Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výsledky hlášené pacienty u subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF

12. listopadu 2020 aktualizováno: Pfizer

NEINTERVENČNÍ STUDIE K POSOUZENÍ ZDRAVOTNÍ KVALITY ŽIVOTA U TĚŽKÉ NEBO STŘEDNĚ TĚŽKÉ HEMOFILIE A SUBJEKTŮ LÉČENÝCH REFACTO AF BĚŽNÁ PROFYLAXE

Tento NIS má za cíl vyhodnotit pacienty hlášené výsledky (PRO) u zapsaných subjektů

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Design studie je observační: prospektivní i retrospektivní, národní, multicentrická, neintervenční. Během této observační studie mají být po dobu 12 měsíců sledováni jedinci s diagnostikovanou těžkou nebo středně těžkou (s těžkým fenotypem) hemofilií A, kteří dostávají rutinní profylaxi ReFacto AF podle místní standardní klinické péče a v souladu s místním značením.

Primárním cílem je posoudit kvalitu života související se zdravím u subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF na začátku studie a po 6 a 12 měsících.

Sekundární cíle jsou:

  • K posouzení subjektivního fyzického fungování subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF na začátku a po 6 a 12 měsících;
  • Zhodnotit spokojenost ošetřovatelů dětí a subjektů starších 18 let léčených rutinní profylaxií ReFacto AF na začátku a po 6 a 12 měsících;
  • V běžné klinické praxi stanovit průměrnou roční míru krvácení (ABR) u subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF;
  • Popsat stav zdraví kloubů měřený HJHS před a po zahájení rutinní profylaxe u subjektů starších 18 let.

Typ studie

Pozorovací

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Do studie budou zahrnuti jedinci, kteří dostávají rutinní profylaxi léčbu ReFacto AF, jak je stanoveno na základě kritérií pro zařazení.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Závažná (FVIII: C <1 %) nebo středně závažná (FVIII: C ≥1 - ≤2 % se závažným fenotypem [alespoň 4 spontánní krvácení klinicky dokumentovaná během 6měsíčního období] a bez inhibitorů) muži s hemofilií A užívající rutinně profylaktická léčba.

  2. Stáří:

    • Od 2 do 18 let;
    • Subjekty starší 18 let, které zahájily rutinní profylaxi v dětství (a byly součástí národního programu profylaxe, když jim bylo 18 let).
  3. Dříve léčení pacienti (PTP) s hemofilií A. Dříve léčení pacienti (PTP) jsou v této studii považováni za subjekt, který má alespoň 50 dní expozice jakémukoli produktu FVIII. Expoziční den (ED) je 24hodinové období, během kterého byla podávána dávka koncentrátu FVIII, bez ohledu na velikost a frekvenci.
  4. Žádná historie a žádný současný inhibitor FVIII definovaný jako titr ≥0,6 BU/ml nebo jakýkoli naměřený titr inhibitoru Bethesda vyšší než horní limit normálu pro laboratoř provádějící test.
  5. Subjekty, u kterých jejich ošetřující lékař naplánoval zahájení profylaxe přípravkem ReFacto AF nebo pokračování v dříve zahájené profylaxi přípravkem ReFacto AF, a subjekty, které přecházejí z profylaxe jiným přípravkem FVIII na přípravek ReFacto AF.
  6. Doklad o osobně podepsaném a datovaném informovaném souhlasu a souhlasu (pro děti ve věku 6-17 let) dokument, který uvádí, že subjekt (nebo právně přijatelný zástupce) byl informován o všech souvisejících aspektech studie.

Hlavní kritéria vyloučení:

  1. Subjekt má známou přecitlivělost na účinnou látku nebo kteroukoli pomocnou látku.
  2. Subjekt má známou alergickou reakci na křeččí proteiny.
  3. Přítomnost jakékoli krvácivé poruchy kromě hemofilie A.
  4. Léčba jakýmkoliv zkoumaným prostředkem nebo zařízením během posledních 30 dnů.
  5. Jakékoli další kontraindikace podle Souhrnu údajů o přípravku (SPC).
  6. Nevhodné k účasti ve studii z jakéhokoli jiného důvodu, jak posoudil zkoušející.
  7. Subjekty (nebo zákonně přijatelný zástupce) neschopné porozumět studijním dokumentům a postupu studia.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
1. Refacto AF (NIS)
Neintervenční studie
Lék: Refacto AF
Observační – neintervenční studie
Ostatní jména:
  • moroktokog alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvalita života související se zdravím u subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF
Časové okno: Výchozí stav a po 6 a 12 měsících.

