Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wyniki zgłaszane przez pacjentów u pacjentów leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF

12 listopada 2020 zaktualizowane przez: Pfizer

NIEINTERWENCJONALNE BADANIE OCENIAJĄCE ZDROWOTNĄ JAKOŚĆ ŻYCIA U OSÓB Z CIĘŻKĄ LUB ŚREDNIO CIĘŻKĄ HEMOFILIĄ A LECZONYCH ZA POMOCĄ RUTYNOWEJ PROFILAKTYKI REFACTO AF

Ten NIS ma na celu ocenę zgłaszanych przez pacjentów wyników (PRO) u włączonych pacjentów

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Projekt badania jest obserwacyjny: zarówno prospektywny, jak i retrospektywny, krajowy, wieloośrodkowy, nieinterwencyjny. Podczas tego badania obserwacyjnego osoby, u których zdiagnozowano ciężką lub umiarkowanie ciężką (z ciężkim fenotypem) hemofilię A, otrzymujące rutynowe profilaktyczne leczenie preparatem ReFacto AF zgodnie ze standardową lokalną opieką kliniczną i zgodnie z lokalnymi zaleceniami, należy obserwować przez 12 miesięcy.

Głównym celem jest ocena jakości życia związanej ze zdrowiem osób leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach.

Cele drugorzędne to:

  • Ocena subiektywnego funkcjonowania fizycznego osób leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach;
  • Ocena satysfakcji z leczenia opiekunów dzieci i osób w wieku powyżej 18 lat leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF na początku badania oraz po 6 i 12 miesiącach;
  • Określenie w rutynowej praktyce klinicznej średniego rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u osób leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF;
  • Opisanie stanu zdrowia stawów mierzonego za pomocą HJHS przed i po rozpoczęciu rutynowej profilaktyki u osób powyżej 18 roku życia.

Typ studiów

Obserwacyjny

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do badania zostaną włączeni pacjenci otrzymujący rutynowe leczenie profilaktyczne preparatem ReFacto AF zgodnie z kryteriami włączenia.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ciężka (FVIII: C <1%) lub umiarkowanie ciężka (FVIII: C ≥1 - ≤2% z ciężkim fenotypem [co najmniej 4 samoistne krwawienia udokumentowane klinicznie w okresie 6 miesięcy] i bez inhibitorów) mężczyźni z hemofilią A schemat przyjmowania leczenie profilaktyczne.

  2. Wiek:

    • Od 2 do 18 lat;
    • Pacjenci w wieku powyżej 18 lat, którzy rozpoczęli rutynowe leczenie profilaktyczne w dzieciństwie (i byli częścią krajowego programu profilaktyki po ukończeniu 18 lat).
  3. Wcześniej leczeni pacjenci (PTP) z hemofilią A. Wcześniej leczeni pacjenci (PTP) są uważani w tym badaniu za osobników, którzy mają co najmniej 50 dni ekspozycji na dowolny produkt FVIII. Dzień ekspozycji (ED) to 24-godzinny okres, w którym podano dawkę koncentratu czynnika VIII, niezależnie od wielkości i częstotliwości.
  4. Brak historii i brak aktualnego miana inhibitora FVIII zdefiniowanego jako miano ≥0,6 BU/ml lub jakiekolwiek zmierzone miano inhibitora Bethesda większe niż górna granica normy dla laboratorium wykonującego oznaczenie.
  5. Osoby, u których lekarz prowadzący zaplanował rozpoczęcie profilaktyki za pomocą ReFacto AF lub kontynuację wcześniej rozpoczętej profilaktyki za pomocą ReFacto AF oraz osoby, które przechodzą z profilaktyki innym produktem FVIII na ReFacto AF.
  6. Dowód własnoręcznie podpisanego i opatrzonego datą dokumentu świadomej zgody i zgody (dla dzieci w wieku 6-17 lat) wskazującego, że uczestnik (lub prawnie akceptowany przedstawiciel) został poinformowany o wszystkich istotnych aspektach badania.

