Resultados informados por los pacientes en sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF
ESTUDIO NO INTERVENCIONISTA PARA EVALUAR LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD EN SUJETOS CON HEMOFILIA A SEVERA O MODERADAMENTE SEVERA TRATADOS CON REFACTO AF PROFILAXIS DE RUTINA
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El diseño del estudio es observacional: tanto prospectivo como retrospectivo, nacional, multicéntrico, no intervencionista. Durante este estudio observacional, los sujetos diagnosticados con hemofilia A grave o moderadamente grave (con fenotipo grave) que reciben tratamiento profiláctico de rutina con ReFacto AF según la atención clínica estándar local y de acuerdo con la etiqueta local, se observarán durante 12 meses.
El objetivo principal es evaluar la calidad de vida relacionada con la salud en sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF al inicio y después de 6 y 12 meses.
Los objetivos secundarios son:
- Evaluar el funcionamiento físico subjetivo de sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF al inicio y después de 6 y 12 meses;
- Evaluar la satisfacción con el tratamiento de los cuidadores de niños y sujetos mayores de 18 años tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF al inicio y después de 6 y 12 meses;
- Determinar en la práctica clínica habitual la tasa de sangrado media anualizada (ABR) en sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF;
- Describir el estado de salud articular medido por HJHS antes y después de iniciar la profilaxis de rutina para sujetos mayores de 18 años.
Tipo de estudio
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Grave (FVIII: C <1%) o moderadamente grave (FVIII: C ≥1 - ≤2% con fenotipo grave [al menos 4 hemorragias espontáneas clínicamente documentadas durante un período de 6 meses] y sin inhibidores) sujetos masculinos con hemofilia A que reciben tratamiento profiláctico.
Edad:
- De 2 a 18 años;
- Sujetos mayores de 18 años que iniciaron tratamiento profiláctico de rutina en la infancia (y formaban parte del programa nacional de profilaxis al cumplir los 18 años).
- Pacientes previamente tratados (PTP) con hemofilia A. Paciente previamente tratado (PTP) se considera en este estudio como un sujeto que tiene al menos 50 días de exposición a cualquier producto de FVIII. Un día de exposición (DE) es un período de 24 horas durante el cual se ha administrado una dosis de concentrado de FVIII, independientemente del tamaño y la frecuencia.
- Sin antecedentes y sin inhibidor de FVIII actual definido como un título ≥0,6 BU/mL o cualquier título de inhibidor de Bethesda medido mayor que el límite superior normal para el laboratorio que realiza el ensayo.
- Sujetos que están programados por su médico tratante para iniciar la profilaxis con ReFacto AF o para continuar la profilaxis previamente iniciada con ReFacto AF, y sujetos que están cambiando de la profilaxis con otro producto de FVIII a ReFacto AF.
- Evidencia de un documento de consentimiento y asentimiento informado firmado y fechado personalmente (para niños de 6 a 17 años de edad) que indique que el sujeto (o un representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio.
Principales Criterios de Exclusión:
- El sujeto tiene hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes.
- El sujeto tiene una reacción alérgica conocida a las proteínas de hámster.
- Presencia de cualquier trastorno hemorrágico además de la hemofilia A.
- Tratamiento con cualquier agente o dispositivo en investigación en los últimos 30 días.
- Cualquier otra contraindicación según el Resumen de las Características del Producto (SPC).
- No apto para participar en el estudio por cualquier otro motivo evaluado por el investigador.
- Sujetos (o un representante legalmente aceptable) que no pueden comprender los documentos del estudio y el procedimiento del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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1. Refacto AF (NIS)
Estudio no intervencionista
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Observacional - Estudio no intervencionista
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La calidad de vida relacionada con la salud en sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF
Periodo de tiempo: Al inicio y después de 6 y 12 meses.
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La CVRS se evaluará mediante la aplicación del cuestionario Haemo-QoL de calidad de vida específica para la hemofilia autoinformada. El criterio de valoración incluirá los dominios y las puntuaciones totales del cuestionario. Los resultados de este estudio se presentarán utilizando estadística descriptiva y no habrá pruebas de hipótesis. Las puntuaciones de los dominios y las puntuaciones totales se resumirán mediante: N, media (sd), mediana, mín-máx y el intervalo de confianza del 95 % al inicio, al final del estudio y el cambio desde el inicio. |
Al inicio y después de 6 y 12 meses.
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La calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Al inicio y después de 6 y 12 meses.
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La CVRS se evaluará también registrando el número de días de ausencia del jardín de infantes, la escuela o la escuela secundaria.
No se especifican hipótesis a priori y los resultados se presentarán como estadísticas descriptivas.
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Al inicio y después de 6 y 12 meses.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El funcionamiento físico subjetivo de los sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 6 y 12 meses;
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Se pedirá a los sujetos que informen sobre su funcionamiento físico subjetivo mediante el HEP-Test-Q. El criterio de valoración incluirá los dominios y las puntuaciones totales del cuestionario. Los resultados de este estudio se presentarán utilizando estadística descriptiva y no habrá pruebas de hipótesis. Las puntuaciones de los dominios y las puntuaciones totales se resumirán mediante: N, media (sd), mediana, mín-máx y el intervalo de confianza del 95 % al inicio, al final del estudio y el cambio desde el inicio. |
Línea de base y después de 6 y 12 meses;
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La satisfacción con el tratamiento de los cuidadores de niños y sujetos mayores de 18 años tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF
Periodo de tiempo: Línea de base y después de 6 y 12 meses;
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Los cuidadores evaluarán su satisfacción con el tratamiento de su hijo y los sujetos mayores de 18 años evaluarán su propia satisfacción con el tratamiento utilizando el cuestionario Hemo-Satp. El criterio de valoración incluirá los dominios y las puntuaciones totales del cuestionario. Los resultados de este estudio se presentarán utilizando estadística descriptiva y no habrá pruebas de hipótesis. Las puntuaciones de los dominios y las puntuaciones totales se resumirán mediante: N, media (sd), mediana, mín-máx y el intervalo de confianza del 95 % al inicio, al final del estudio y el cambio desde el inicio. |
Línea de base y después de 6 y 12 meses;
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La tasa de sangrado media anualizada (ABR) en sujetos tratados con profilaxis de rutina ReFacto AF;
Periodo de tiempo: Después de 12 meses
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La ABR se calculará al final del estudio en función del número de hemorragias registradas durante el período de observación de 12 meses.
El ABR se presentará como N, media (sd), mediana, min-max y el intervalo de confianza del 95 %.
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Después de 12 meses
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Salud articular para sujetos mayores de 18 años
Periodo de tiempo: Después de 12 meses
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El estado de salud de las articulaciones se describirá para sujetos mayores de 18 años utilizando el HJHS (puntaje de salud de las articulaciones de hemofilia) antes y después de comenzar la profilaxis de rutina. HJHS para una articulación en particular (codo, rodilla o tobillo) representa la suma entre los totales de las articulaciones y la puntuación global de la marcha. La puntuación mínima es 0 y la máxima es 24. Los totales de las articulaciones son la suma de las puntuaciones de la hinchazón, la duración de la hinchazón, la atrofia muscular, la crepitación con el movimiento, la pérdida de flexión, la pérdida de extensión, el dolor y la fuerza de las articulaciones; la puntuación máxima es 20. La puntuación global de la marcha evalúa caminar, subir escaleras, correr y saltar en una pierna; la puntuación máxima es 4. |
Después de 12 meses
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Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
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- B1831088
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Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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