HRQoL bude posouzena aplikací dotazníku Haemo-QoL o kvalitě života specifického pro hemofilii.

Koncový bod bude zahrnovat domény a celkové skóre dotazníku. Výsledky této studie budou prezentovány pomocí deskriptivní statistiky a nebude probíhat testování hypotéz. Doménové skóre a celkové skóre budou shrnuty jako: N, průměr (sd), medián, min-max a 95% interval spolehlivosti na začátku studie, na konci studie a na změně od výchozí hodnoty.
Výchozí stav a po 6 a 12 měsících.
Kvalita života související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav a po 6 a 12 měsících.
HRQoL bude hodnocena i na základě zaznamenávání počtu dnů nepřítomnosti ve školce, škole nebo střední škole. Nejsou specifikovány žádné apriorní hypotézy a výsledky budou prezentovány jako deskriptivní statistika.
Výchozí stav a po 6 a 12 měsících.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Subjektivní fyzické fungování subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF
Časové okno: Výchozí stav a po 6 a 12 měsících;

Subjekty budou požádány, aby nahlásily své subjektivní fyzické fungování pomocí HEP-Test-Q.

Koncový bod bude zahrnovat domény a celkové skóre dotazníku. Výsledky této studie budou prezentovány pomocí deskriptivní statistiky a nebude probíhat testování hypotéz. Doménové skóre a celkové skóre budou shrnuty jako: N, průměr (sd), medián, min-max a 95% interval spolehlivosti na začátku studie, na konci studie a na změně od výchozí hodnoty.
Výchozí stav a po 6 a 12 měsících;
Spokojenost s léčbou pečovatelů o děti a subjekty starší 18 let léčené rutinní profylaxií ReFacto AF
Časové okno: Výchozí stav a po 6 a 12 měsících;

Pečovatelé budou hodnotit svou spokojenost s léčbou svého dítěte a subjekty starší 18 let svou vlastní spokojenost s léčbou pomocí dotazníku Hemo-Satp.

Koncový bod bude zahrnovat domény a celkové skóre dotazníku. Výsledky této studie budou prezentovány pomocí deskriptivní statistiky a nebude probíhat testování hypotéz. Doménové skóre a celkové skóre budou shrnuty jako: N, průměr (sd), medián, min-max a 95% interval spolehlivosti na začátku studie, na konci studie a na změně od výchozí hodnoty.
Výchozí stav a po 6 a 12 měsících;
Průměrná roční míra krvácení (ABR) u subjektů léčených rutinní profylaxií ReFacto AF;
Časové okno: Po 12 měsících
ABR se vypočte na konci studie na základě počtu krvácení zaznamenaných během 12měsíčního období pozorování. ABR bude prezentováno jako N, průměr (sd), medián, min-max a 95% interval spolehlivosti.
Po 12 měsících
Zdraví kloubů pro osoby starší 18 let
Časové okno: Po 12 měsících

Stav zdraví kloubů bude popsán pro subjekty starší 18 let pomocí HJHS (Hemophilia Joint Health Score) před a po zahájení rutinní profylaxe. HJHS pro jeden konkrétní kloub (loket, koleno nebo kotník) představuje součet mezi celkovým počtem kloubů a celkovým skóre chůze. Minimální skóre je 0 a maximum je 24.

Součet kloubů je součet skóre pro otok, trvání otoku, svalovou atrofii, krepitus při pohybu, ztrátu flexe, ztrátu extenze, bolest a sílu kloubu; maximální skóre je 20.

Globální skóre chůze hodnotí chůzi, schody, běh a poskakování na jedné noze; maximální skóre je 4.
Po 12 měsících

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. září 2019

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2021

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

24. března 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B1831088

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Refacto AF

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Myanmar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit