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Risultati riferiti dai pazienti nei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF

12 novembre 2020 aggiornato da: Pfizer

STUDIO NON INTERVENTISTICO PER VALUTARE LA QUALITÀ DELLA VITA CORRELATA ALLA SALUTE IN SOGGETTI CON EMOFILIA A GRAVE O MODERAAMENTE GRAVE TRATTATI CON REFACTO AF PROFILASSI DI ROUTINE

Questo NIS mira a valutare gli esiti riferiti dai pazienti (PRO) nei soggetti arruolati

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il disegno dello studio è osservazionale: sia prospettico che retrospettivo, nazionale, multicentrico, non interventistico. Durante questo studio osservazionale, i soggetti con diagnosi di emofilia A grave o moderatamente grave (con fenotipo grave) sottoposti a trattamento profilattico di routine con ReFacto AF secondo le cure cliniche standard locali e in linea con l'etichettatura locale, devono essere osservati per 12 mesi.

L'obiettivo primario è valutare la qualità della vita correlata alla salute nei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF al basale e dopo 6 e 12 mesi.

Gli obiettivi secondari sono:

  • Valutare il funzionamento fisico soggettivo dei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF al basale e dopo 6 e 12 mesi;
  • Valutare la soddisfazione del trattamento degli operatori sanitari di bambini e soggetti sopra i 18 anni trattati con la profilassi di routine ReFacto AF al basale e dopo 6 e 12 mesi;
  • Determinare nella pratica clinica di routine il tasso medio annualizzato di sanguinamento (ABR) nei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF;
  • Descrivere lo stato di salute delle articolazioni misurato da HJHS prima e dopo l'inizio della profilassi di routine per i soggetti di età superiore ai 18 anni.

Tipo di studio

Osservativo

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Saranno inclusi nello studio i soggetti che ricevono un trattamento di profilassi di routine con ReFacto AF come determinato dai criteri di inclusione.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti maschi con emofilia A grave (FVIII: C <1%) o moderatamente grave (FVIII: C ≥1 - ≤2% con fenotipo grave [almeno 4 sanguinamenti spontanei clinicamente documentati durante un periodo di 6 mesi] e senza inibitori) trattamento di profilassi.

  2. Età:

    • Da 2 a 18 anni;
    • Soggetti di età superiore ai 18 anni che hanno iniziato il trattamento di profilassi di routine durante l'infanzia (e che facevano parte del programma nazionale di profilassi al compimento dei 18 anni).
  3. Pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia A. Il paziente precedentemente trattato (PTP) è considerato in questo studio un soggetto che ha almeno 50 giorni di esposizione a qualsiasi prodotto a base di FVIII. Un giorno di esposizione (ED) è un periodo di 24 ore durante il quale è stata somministrata una dose di concentrato di FVIII, indipendentemente dalle dimensioni e dalla frequenza.
  4. Nessuna storia e nessun inibitore del FVIII attuale definito come un titolo ≥0,6 BU/mL o qualsiasi titolo di inibitore di Bethesda misurato superiore al limite superiore della norma per il laboratorio che esegue il test.
  5. Soggetti che sono programmati dal loro medico curante per iniziare la profilassi con ReFacto AF o per continuare la profilassi precedentemente avviata con ReFacto AF e soggetti che stanno passando dalla profilassi con un altro prodotto a base di FVIII a ReFacto AF.
  6. Evidenza di un documento di consenso informato e assenso (per bambini di età compresa tra 6 e 17 anni) firmato e datato personalmente che indichi che il soggetto (o un rappresentante legalmente riconosciuto) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio.

Principali criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha nota ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  2. Il soggetto ha una reazione allergica nota alle proteine ​​di criceto.
  3. Presenza di qualsiasi disturbo della coagulazione oltre all'emofilia A.
  4. Trattamento con qualsiasi agente o dispositivo sperimentale negli ultimi 30 giorni.
  5. Eventuali altre controindicazioni secondo il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP).
  6. - Non idoneo a partecipare allo studio per qualsiasi altro motivo valutato dallo sperimentatore.
  7. Soggetti (o un rappresentante legalmente riconosciuto) non in grado di comprendere i documenti di studio e la procedura di studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
1. Refact AF (NIS)
Studio non interventistico
Droga: Rifatto AF
Osservazionale - Studio non interventistico
Altri nomi:
  • moroctocog alfa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La qualità della vita correlata alla salute nei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF
Lasso di tempo: Basale e dopo 6 e 12 mesi.

La HRQoL sarà valutata applicando il questionario Haemo-QoL sulla qualità della vita specifica per l'emofilia auto-riportata.

L'endpoint includerà i domini e i punteggi totali del questionario. I risultati di questo studio saranno presentati utilizzando statistiche descrittive e non ci saranno test di ipotesi. I punteggi del dominio e i punteggi totali saranno riassunti da: N, media (sd), mediana, min-max e intervallo di confidenza del 95% al ​​basale, alla fine dello studio e alla variazione rispetto al basale.
Basale e dopo 6 e 12 mesi.
La qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale e dopo 6 e 12 mesi.
L'HRQoL sarà valutato anche registrando il numero di giorni di assenza dalla scuola dell'infanzia, dalla scuola o dalla scuola superiore. Non sono specificate ipotesi a priori ei risultati saranno presentati come statistiche descrittive.
Basale e dopo 6 e 12 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il funzionamento fisico soggettivo dei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF
Lasso di tempo: Basale e dopo 6 e 12 mesi;

Ai soggetti verrà chiesto di segnalare il loro funzionamento fisico soggettivo utilizzando HEP-Test-Q.

L'endpoint includerà i domini e i punteggi totali del questionario. I risultati di questo studio saranno presentati utilizzando statistiche descrittive e non ci saranno test di ipotesi. I punteggi del dominio e i punteggi totali saranno riassunti da: N, media (sd), mediana, min-max e intervallo di confidenza del 95% al ​​basale, alla fine dello studio e alla variazione rispetto al basale.
Basale e dopo 6 e 12 mesi;
La soddisfazione terapeutica dei caregiver di bambini e soggetti sopra i 18 anni trattati con la profilassi di routine ReFacto AF
Lasso di tempo: Basale e dopo 6 e 12 mesi;

I caregiver valuteranno la loro soddisfazione per il trattamento del loro bambino e i soggetti sopra i 18 anni valuteranno la propria soddisfazione per il trattamento utilizzando il questionario Hemo-Satp.

L'endpoint includerà i domini e i punteggi totali del questionario. I risultati di questo studio saranno presentati utilizzando statistiche descrittive e non ci saranno test di ipotesi. I punteggi del dominio e i punteggi totali saranno riassunti da: N, media (sd), mediana, min-max e intervallo di confidenza del 95% al ​​basale, alla fine dello studio e alla variazione rispetto al basale.
Basale e dopo 6 e 12 mesi;
Il tasso medio annualizzato di sanguinamento (ABR) nei soggetti trattati con la profilassi di routine ReFacto AF;
Lasso di tempo: Dopo 12 mesi
L'ABR sarà calcolato alla fine dello studio in base al numero di sanguinamenti registrati durante il periodo di osservazione di 12 mesi. L'ABR sarà presentato come N, media (sd), mediana, min-max e intervallo di confidenza al 95%.
Dopo 12 mesi
Salute articolare per soggetti sopra i 18 anni
Lasso di tempo: Dopo 12 mesi

Lo stato di salute delle articolazioni sarà descritto per i soggetti di età superiore ai 18 anni utilizzando l'HJHS (Hemophilia Joint Health Score) prima e dopo l'inizio della profilassi di routine. HJHS per una particolare articolazione (gomito, ginocchio o caviglia) rappresenta la somma tra i totali dell'articolazione e il punteggio globale dell'andatura. Il punteggio minimo è 0 e il massimo è 24.

I totali articolari sono la somma dei punteggi relativi a gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepitio durante il movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza; il punteggio massimo è 20.

Il punteggio globale dell'andatura valuta la camminata, le scale, la corsa e il salto su una gamba sola; il punteggio massimo è 4.
Dopo 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 settembre 2019

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 febbraio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

24 marzo 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 novembre 2020

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B1831088

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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