Pasientrapporterte utfall hos pasienter behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
IKKE-INTERVENSJONELL STUDIE FOR Å VURDERE DEN HELSERELATERTE LIVSKVALITETEN VED ALVORLIG ELLER MODERAT ALVORLIG HEMOFILI A EMNER BEHANDLET MED REFACTO AF RUTINEPROFYLAKSIS
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Utformingen av studien er observasjonell: både prospektiv og retrospektiv, nasjonal, multisenter, ikke-intervensjonell. Under denne observasjonsstudien skal personer som er diagnostisert med alvorlig eller moderat alvorlig (med alvorlig fenotype) hemofili A som får rutinemessig profylaksebehandling med ReFacto AF i henhold til lokal standard klinisk behandling, og i tråd med lokal merking, observeres i 12 måneder.
Hovedmålet er å vurdere den helserelaterte livskvaliteten hos pasienter behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og etter 6 og 12 måneder.
De sekundære målene er:
- For å vurdere den subjektive fysiske funksjonen til forsøkspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og etter 6 og 12 måneder;
- For å vurdere behandlingstilfredsheten til omsorgspersoner for barn og personer over 18 år behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse ved baseline og etter 6 og 12 måneder;
- For å bestemme i rutinemessig klinisk praksis gjennomsnittlig årlig blødningsrate (ABR) hos pasienter behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse;
- For å beskrive status for leddhelse målt ved HJHS før og etter oppstart av rutineprofylakse for personer over 18 år.
Studietype
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlige (FVIII: C <1%) eller moderat alvorlige (FVIII: C ≥1 - ≤2% med alvorlig fenotype [minst 4 spontane blødninger klinisk dokumentert i løpet av en 6 måneders periode] og uten hemmere) mannlige forsøkspersoner med hemofili A som får rutine profylaksebehandling.
Alder:
- Fra 2 til 18 år;
- Personer over 18 år som begynte rutinemessig profylaksebehandling i barndommen (og var en del av det nasjonale profylakseprogrammet da fylte 18 år).
- Tidligere behandlede pasienter (PTP) med hemofili A. Tidligere behandlede pasienter (PTP) anses i denne studien som et individ som har minst 50 eksponeringsdager for et hvilket som helst FVIII-produkt. En eksponeringsdag (ED) er en 24-timers periode der en dose FVIII-konsentrat har blitt administrert, uavhengig av størrelse og hyppighet.
- Ingen historie og ingen nåværende FVIII-hemmer definert som en titer ≥0,6 BU/mL eller noen målt Bethesda-hemmertiter høyere enn den øvre normalgrensen for laboratoriet som utfører analysen.
- Personer som er planlagt av sin behandlende lege til å starte profylakse med ReFacto AF eller fortsette tidligere igangsatt profylakse med ReFacto AF, og forsøkspersoner som bytter fra profylakse med et annet FVIII-produkt til ReFacto AF.
- Bevis på et personlig signert og datert informert samtykke og samtykke (for barn 6-17 år) som indikerer at forsøkspersonen (eller en juridisk akseptabel representant) har blitt informert om alle relevante aspekter ved studien.
Hovedekskluderingskriterier:
- Personen har kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller noen av hjelpestoffene.
- Personen har kjent allergisk reaksjon på hamsterproteiner.
- Tilstedeværelse av blødningsforstyrrelser i tillegg til hemofili A.
- Behandling med ethvert undersøkelsesmiddel eller utstyr innen de siste 30 dagene.
- Eventuelle andre kontraindikasjoner i henhold til preparatomtalen (SPC).
- Uegnet til å delta i studien av andre grunner, vurdert av etterforskeren.
- Emner (eller en juridisk akseptabel representant) som ikke er i stand til å forstå studiedokumenter og studieprosedyre.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
1. Refacto AF (NIS)
Ikke-intervensjonell studie
|
Observasjons - ikke-intervensjonell studie
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den helserelaterte livskvaliteten hos personer behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og etter 6 og 12 måneder.
|
HRQoL vil bli vurdert ved å bruke det selvrapporterte hemofili-spesifikke livskvalitetsspørreskjemaet Haemo-QoL. Endepunktet vil inkludere domenene og totalpoengsummen til spørreskjemaet. Resultatene av denne studien vil bli presentert ved hjelp av beskrivende statistikk og det vil ikke være noen hypotesetesting. Domeneskårene og totalskårene vil bli oppsummert med: N, gjennomsnitt (sd), median, min-maks og 95 % konfidensintervall ved baseline, slutten av studien og endringen fra baseline. |
Baseline og etter 6 og 12 måneder.
|
|
Den helserelaterte livskvaliteten
Tidsramme: Baseline og etter 6 og 12 måneder.
|
HRQoL vil også bli evaluert ved å registrere antall fraværsdager fra barnehage, skole eller videregående skole.
Det er ingen a priori-hypoteser spesifisert og resultatene vil bli presentert som beskrivende statistikk.
|
Baseline og etter 6 og 12 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den subjektive fysiske funksjonen til forsøkspersoner behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og etter 6 og 12 måneder;
|
Forsøkspersonene vil bli bedt om å rapportere sin subjektive fysiske funksjon ved å bruke HEP-Test-Q. Endepunktet vil inkludere domenene og totalpoengsummen til spørreskjemaet. Resultatene av denne studien vil bli presentert ved hjelp av beskrivende statistikk og det vil ikke være noen hypotesetesting. Domeneskårene og totalskårene vil bli oppsummert med: N, gjennomsnitt (sd), median, min-maks og 95 % konfidensintervall ved baseline, slutten av studien og endringen fra baseline. |
Baseline og etter 6 og 12 måneder;
|
|
Behandlingstilfredsheten til omsorgspersoner for barn og forsøkspersoner over 18 år behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse
Tidsramme: Baseline og etter 6 og 12 måneder;
|
Omsorgspersoner vil evaluere deres tilfredshet med behandlingen av barnet deres, og de ovenfor 18 år vil forsøkspersonene evaluere deres egen tilfredshet med behandlingen ved å bruke Hemo-Satp spørreskjemaet. Endepunktet vil inkludere domenene og totalpoengsummen til spørreskjemaet. Resultatene av denne studien vil bli presentert ved hjelp av beskrivende statistikk og det vil ikke være noen hypotesetesting. Domeneskårene og totalskårene vil bli oppsummert med: N, gjennomsnitt (sd), median, min-maks og 95 % konfidensintervall ved baseline, slutten av studien og endringen fra baseline. |
Baseline og etter 6 og 12 måneder;
|
|
Gjennomsnittlig årlig blødningsrate (ABR) hos personer behandlet med ReFacto AF rutineprofylakse;
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
ABR vil bli beregnet ved slutten av studien basert på antall blødninger registrert i løpet av den 12-måneders observasjonsperioden.
ABR vil bli presentert som N, gjennomsnitt (sd), median, min-maks og 95 % konfidensintervall.
|
Etter 12 måneder
|
|
Felles helse for personer over 18 år
Tidsramme: Etter 12 måneder
|
Status for leddhelse vil bli beskrevet for personer over 18 år som bruker HJHS (Hemophilia Joint Health Score) før og etter oppstart av rutineprofylakse. HJHS for ett bestemt ledd (albue, kne eller ankel) representerer summen mellom leddtotalene og den globale gangpoengsummen. Minste poengsum er 0 og maksimum er 24. Leddsummene er summen mellom skårene for hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, crepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, leddsmerter og styrke; maksimal poengsum er 20. Den globale gangpoengsummen evaluerer gange, trapper, løping og hopping i ett ben; maksimal poengsum er 4. |
Etter 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B1831088
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .