가 보완적 아데노 관련 바이러스 혈청형 9는 말초 정맥에 삽입된 정맥 카테터를 통해 1회 전달됩니다.
다른 이름들:
주임 조사자 및/또는 간병인은 의료 모니터와 상의하여 보조 IS 요법을 시작할지 여부를 결정할 것입니다.
모든 참가자가 IS 치료를 받을 수 있는 것은 아닙니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인지 영역의 기준선에서 변경 Bayley 영유아 발달 원시 점수-제3판(BSID-III)
기간: 기준선, 최대 24개월
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해당하는 경우, 적절한 발달 연령에 따라 어린이를 위한 Kaufman 평가 배터리(KABC-II)의 비언어적 지표 원시 점수
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기준선, 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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바인랜드 적응 행동 척도 II-설문 인터뷰 양식의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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초기 학습의 Mullen 척도에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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BSID-III의 기준선에서 변경: 언어 도메인
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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BSID-III의 기준선에서 변경: 운동 영역
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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해당되는 경우 KABC-II의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 24개월
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모든 연령층에 공통되는 Fluid Crystallized Index에 필요한 하위 테스트
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기준선, 최대 24개월
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치료 후 뇌척수액(CSF) Heparan Sulfate 기준치로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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CSF 강글리오시드 [GM2-GM3]의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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치료 후 뇌 용적의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 24개월
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기준선, 최대 24개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용, 치료 관련 부작용 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 24개월까지
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24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Fu H, Meadows AS, Pineda RJ, Kunkler KL, Truxal KV, McBride KL, Flanigan KM, McCarty DM. Differential Prevalence of Antibodies Against Adeno-Associated Virus in Healthy Children and Patients with Mucopolysaccharidosis III: Perspective for AAV-Mediated Gene Therapy. Hum Gene Ther Clin Dev. 2017 Dec;28(4):187-196. doi: 10.1089/humc.2017.109. Epub 2017 Oct 24.
- McCurdy VJ, Johnson AK, Gray-Edwards HL, Randle AN, Bradbury AM, Morrison NE, Hwang M, Baker HJ, Cox NR, Sena-Esteves M, Martin DR. Therapeutic benefit after intracranial gene therapy delivered during the symptomatic stage in a feline model of Sandhoff disease. Gene Ther. 2021 Apr;28(3-4):142-154. doi: 10.1038/s41434-020-00190-1. Epub 2020 Sep 3.
- Fu H, Cataldi MP, Ware TA, Zaraspe K, Meadows AS, Murrey DA, McCarty DM. Functional correction of neurological and somatic disorders at later stages of disease in MPS IIIA mice by systemic scAAV9-hSGSH gene delivery. Mol Ther Methods Clin Dev. 2016 Jun 8;3:16036. doi: 10.1038/mtm.2016.36. eCollection 2016.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 3월 1일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 17일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 3월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 5일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ABT001
- UX111-CL301 (기타 식별자: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
- 2015-003904-21 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
데이터 공유 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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뮤코다당증 III에 대한 임상 시험
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Al-Azhar University모집하지 않고 적극적으로
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ImpediMed LimitedScripps Health; Baim Institute for Clinical Research완전한
ABO-102에 대한 임상 시험
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, Inc종료됨
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Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
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