Resultados relatados pelo paciente em indivíduos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF
ESTUDO NÃO INTERVENCIONAL PARA AVALIAR A QUALIDADE DE VIDA RELACIONADA À SAÚDE EM INDIVÍDUOS DE HEMOFILIA A GRAVE OU MODERADAMENTE GRAVE TRATADOS COM PROFILAXIA DE ROTINA REFACTO AF
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O desenho do estudo é observacional: prospectivo e retrospectivo, nacional, multicêntrico, não intervencionista. Durante este estudo observacional, os indivíduos diagnosticados com hemofilia A grave ou moderadamente grave (com fenótipo grave) recebendo tratamento profilático de rotina com ReFacto AF de acordo com o cuidado clínico padrão local e de acordo com a bula local, devem ser observados por 12 meses.
O objetivo principal é avaliar a qualidade de vida relacionada à saúde em indivíduos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF no início e após 6 e 12 meses.
Os objetivos secundários são:
- Avaliar o funcionamento físico subjetivo de indivíduos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF no início e após 6 e 12 meses;
- Avaliar a satisfação com o tratamento de cuidadores de crianças e indivíduos acima de 18 anos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF no início e após 6 e 12 meses;
- Determinar na prática clínica de rotina a taxa média de hemorragia anualizada (ABR) em indivíduos tratados com a profilaxia de rotina ReFacto AF;
- Descrever o estado de saúde das articulações medido pelo HJHS antes e depois de iniciar a profilaxia de rotina para indivíduos acima de 18 anos.
Tipo de estudo
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Grave (FVIII: C <1%) ou moderadamente grave (FVIII: C ≥1 - ≤2% com fenótipo grave [pelo menos 4 sangramentos espontâneos clinicamente documentados durante um período de 6 meses] e sem inibidores) homens com hemofilia A recebendo rotina tratamento profilático.
Idade:
- De 2 a 18 anos;
- Indivíduos maiores de 18 anos que iniciaram o tratamento profilático de rotina na infância (e fizeram parte do programa nacional de profilaxia aos 18 anos).
- Pacientes previamente tratados (PTPs) com hemofilia A. Paciente previamente tratado (PTP) é considerado neste estudo como um indivíduo que tem pelo menos 50 dias de exposição a qualquer produto FVIII. Um dia de exposição (ED) é um período de 24 horas durante o qual uma dose de concentrado de FVIII foi administrada, independentemente do tamanho e frequência.
- Nenhum histórico e nenhum inibidor de FVIII atual definido como um título ≥0,6 BU/mL ou qualquer título de inibidor de Bethesda medido maior que o limite superior do normal para o laboratório que realiza o ensaio.
- Indivíduos agendados pelo médico assistente para iniciar a profilaxia com ReFacto AF ou continuar a profilaxia iniciada anteriormente com ReFacto AF e indivíduos que estão mudando da profilaxia com outro produto FVIII para ReFacto AF.
- Evidência de um documento de consentimento informado e assinado pessoalmente e datado (para crianças de 6 a 17 anos de idade) indicando que o sujeito (ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- O sujeito tem hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes.
- Sujeito tem reação alérgica conhecida a proteínas de hamster.
- Presença de qualquer distúrbio hemorrágico além da hemofilia A.
- Tratamento com qualquer agente ou dispositivo experimental nos últimos 30 dias.
- Quaisquer outras contra-indicações de acordo com o Resumo das Características do Medicamento (SPC).
- Inadequado para participar do estudo por qualquer outro motivo avaliado pelo investigador.
- Indivíduos (ou um representante legalmente aceitável) incapazes de entender os documentos do estudo e o procedimento do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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1. Refato AF (NIS)
Estudo não intervencional
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Observacional - Estudo não intervencional
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A qualidade de vida relacionada com a saúde em indivíduos tratados com a profilaxia de rotina ReFacto AF
Prazo: Baseline e após 6 e 12 meses.
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A QVRS será avaliada pela aplicação do questionário Haemo-QoL de qualidade de vida específica para hemofilia autorrelatada. O endpoint incluirá os domínios e as pontuações totais do questionário. Os resultados deste estudo serão apresentados por meio de estatística descritiva e não haverá teste de hipóteses. As pontuações de domínio e as pontuações totais serão resumidas por: N, média (DP), mediana, min-max e o intervalo de confiança de 95% na linha de base, final do estudo e a mudança da linha de base. |
Baseline e após 6 e 12 meses.
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A qualidade de vida relacionada com a saúde
Prazo: Baseline e após 6 e 12 meses.
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A QVRS será avaliada também pelo registro do número de dias de ausência do jardim de infância, escola ou ensino médio.
Não há hipóteses a priori especificadas e os resultados serão apresentados como estatísticas descritivas.
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Baseline e após 6 e 12 meses.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O funcionamento físico subjetivo de indivíduos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF
Prazo: Baseline e após 6 e 12 meses;
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Os indivíduos serão solicitados a relatar seu funcionamento físico subjetivo usando o HEP-Test-Q. O endpoint incluirá os domínios e as pontuações totais do questionário. Os resultados deste estudo serão apresentados por meio de estatística descritiva e não haverá teste de hipóteses. As pontuações de domínio e as pontuações totais serão resumidas por: N, média (DP), mediana, min-max e o intervalo de confiança de 95% na linha de base, final do estudo e a mudança da linha de base. |
Baseline e após 6 e 12 meses;
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A satisfação com o tratamento de cuidadores de crianças e indivíduos acima de 18 anos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF
Prazo: Baseline e após 6 e 12 meses;
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Os cuidadores avaliarão sua satisfação com o tratamento de seu filho e os maiores de 18 anos avaliarão sua própria satisfação com o tratamento por meio do questionário Hemo-Satp. O endpoint incluirá os domínios e as pontuações totais do questionário. Os resultados deste estudo serão apresentados por meio de estatística descritiva e não haverá teste de hipóteses. As pontuações de domínio e as pontuações totais serão resumidas por: N, média (DP), mediana, min-max e o intervalo de confiança de 95% na linha de base, final do estudo e a mudança da linha de base. |
Baseline e após 6 e 12 meses;
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A taxa média anualizada de sangramento (ABR) em indivíduos tratados com profilaxia de rotina ReFacto AF;
Prazo: Após 12 meses
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ABR será calculada no final do estudo com base no número de sangramentos registrados durante o período de observação de 12 meses.
A ABR será apresentada como N, média (sd), mediana, min-max e o intervalo de confiança de 95%.
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Após 12 meses
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Saúde das articulações para indivíduos acima de 18 anos
Prazo: Após 12 meses
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O estado de saúde das articulações será descrito para indivíduos acima de 18 anos usando o HJHS (Hemophilia Joint Health Score) antes e depois de iniciar a profilaxia de rotina. HJHS para uma articulação específica (cotovelo, joelho ou tornozelo) representa a soma entre os totais das articulações e a pontuação global da marcha. A pontuação mínima é 0 e a máxima é 24. Os totais das articulações são a soma entre as pontuações para inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, crepitação em movimento, perda de flexão, perda de extensão, dor e força articular; a pontuação máxima é 20. O escore global da marcha avalia caminhar, subir escadas, correr e pular em uma perna; a pontuação máxima é 4. |
Após 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
Conclusão Primária (Antecipado)
Conclusão do estudo (Antecipado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B1831088
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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