Patientrapporterade resultat hos patienter som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax
ICKE INTERVENTIONELL STUDIE FÖR ATT UTVÄRDERA DEN HÄLSRELATERADE LIVSKVALITETEN I SVÅR ELLER MÅTTELLT SVÅR HEMOFILI A ÄMNEN BEHANDLADE MED REFACTO AF RUTINPROFYLAXI
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Designen av studien är observationell: både prospektiv och retrospektiv, nationell, multicenter, icke-interventionell. Under denna observationsstudie ska patienter som diagnostiserats med svår eller måttligt svår (med svår fenotyp) hemofili A som får rutinmässig profylaxbehandling med ReFacto AF i enlighet med lokal standard klinisk vård och i linje med lokal märkning observeras i 12 månader.
Det primära målet är att utvärdera den hälsorelaterade livskvaliteten hos patienter som behandlas med ReFacto AF rutinprofylax vid baslinjen och efter 6 och 12 månader.
De sekundära målen är:
- Att bedöma den subjektiva fysiska funktionen hos patienter som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax vid baslinjen och efter 6 och 12 månader;
- Att bedöma behandlingstillfredsställelsen hos vårdgivare till barn och försökspersoner över 18 år som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax vid baslinjen och efter 6 och 12 månader;
- För att i rutinmässig klinisk praxis fastställa den genomsnittliga årliga blödningsfrekvensen (ABR) hos patienter som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax;
- För att beskriva status för ledhälsa mätt av HJHS före och efter start av rutinprofylax för försökspersoner över 18 år.
Studietyp
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår (FVIII: C <1%) eller måttligt svår (FVIII: C ≥1 - ≤2% med svår fenotyp [minst 4 spontana blödningar kliniskt dokumenterade under en 6-månadersperiod] och utan inhibitorer) manliga försökspersoner med hemofili A som får rutin profylaxbehandling.
Ålder:
- Från 2 till 18 år;
- Försökspersoner över 18 år som började rutinmässig profylaxbehandling i barndomen (och ingick i det nationella profylaxprogrammet när de fyllde 18 år).
- Tidigare behandlade patienter (PTP) med hemofili A. Tidigare behandlade patienter (PTP) betraktas i denna studie som en patient som har minst 50 exponeringsdagar för någon FVIII-produkt. En exponeringsdag (ED) är en 24-timmarsperiod under vilken en dos av FVIII-koncentrat har administrerats, oavsett storlek och frekvens.
- Ingen historia och ingen aktuell FVIII-hämmare definierad som en titer ≥0,6 BU/ml eller någon uppmätt Bethesda-hämmartiter högre än den övre normalgränsen för laboratoriet som utför analysen.
- Patienter som är schemalagda av sin behandlande läkare att inleda profylax med ReFacto AF eller fortsätta tidigare påbörjad profylax med ReFacto AF, och försökspersoner som byter från profylax med en annan FVIII-produkt till ReFacto AF.
- Bevis på ett personligt undertecknat och daterat informerat samtycke och samtycke (för barn 6-17 år) som indikerar att försökspersonen (eller en juridiskt godtagbar representant) har informerats om alla relevanta aspekter av studien.
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Personen har känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller något av hjälpämnena.
- Personen har känd allergisk reaktion mot hamsterproteiner.
- Förekomst av någon blödningsstörning utöver hemofili A.
- Behandling med något undersökningsmedel eller enhet inom de senaste 30 dagarna.
- Eventuella andra kontraindikationer enligt produktresumén (SPC).
- Olämplig att delta i studien av någon annan anledning som bedömts av utredaren.
- Försökspersoner (eller en juridiskt godtagbar representant) som inte kan förstå studiedokument och studieförfarande.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
1. Refacto AF (NIS)
Icke-interventionsstudie
|
Observationell - icke-interventionell studie
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den hälsorelaterade livskvaliteten hos patienter som behandlas med ReFacto AF rutinprofylax
Tidsram: Baslinje och efter 6 och 12 månader.
|
HRQoL kommer att bedömas genom att tillämpa det självrapporterade hemofilispecifika livskvalitetsformuläret Haemo-QoL. Slutpunkten kommer att inkludera domänerna och totalpoängen för frågeformuläret. Resultaten av denna studie kommer att presenteras med hjälp av beskrivande statistik och det kommer inte att göras någon hypotesprövning. Domänpoängen och totalpoängen kommer att sammanfattas med: N, medelvärde (sd), median, min-max och 95 % konfidensintervall vid baslinjen, studieslutet och förändringen från baslinjen. |
Baslinje och efter 6 och 12 månader.
|
|
Den hälsorelaterade livskvaliteten
Tidsram: Baslinje och efter 6 och 12 månader.
|
HRQoL kommer att utvärderas också genom att registrera antalet frånvarodagar från dagis, skola eller gymnasieskola.
Det finns inga a priori-hypoteser specificerade och resultaten kommer att presenteras som beskrivande statistik.
|
Baslinje och efter 6 och 12 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den subjektiva fysiska funktionen hos patienter som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax
Tidsram: Baslinje och efter 6 och 12 månader;
|
Försökspersonerna kommer att uppmanas att rapportera sin subjektiva fysiska funktion med hjälp av HEP-Test-Q. Slutpunkten kommer att inkludera domänerna och totalpoängen för frågeformuläret. Resultaten av denna studie kommer att presenteras med hjälp av beskrivande statistik och det kommer inte att göras någon hypotesprövning. Domänpoängen och totalpoängen kommer att sammanfattas med: N, medelvärde (sd), median, min-max och 95 % konfidensintervall vid baslinjen, studieslutet och förändringen från baslinjen. |
Baslinje och efter 6 och 12 månader;
|
|
Behandlingstillfredsställelse för vårdgivare till barn och försökspersoner över 18 år som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax
Tidsram: Baslinje och efter 6 och 12 månader;
|
Vårdgivare kommer att utvärdera sin tillfredsställelse med behandlingen av sitt barn och ovanstående 18-åriga försökspersoner kommer att utvärdera sin egen tillfredsställelse med behandlingen med hjälp av Hemo-Satp frågeformuläret. Slutpunkten kommer att inkludera domänerna och totalpoängen för frågeformuläret. Resultaten av denna studie kommer att presenteras med hjälp av beskrivande statistik och det kommer inte att göras någon hypotesprövning. Domänpoängen och totalpoängen kommer att sammanfattas med: N, medelvärde (sd), median, min-max och 95 % konfidensintervall vid baslinjen, studieslutet och förändringen från baslinjen. |
Baslinje och efter 6 och 12 månader;
|
|
Den genomsnittliga årliga blödningsfrekvensen (ABR) hos patienter som behandlats med ReFacto AF rutinprofylax;
Tidsram: Efter 12 månader
|
ABR kommer att beräknas i slutet av studien baserat på antalet registrerade blödningar under den 12 månader långa observationsperioden.
ABR kommer att presenteras som N, medelvärde (sd), median, min-max och 95 % konfidensintervall.
|
Efter 12 månader
|
|
Ledhälsa för personer över 18 år
Tidsram: Efter 12 månader
|
Status för ledhälsa kommer att beskrivas för personer över 18 år som använder HJHS (Hemophilia Joint Health Score) före och efter start av rutinprofylax. HJHS för en viss led (armbåge, knä eller fotled) representerar summan mellan ledens totalsumma och den globala gångpoängen. Minsta poäng är 0 och maxpoängen är 24. Ledsummorna är summan mellan poängen för svullnad, varaktighet av svullnad, muskelatrofi, crepitus vid rörelse, flexionsförlust, extensionsförlust, ledvärk och styrka; maxpoängen är 20. Den globala gångpoängen utvärderar gång, trappor, löpning och hoppning i ett ben; maxpoängen är 4. |
Efter 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Förväntat)
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B1831088
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .