ReFacto AF の定期予防療法を受けた被験者における患者報告の転帰
定期予防後にリファクトで治療を受けた重度または中重度の血友病A被験者の健康関連生活の質を評価するための非介入研究
調査の概要
詳細な説明
研究のデザインは観察的であり、前向きおよび遡及的、全国的、多施設共同、非介入的です。 この観察研究では、重度または中等度重度（重度の表現型を有する）血友病Aと診断され、地域の標準臨床ケアに従い、地域の表示に従ってReFacto AFによる定期的な予防治療を受けている被験者を12か月間観察することになっています。
主な目的は、ベースライン時と 6 か月後、12 か月後に ReFacto AF の定期予防療法を受けた被験者の健康関連の生活の質を評価することです。
二次的な目標は次のとおりです。
- ReFacto AF の定期予防療法で治療を受けた被験者のベースライン時および 6 か月後および 12 か月後の主観的な身体機能を評価する。
- ReFacto AF の定期予防療法を受けた 18 歳以上の小児および対象者の治療満足度を、ベースライン時と 6 か月後および 12 か月後に評価する。
- 日常的な臨床診療において、ReFacto AF の日常的な予防法で治療された被験者の平均年間出血率 (ABR) を決定するため。
- 18歳以上の被験者を対象に、定期予防を開始する前後にHJHSによって測定された関節の健康状態を説明する。
研究の種類
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 重度（FVIII：C <1％）または中等度（FVIII：C≧1～≤2％、重度の表現型［6か月間に少なくとも4回の自然出血が臨床的に記録され］、かつ阻害剤なし）ルーチンAを受けている血友病男性被験者予防治療。
年：
- 2歳から18歳まで。
- 小児期に定期的な予防治療を開始した18歳以上の被験者（18歳になった時点で国家予防プログラムに参加していた）。
- 過去に治療を受けた血友病患者 (PTP) A. 以前に治療を受けた患者 (PTP) は、この研究では、FVIII 製品に少なくとも 50 日間曝露された被験者とみなされます。 暴露日 (ED) は、サイズや頻度に関係なく、FVIII 濃縮物の用量が投与される 24 時間の期間です。
- 病歴がなく、現在FVIII阻害剤の力価が≧0.6 BU/mLであるか、または測定されたベセスダ阻害剤力価がアッセイを実施する検査室の正常値の上限を超えていない。
- ReFacto AFによる予防を開始するか、以前に開始したReFacto AFによる予防を継続するよう主治医によってスケジュールされている被験者、および別のFVIII製品による予防からReFacto AFに切り替えようとしている被験者。
- 被験者（または法的に認められる代理人）が研究の関連するすべての側面について知らされていることを示す、個人的に署名され、日付が記載されたインフォームドコンセントおよび同意書（6～17歳の子供用）の証拠。
主な除外基準:
- 被験者は活性物質または賦形剤のいずれかに対して既知の過敏症を持っています。
- 被験者はハムスタータンパク質に対する既知のアレルギー反応を持っています。
- 血友病に加えて何らかの出血疾患の存在 A.
- 過去30日以内に治験薬または治験機器による治療。
- 製品特性概要 (SPC) に基づくその他の禁忌。
- 研究者が判断したその他の理由により、研究に参加するのは不適当である。
- 被験者（または法的に認められる代理人）が研究文書および研究手順を理解できない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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1. リファクトAF (NIS)
非介入研究
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観察的 - 非介入的研究
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ReFacto AF の定期予防療法を受けた被験者の健康関連の生活の質
時間枠：ベースラインと6か月後、12か月後。
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HRQoL は、自己申告による血友病特有の生活の質 Haemo-QoL アンケートを適用することで評価されます。 エンドポイントには、ドメインとアンケートの合計スコアが含まれます。 この研究の結果は記述統計を使用して提示され、仮説検証は行われません。 ドメイン スコアと合計スコアは、N、平均 (SD)、中央値、最小値と最大値、およびベースライン、研究終了時の 95% 信頼区間、およびベースラインからの変化によって要約されます。 |
ベースラインと6か月後、12か月後。
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健康関連の生活の質
時間枠：ベースラインと6か月後、12か月後。
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HRQoLは、幼稚園、学校、高校の欠席日数の記録によっても評価されます。
先験的な仮説は指定されておらず、結果は記述統計として表示されます。
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ベースラインと6か月後、12か月後。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ReFacto AF の日常予防で治療された被験者の主観的な身体機能
時間枠：ベースラインと6か月後、12か月後。
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被験者は、HEP-Test-Q を使用して主観的な身体機能を報告するよう求められます。 エンドポイントには、ドメインとアンケートの合計スコアが含まれます。 この研究の結果は記述統計を使用して提示され、仮説検証は行われません。 ドメイン スコアと合計スコアは、N、平均 (SD)、中央値、最小値と最大値、およびベースライン、研究終了時の 95% 信頼区間、およびベースラインからの変化によって要約されます。 |
ベースラインと6か月後、12か月後。
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ReFacto AFの定期予防療法を受けた18歳以上の小児および対象者の介護者の治療満足度
時間枠：ベースラインと6か月後、12か月後。
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介護者は子供の治療に対する満足度を評価し、18 歳以上の被験者は Hemo-Satp アンケートを使用して治療に対する自分自身の満足度を評価します。 エンドポイントには、ドメインとアンケートの合計スコアが含まれます。 この研究の結果は記述統計を使用して提示され、仮説検証は行われません。 ドメイン スコアと合計スコアは、N、平均 (SD)、中央値、最小値と最大値、およびベースライン、研究終了時の 95% 信頼区間、およびベースラインからの変化によって要約されます。 |
ベースラインと6か月後、12か月後。
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ReFacto AF の定期予防療法を受けた被験者の平均年間出血率 (ABR)。
時間枠：12か月後
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ABRは、12か月の観察期間中に記録された出血数に基づいて研究終了時に計算されます。
ABR は、N、平均 (sd)、中央値、最小-最大、および 95% 信頼区間として表示されます。
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12か月後
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18歳以上の被験者の関節の健康
時間枠：12か月後
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関節の健康状態は、18 歳以上の被験者について、定期的な予防を開始する前後の HJHS (血友病関節健康スコア) を使用して説明されます。 特定の 1 つの関節 (肘、膝、または足首) の HJHS は、関節の合計と全体的な歩行スコアの合計を表します。最小スコアは 0、最大スコアは 24 です。 関節合計は、腫れ、腫れの期間、筋萎縮、動作時のクレピタス、屈曲損失、伸展損失、関節痛および強度のスコアの合計です。最大スコアは 20 です。 グローバル歩行スコアは、片脚での歩行、階段、ランニング、およびホップを評価します。最大スコアは 4 です。 |
12か月後
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協力者と研究者
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出版物と役立つリンク
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研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
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最初の投稿 (見積もり)
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本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- B1831088
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