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Pacjent ma znaną nadwrażliwość na substancję czynną lub którąkolwiek substancję pomocniczą.
  2. Tester ma znaną reakcję alergiczną na białka chomika.
  3. Obecność jakiejkolwiek skazy krwotocznej oprócz hemofilii A.
  4. Leczenie jakimkolwiek badanym środkiem lub urządzeniem w ciągu ostatnich 30 dni.
  5. Wszelkie inne przeciwwskazania zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego (ChPL).
  6. Nie nadaje się do udziału w badaniu z jakiegokolwiek innego powodu, który oceni badacz.
  7. Osoby badane (lub prawnie akceptowalny przedstawiciel) nie są w stanie zrozumieć dokumentacji badania i procedury badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
1. Refacto AF (NIS)
Badanie nieinterwencyjne
Lek: Refakt AF
Obserwacyjne - badanie nieinterwencyjne
Inne nazwy:
  • moroktokog alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Jakość życia związana ze zdrowiem osób leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach.

HRQoL zostanie oceniona za pomocą kwestionariusza Haemo-QoL dotyczącego jakości życia specyficznej dla hemofilii.

Punkt końcowy będzie obejmował domeny i łączne wyniki kwestionariusza. Wyniki tego badania zostaną przedstawione za pomocą statystyk opisowych i nie będzie testowania hipotez. Wyniki domeny i wyniki całkowite zostaną podsumowane przez: N, średnią (sd), medianę, min-max i 95% przedział ufności na początku badania, na końcu badania i zmianę w stosunku do poziomu początkowego.
Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach.
Jakość życia związana ze zdrowiem
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach.
HRQoL będzie oceniana również poprzez odnotowywanie liczby dni nieobecności w przedszkolu, szkole lub liceum. Nie ma określonych hipotez a priori, a wyniki zostaną przedstawione jako statystyki opisowe.
Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Subiektywne funkcjonowanie fizyczne osób leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach;

Osoby badane zostaną poproszone o opisanie subiektywnego funkcjonowania fizycznego za pomocą testu HEP-Test-Q.

Punkt końcowy będzie obejmował domeny i łączne wyniki kwestionariusza. Wyniki tego badania zostaną przedstawione za pomocą statystyk opisowych i nie będzie testowania hipotez. Wyniki domeny i wyniki całkowite zostaną podsumowane przez: N, średnią (sd), medianę, min-max i 95% przedział ufności na początku badania, na końcu badania i zmianę w stosunku do poziomu początkowego.
Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach;
Satysfakcja z leczenia opiekunów dzieci i osób powyżej 18 roku życia leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach;

Opiekunowie ocenią swoje zadowolenie z leczenia swojego dziecka, a osoby powyżej 18 roku życia ocenią własną satysfakcję z leczenia za pomocą kwestionariusza Hemo-Satp.

Punkt końcowy będzie obejmował domeny i łączne wyniki kwestionariusza. Wyniki tego badania zostaną przedstawione za pomocą statystyk opisowych i nie będzie testowania hipotez. Wyniki domeny i wyniki całkowite zostaną podsumowane przez: N, średnią (sd), medianę, min-max i 95% przedział ufności na początku badania, na końcu badania i zmianę w stosunku do poziomu początkowego.
Wartość wyjściowa oraz po 6 i 12 miesiącach;
Średni roczny wskaźnik krwawień (ABR) u pacjentów leczonych rutynową profilaktyką ReFacto AF;
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach
ABR zostanie obliczony na koniec badania na podstawie liczby krwawień zarejestrowanych podczas 12-miesięcznego okresu obserwacji. ABR zostanie przedstawiony jako N, średnia (sd), mediana, min-max i 95% przedział ufności.
Po 12 miesiącach
Zdrowie stawów dla osób powyżej 18 roku życia
Ramy czasowe: Po 12 miesiącach

Stan zdrowia stawów zostanie opisany dla osób powyżej 18 roku życia za pomocą HJHS (Hemophilia Joint Health Score) przed i po rozpoczęciu rutynowej profilaktyki. HJHS dla jednego konkretnego stawu (łokciowego, kolanowego lub skokowego) reprezentuje sumę między stawami całkowitymi a ogólnym wynikiem chodu. Minimalny wynik to 0, a maksymalny to 24.

Suma stawów to suma wyników dla obrzęku, czasu trwania obrzęku, zaniku mięśni, trzeszczenia podczas ruchu, utraty zgięcia, utraty wyprostu, bólu stawów i siły; maksymalny wynik to 20.

Globalny wynik chodu ocenia chodzenie, wchodzenie po schodach, bieganie i podskakiwanie na jednej nodze; maksymalna ocena to 4.
Po 12 miesiącach

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 września 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2021

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 lutego 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B1831088

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Refakt AF

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Russia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj